中國蘇州2021年3月31日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司，今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準其胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）精準靶向藥物泰吉華®（阿伐替尼片）的新藥上市申請，用于治療PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。該藥是中國首個獲批的針對PDGFRA外顯子18突變型GIST的精準治療藥物。
基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“泰吉華®是基石藥業(yè)同月內(nèi)獲批上市的第二款同類首創(chuàng)產(chǎn)品，此次獲批是對基石藥業(yè)整個團隊努力的充分肯定。我們感謝所有參與泰吉華®臨床研究的患者和研究者的付出和貢獻，同時，也非常感謝國家藥監(jiān)局為泰吉華®獲批而開展的優(yōu)先審評審批工作，旨在致力于共同解決中國癌癥患者迫切的尚未被滿足的醫(yī)療需求。隨著公司兩款精準治療藥物的相繼獲批上市，我們將繼續(xù)不遺余力的為全球癌癥患者帶來更多同類首創(chuàng)和同類最優(yōu)的腫瘤治療藥物。”
北京大學腫瘤醫(yī)院副院長沈琳教授表示：“一直以來，PDGFRA外顯子18突變的GIST患者缺乏治療藥物。泰吉華®在PDGFRA外顯子18突變的中國晚期GIST患者中表現(xiàn)出了非常好的抗腫瘤活性，且安全性和耐受性良好。泰吉華在國內(nèi)獲批，無疑將為這部分患者帶來巨大的生存獲益。”
泰吉華®獲批用于治療PDGFRA外顯子18突變不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者是基于一項 開放標簽、多中心的I/II期臨床研究，旨在評估泰吉華®治療不可切除或轉(zhuǎn)移性晚期GIST患者的安全性、藥代動力學特征和抗腫瘤療效。泰吉華®在攜帶PDGFRA D842V 突變的中國GIST患者中初步顯示出了顯著的抗腫瘤活性，在300 mg每日一次的劑量下，8例攜帶PDGFRA D842V突變的患者中，所有患者靶病灶均有縮小，總體緩解率（ORR）為62.5%。泰吉華®總體耐受性良好，研究中報告的治療相關(guān)不良事件大部分為 1 級或 2 級。
泰吉華®由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines公司開發(fā)?；帢I(yè)與Blueprint Medicines公司達成獨家合作和授權(quán)協(xié)議，獲得了包括阿伐替尼在內(nèi)的多款藥物在大中華區(qū)地區(qū)（包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區(qū)）的獨家開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。Blueprint Medicines將保留全球其他地區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。
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關(guān)于胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）
GIST是發(fā)生于胃腸道的肉瘤，肉瘤是發(fā)生在骨內(nèi)或源自結(jié)締組織的腫瘤。胃腸道間質(zhì)瘤起源于胃腸道壁中的細胞，并且最常發(fā)生在胃或小腸中。大多數(shù)患者的確診年齡在50至80歲之間，通常在胃腸道出血、做手術(shù)或醫(yī)學影像檢查時發(fā)現(xiàn)，極少在腫瘤破裂或胃腸道發(fā)生梗阻后確診。原發(fā)GIST中，約有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突變導致，這種突變是最常見的PDGFRA外顯子18突變。
關(guān)于泰吉華®（阿伐替尼片）
泰吉華®是一種激酶抑制劑，已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除性或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。
在美國，美國食品藥品監(jiān)督管理局批準其以商品名AYVAKITTM上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除性或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。在歐盟，歐洲藥品管理局批準其以商品名AYVAKYT®上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者
阿伐替尼在中國、美國、歐盟還未獲批用于其他適應癥，或者其它地區(qū)的醫(yī)療監(jiān)管機構(gòu)均還未對阿伐替尼的任何適應癥做出批準決定。
全球范圍內(nèi)，阿伐替尼針對晚期和惰性系統(tǒng)性肥大細胞增生癥（SM）患者的臨床開發(fā)正在進行。美國FDA已授予阿伐替尼突破性療法認定，用于治療晚期SM，包括侵襲性SM的亞型，伴有相關(guān)血液腫瘤和肥大細胞白血病的SM，以及中度至重度惰性SM。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運營方面擁有豐富經(jīng)驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條14種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前，已有兩款藥物在中國大陸獲批上市。多款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗或注冊階段?；帢I(yè)的愿景是成為享譽全球的生物制藥公司，引領(lǐng)攻克癌癥之路。
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