蘇州2022年1月3日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司，今日宣布，其CS5001的臨床試驗申請（IND）已獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)。這是一款潛在全球同類最佳抗體偶聯(lián)藥物（ADC），靶向受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1（receptor tyrosine kinase-like orphan receptor 1, ROR1）。CS5001將作為全球研發(fā)進(jìn)展最快的ROR1 ADC之一進(jìn)入臨床，標(biāo)志著基石藥業(yè)管線2.0戰(zhàn)略實現(xiàn)又一重要里程碑。
ROR1是一種典型的腫瘤胚胎蛋白，在成體組織中低表達(dá)或者不表達(dá)，而在多種腫瘤中都有高表達(dá)，包括各類白血病、非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌及卵巢癌，因而是一種極具潛力的ADC靶點。CS5001是一種靶向ROR1的ADC，具有許多差異化特征，包括專有的位點特異性偶聯(lián)、腫瘤選擇性可切割連接子和前藥技術(shù)。臨床前研究數(shù)據(jù)表明：CS5001在多種表達(dá)ROR1腫瘤細(xì)胞系展現(xiàn)出了較強(qiáng)的選擇性細(xì)胞毒性，并在血液和實體腫瘤異種移植小鼠模型中均顯示出顯著的體內(nèi)抗腫瘤活性。
基石藥業(yè)首席科學(xué)官謝毅釗博士表示：“我們非常高興地看到CS5001已于2021年在美國獲批進(jìn)入臨床。此前CS5001在臨床前藥理學(xué)和藥效學(xué)方面的數(shù)據(jù)令人鼓舞，展示了其在多種血液疾病和惡性實體腫瘤領(lǐng)域的治療潛力。即將啟動的首次人體試驗，旨在評估CS5001在晚期B細(xì)胞淋巴瘤和實體瘤中的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)和初步抗腫瘤活性。我們將全力推進(jìn)CS5001的這項臨床試驗，于此同時，我們已遞交了澳大利亞的臨床試驗申請，并計劃在近期遞交中國的臨床試驗申請?！?/p>
關(guān)于CS5001（ROR1 ADC）
2020年10月，基石藥業(yè)與LegoChem Biosciences, Inc.（LCB）就CS5001的開發(fā)和商業(yè)化達(dá)成授權(quán)協(xié)議。CS5001最初是由韓國領(lǐng)先的生物科技公司LCB和ABL bio共同合成。根據(jù)協(xié)議條款，基石藥業(yè)獲得獨家授權(quán)，主導(dǎo)CS5001在韓國以外的全球其他地區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化。
CS5001是一款以受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1（receptor tyrosine kinase-like orphan receptor 1, ROR1）為靶點的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。CS5001具有獨特的設(shè)計，使用腫瘤特異激活的吡咯并苯二氮卓（pyrrolobenzodiazepine, PBD）前毒素載荷（Payload）和連接子（linker）。CS5001只在到達(dá)腫瘤后，被腫瘤細(xì)胞內(nèi)吞后，在溶酶體中其連接子被在腫瘤細(xì)胞中高表達(dá)的特異性酶切割釋放PBD前毒素，繼而PBD前毒素在腫瘤細(xì)胞內(nèi)被激活，從而殺死腫瘤細(xì)胞。這種連接子加前毒素的“雙控”機(jī)制有效地減少與傳統(tǒng)PBD載荷有關(guān)的毒性問題，而獲得更大的安全窗口。CS5001已在幾種臨床前癌癥模型中證明具有完全的腫瘤抑制作用，并展示出良好的血清半衰期及藥代動力學(xué)特征。這些都將會轉(zhuǎn)化為多種實體和血液惡性腫瘤的廣泛治療指標(biāo)。此外，CS5001利用定向偶聯(lián)技術(shù)獲得精準(zhǔn)的藥物抗體比率（DAR），便于實現(xiàn)均質(zhì)生產(chǎn)及大規(guī)模生產(chǎn)。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼: 2616）是一家生物制藥公司，專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運營方面擁有豐富經(jīng)驗的世界級管理團(tuán)隊。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前，基石藥業(yè)在大中華地區(qū)已經(jīng)獲得了五個新藥上市申請的批準(zhǔn)，分別為中國大陸三個，香港一個、臺灣地區(qū)一個。多款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗或注冊階段?；帢I(yè)的愿景是成為享譽全球的生物制藥公司，引領(lǐng)攻克癌癥之路。
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