蘇州2021年12月28日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司，今日宣布，胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）同類首創(chuàng)精準(zhǔn)靶向藥AYVAKIT®（avapritinib）在中國香港地區(qū)的新藥上市申請(qǐng)已獲批準(zhǔn)，用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者。該藥物成為中國香港第一個(gè)針對(duì)攜帶 PDGFRA D842V 突變 GIST 患者的精準(zhǔn)靶向藥物。
基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“AYVAKIT®是基石藥業(yè)在中國香港獲批的首款產(chǎn)品。今年AYVAKIT®已先后在中國大陸和臺(tái)灣獲批上市，我們非常欣喜能夠把這一創(chuàng)新療法帶給更多GIST患者。一直以來，基石藥業(yè)致力于為全球患者帶來高質(zhì)量的創(chuàng)新藥物。未來，我們也將不斷努力，加速研發(fā)創(chuàng)新藥物，以滿足更多癌癥患者的未盡之需。”
此次AYVAKIT®獲得香港衛(wèi)生署的批準(zhǔn)是基于NAVIGATOR研究，該研究是一項(xiàng)開放標(biāo)簽、劑量遞增/劑量擴(kuò)展的Ⅰ期研究，評(píng)估AYVAKIT®用于不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST患者的安全性和療效。2020年12月《歐洲癌癥雜志》（European Journal of Cancer，EJC ）全文發(fā)表了NAVIGATOR研究針對(duì)PDGFRA D842V突變GIST患者的更新數(shù)據(jù)，38例起始劑量為300/400mg的患者中，36例緩解，ORR高達(dá)95%。28例起始劑量為300mg的患者中，27例緩解，ORR為 96%，所有劑量組的疾病控制率（DCR）高達(dá)100%。所有劑量組的中位DOR長達(dá)27.6個(gè)月。最常見的治療相關(guān)不良事件（AE）是貧血、膽紅素增高、白細(xì)胞下降、肌酸磷酸激酶增加、天冬氨酸轉(zhuǎn)氨酶增加、面部水腫、眶周水腫、中性粒計(jì)數(shù)下降、發(fā)色改變等。再次夯實(shí)了阿伐替尼的穩(wěn)健、持久、高效的臨床獲益，且安全性可控。
基石藥業(yè)與Blueprint Medicines公司達(dá)成獨(dú)家合作和授權(quán)協(xié)議，獲得了包括AYVAKIT®在內(nèi)的多款藥物在大中華地區(qū)（包括中國大陸、香港、澳門和臺(tái)灣地區(qū)）的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。Blueprint Medicines將保留全球其他地區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。
關(guān)于胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）
GIST是發(fā)生于胃腸道的肉瘤，肉瘤是發(fā)生在骨內(nèi)或源自結(jié)締組織的腫瘤。胃腸道間質(zhì)瘤起源于胃腸道壁中的細(xì)胞，并且最常發(fā)生在胃或小腸中。大多數(shù)患者的確診年齡在50至80歲之間，通常在胃腸道出血、做手術(shù)或醫(yī)學(xué)影像檢查時(shí)發(fā)現(xiàn)，極少在腫瘤破裂或胃腸道發(fā)生梗阻后確診。原發(fā)GIST中，約有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突變導(dǎo)致，這種突變是最常見的PDGFRA外顯子18突變。
關(guān)于AYVAKIT®（avapritinib）
AYVAKIT®是一種激酶抑制劑，中國香港衛(wèi)生署批準(zhǔn)其以商品名AYVAKIT®上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者。中國國家藥品監(jiān)督管理局 (NMPA) 批準(zhǔn)其以商品名泰吉華®上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除性或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。臺(tái)灣食品藥物管理署批準(zhǔn)其以商品名泰時(shí)維®上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者。
美國食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)其以商品名AYVAKIT®上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變 (包括PDGFRA D842V突變) 的不可切除性或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者以及治療晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（advanced SM）成人患者，包括侵襲性SM（ASM）、伴有血液腫瘤的SM（SM-AHN）和肥大細(xì)胞白血病（MCL）。歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)其以商品名AYVAKYT®上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者。AYVAKIT®在大中華地區(qū)、美國、歐盟還未獲批用于其他適應(yīng)癥，或者其他地區(qū)的醫(yī)療監(jiān)管機(jī)構(gòu)還未對(duì)AYVAKIT®的任何適應(yīng)癥做出批準(zhǔn)決定。
全球范圍內(nèi)，Blueprint Medicines針對(duì)AYVAKIT®治療晚期和惰性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增生癥（SM）患者的臨床開發(fā)正在進(jìn)行。美國FDA已授予AYVAKIT®突破性療法認(rèn)定，用于治療晚期SM，包括侵襲性SM的亞型，以及伴有相關(guān)血液腫瘤和肥大細(xì)胞白血病的SM，以及中度至重度惰性SM。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼: 2616）是一家生物制藥公司，專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運(yùn)營方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級(jí)管理團(tuán)隊(duì)。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前，基石藥業(yè)在大中華地區(qū)已經(jīng)獲得了五個(gè)新藥上市申請(qǐng)的批準(zhǔn)，分別為中國大陸三個(gè)、香港一個(gè)，臺(tái)灣地區(qū)一個(gè)。多款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)或注冊階段?；帢I(yè)的愿景是成為享譽(yù)全球的生物制藥公司，引領(lǐng)攻克癌癥之路。
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