基石藥業(yè)公布2020年上半年財務業(yè)績

中國蘇州2020年8月19日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物制藥公司，今日公布其近期業(yè)務亮點及2020年上半年財務業(yè)績。

基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“自2020年初以來，我們在向商業(yè)化戰(zhàn)略轉型的道路上加速邁進，并取得了多項重大突破。公司在中國臺灣地區(qū)取得了1項新藥申請批準，在中國大陸和臺灣地區(qū)提交了2項新藥上市申請并在中國大陸取得優(yōu)先審評資格，同時公布了3項核心資產(chǎn)針對重點適應癥的優(yōu)異數(shù)據(jù)，并取得了多項臨床研究批準。

年初至今，我們達成了三項重要的臨床及注冊里程碑事件，將基石藥業(yè)推進到臨近商業(yè)化階段：

• 我們的腫瘤免疫支柱產(chǎn)品之一——舒格利單抗（CS1001，抗PD-L1單抗）在用于IV期鱗狀和非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）患者一線治療的隨機雙盲III期臨床試驗中展示了優(yōu)越的療效，有望成為全球首個聯(lián)合化療同時獲批鱗狀和非鱗狀NSCLC一線治療的抗PD-L1單抗；
• 另一款精準藥物pralsetinib用于RET融合陽性NSCLC患者的二線治療，也表現(xiàn)出持久的抗腫瘤活性以及良好的耐受性和安全性；
• 我們在中國大陸和臺灣地區(qū)提交了阿泊替尼片（avapritinib）的新藥上市申請；該藥物用于治療PDGFRA外顯子18突變型胃腸道間質瘤（GIST），有望成為中國首個獲批的針對PDGFRA外顯子18突變型GIST的精準治療藥物。

上述的重大里程碑充分展示了我們強大的臨床開發(fā)引擎，也進一步增強了我們加速商業(yè)化進程的信心。

到目前為止，我們完成了行業(yè)領先的商業(yè)化核心團隊搭建，將2個精準治療藥物納入中國抗癌協(xié)會臨床腫瘤學協(xié)作專業(yè)委員會診療指南，在海南博鰲樂城通過商業(yè)協(xié)議實現(xiàn)了首款藥物在國內(nèi)的落地。此外，我們的蘇州生產(chǎn)基地已于上半年動工，建成后有望成為業(yè)內(nèi)最高水平的代表，為公司的商業(yè)化發(fā)展提供強勁的生產(chǎn)保障。

目前，公司正全力以赴，推動近30項臨床試驗的進展，其中包括15項注冊臨床試驗及11項聯(lián)合療法試驗。與此同時，我們持續(xù)與潛在合作伙伴接洽，探討包括引進、授權以及戰(zhàn)略合作在內(nèi)的多項創(chuàng)造價值的機會。

展望未來，我們將在2020年下半年實現(xiàn)多個令人振奮的里程牌式成就，其中包括1個新藥上市和3項新藥上市申請的遞交。尤為值得一提的是，上述計劃中的2項針對非小細胞肺癌的新藥上市申請，連同我們產(chǎn)品管線中針對其他的非小細胞肺癌適應癥的產(chǎn)品，為我們在中國最大的癌種——肺癌領域構筑了強有力的競爭優(yōu)勢。公司也將持續(xù)通過強大的內(nèi)部商業(yè)團隊與積極的外部戰(zhàn)略合作來增強產(chǎn)品的可及性，造福中國及全球患者，同時實現(xiàn)公司整體商業(yè)價值的最大化。”

業(yè)務亮點

于本公告日期，我們的產(chǎn)品管線及業(yè)務運營已取得重大進展：

后期各項資產(chǎn)進展

• 舒格利單抗（CS1001，PD-L1抗體）：我們推動重要腫瘤免疫（IO）資產(chǎn)舒格利單抗在臨床方面取得重大進展，使其成為具有獨特優(yōu)勢及顯著差異性且具有前景的PD-L1抗體。

- 于二零二零年八月，舒格利單抗三期試驗于一線治療四階段鱗狀及非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）中達到主要研究終點。我們計劃于二零二零年下半年向中國國家藥品監(jiān)督管理局（中國藥監(jiān)局）遞交一項新藥申請（NDA）

- 全球首個于一線治療四階段鱗狀及非鱗狀NSCLC隨機雙盲III期試驗中顯示良好療效的抗PD-L1單克隆抗體。 

- 中期分析顯示，與安慰劑聯(lián)合化療相比，舒格利單抗聯(lián)合化療無進展生存期（PFS）（該試驗的主要研究終點）有顯著延長（根據(jù)統(tǒng)計數(shù)據(jù)），能夠降低50%的疾病惡化率或死亡率。舒格利單抗聯(lián)合化療的中位PFS為7.8個月，而安慰劑聯(lián)合化療中位PFS為4.9個月。

- 亞組分析顯示，鱗狀與非鱗狀NSCLC的患者、PD-L1表達>=1%與PD-L1表達<1%的患者均顯示出臨床獲益。

- 舒格利單抗聯(lián)合化療的耐受性良好，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。

- 我們已于二零二零年八月接獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）就自然殺傷性T細胞淋巴瘤（NKTL）關鍵試驗的研究性新藥（IND）批準。

• CS1003（PD-1抗體）

- 我們已啟動CS1003與LENVIMA^®（lenvatinib）聯(lián)合療法的全球III期試驗，LENVIMA^®（lenvatinib）為用于治療晚期肝細胞癌（HCC）患者的標準酪氨酸激酶抑制劑（TKI），于二零一九年十二月實現(xiàn)首例受試者給藥。于二零二零年七月，美國FDA授予CS1003孤兒藥資格（ODD），用于治療HCC。

- 我們于二零一九年十二月在澳洲于CS1003聯(lián)合瑞戈非尼的Ib期試驗中實現(xiàn)首例受試者給藥。

- 一篇描述CS1003完整表征及其臨床前數(shù)據(jù)的科學論文于二零二零年五月在Acta Phamacologica Sinica上發(fā)表（Fu et al, 2020在線）。

• Pralsetinib（CS3009，RET抑制劑）

- Pralsetinib在RET融合陽性NSCLC中國患者中的注冊性研究達到預期結果且我們計劃于二零二零下半年向中國藥監(jiān)局遞交一項新藥申請。

- 主要療效數(shù)據(jù)顯示，pralsetinib在經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性NSCLC的患者中顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性。且pralsetinib在中國患者人群中的耐受性良好。此次研究的整體數(shù)據(jù)顯示，pralsetinib在RET融合陽性的NSCLC中國患者中的療效結果和安全性與先前ARROW研究中全球患者人群報告的資料結果一致。

- 我們亦于中國完成了RET突變甲狀腺髓樣癌（MTC）患者隊列的招募，這些患者先前并未接受過系統(tǒng)性治療。

- 我們于二零二零年第一季度已啟動RET融合陽性NSCLC一線治療注冊隊列的額外招募，并已對首位受試者給藥。

- 我們正招募患者進行其他腫瘤類型的籃子試驗。

- 我們的合作伙伴Blueprint Medicines Corporation（納斯達克股份代號：BPMC）（Blueprint Medicines）于二零二零年第二季度向美國FDA遞交了用于治療晚期或轉移性RET突變MTC及RET融合陽性甲狀腺癌的新藥申請。

- Blueprint Medicines宣布于二零二零年七月與Roche開展全球（除大中華地區(qū)之外）合作以開發(fā)及商業(yè)化用于治療RET突變癌癥的pralsetinib。

• Avapritinib（CS3007，KIT/PDGFRA抑制劑）

- 我們已向中國藥監(jiān)局遞交用于治療患有PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）不可切除或轉移性胃腸道間質瘤（GIST）成年患者的avapritinib新藥申請，該申請已于二零二零年四月獲接受。我們于二零二零年七月獲中國藥監(jiān)局的優(yōu)先審評。

- 我們于二零二零年三月針對此適應癥向臺灣食品藥物管理署（TFDA）遞交新藥申請。

- 我們于二零二零年ASCO會議上提交的數(shù)據(jù)表明avapritinib對于中國PDGFRA D842V突變的GIST患者具有整體的可耐受性及良好的初步抗腫瘤性。

• Ivosidenib（CS3010，IDH1抑制劑）

- 我們已獲得TFDA就ivosidenib用于治療患有異檸檬酸脫氫酶－1突變（IDH1m）的復發(fā)╱難治性急性髓性白血?。≧/R AML）成年患者的新藥申請，且預計將于二零二零年下半年獲得上市許可。

- 我們于中國進行了兩項注冊性試驗：一項為IDH1m R/R AML試驗，另一項試驗針對不符合強化治療條件的新診斷的IDH1m AML患者。

- 我們預計于二零二零下半年在新加坡遞交R/R AML的新藥申請。

早期各項資產(chǎn)及研究進展

• 新型腫瘤免疫聯(lián)合療法：以聯(lián)合療法為核心策略以及憑借我們?nèi)N腫瘤免疫治療骨干候選藥物的獨特優(yōu)勢，我們于自內(nèi)部管線及外部合作伙伴資產(chǎn)的多項組合中取得重大進展：

- CS1002（CTLA-4抗體）聯(lián)合CS1003（PD-1抗體）：于二零二零年一月的劑量遞增及二零二零年六月的劑量擴展中實現(xiàn)首例受試者給藥。

- 舒格利單抗（PD-L1抗體）聯(lián)合fisogatinib（CS3008，F(xiàn)GFR4抑制劑）用于HCC治療：其中Ib期部分已經(jīng)完成，并已于二零二零年六月公布II期推薦劑量（RP2D），且于二零二零年七月II期部分的劑量擴展中實現(xiàn)首例受試者給藥。

- 舒格利單抗（PD-L1抗體）聯(lián)合donafenib：I/II期試驗計劃將在中國啟動。

• Numab合作：于二零二零年三月，我們的合作伙伴Numab Therapeutics AG（Numab）向美國FDA提出NM21-1480（PD-L1×4-1BB×HSA三特異性分子）IND的申請，并于二零二零年四月收到可繼續(xù)函件。IND于二零二零年六月已獲美國FDA的批準。NM21-1480的首例患者給藥于二零二零年七月完成。我們于二零二零年八月獲得TFDA就NM21-1480IND申請的批準。
  
• 其他早期資產(chǎn)開發(fā)

- CS3002（CDK4/6抑制劑）：我們于二零二零年一月在澳洲進行CS3002作為單一藥劑治療澳洲及中國實體瘤患者的I期試驗中實現(xiàn)首例受試者給藥。于二零二零年二月，我們獲得中國藥監(jiān)局就治療實體瘤患者的IND申請批準。

- CS3005（A2aR拮抗劑）：我們于二零二零年一月在澳洲進行CS3005作為單一藥劑治療澳洲及中國實體瘤患者的I期試驗中實現(xiàn)首例受試者給藥。于二零二零年五月，我們獲得中國藥監(jiān)局就治療實體瘤患者的IND申請批準。

- 于二零二零年六月，我們于二零二零年美國癌癥研究協(xié)會（AACR）第二階段在線年會上，以電子海報形式首次公布三款候選藥物的臨床前資料，分別為舒格利單抗（PD-L1）、CS3002（CDK4/6）和CS3003（HDAC6）。

生產(chǎn)基地

• 蘇州先進的生產(chǎn)基地已于二零二零上半年開始建設且正如期進行。

商業(yè)進展

• 在完善的當?shù)厣虡I(yè)運營基礎上，我們正在籌備于二零二一年在中國大陸推出avapritinib、pralsetinib及舒格利單抗。我們預期于二零二零年底在臺灣地區(qū)推出ivosidenib以及于二零二一年推出avapritinib。我們的商業(yè)團隊正在如期推進實現(xiàn)本公司的二零二零年目標，從研發(fā)過渡至商業(yè)化階段，著力于戰(zhàn)略發(fā)展、商業(yè)能力建設、產(chǎn)品推出籌備及品牌建設。
• 截至二零二零年六月三十日止六個月，擁有逾十五年各跨國公司制藥行業(yè)工作經(jīng)驗的幾位商業(yè)職能領導（包括臺灣地區(qū)及香港特別行政區(qū)的總經(jīng)理以及銷售、市場推廣、醫(yī)療事務及市場準入的負責人）已經(jīng)開始推動商業(yè)化籌備。堅實的商業(yè)能力基礎已建立，我們準備建立一個實力非凡及高效的商業(yè)團隊，以于二零二零年及二零二一年在大中華地區(qū)成功推出4款產(chǎn)品。
• 我們已積極參與當?shù)鼐哂杏绊懥Φ陌┌Y協(xié)會活動，例如中國臨床腫瘤學會（CSCO）、中國抗癌協(xié)會（CACA）及中國胸部腫瘤研究協(xié)作組（CTONG），以提升公司及品牌知名度。此外，ivosidenib（IDH1抑制劑）及avapritinib（KIT/PDGFRA抑制劑）已順利獲納入CSCO指南。
• 憑借在線數(shù)字教育計劃及完善的公眾平臺，我們不斷提高參與關鍵意見領袖（KOL）發(fā)聲、疾病、精準醫(yī)學及診斷學醫(yī)療護理專業(yè)知識（HCP）教育的比例，為產(chǎn)品推出前籌備奠定堅實的基礎。此外，我們正繼續(xù)致力于市場準入及網(wǎng)絡建設，例如，我們已就海南博鰲早期準入計劃簽署首份商業(yè)協(xié)議，以解決中國患者殷切的需求，為產(chǎn)品推出前籌備奠定堅實的基礎。

商務拓展

• 我們持續(xù)與潛在合作伙伴針對多項加速價值創(chuàng)造的合作機會進行洽談，包括引進、向外特許及戰(zhàn)略合作伙伴關系。
• 二零二零年三月，我們修訂了與Agios Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克股份代號：AGIO）（Agios）訂立的協(xié)議，將我們有權開發(fā)及商業(yè)化ivosidenib的區(qū)域從大中華區(qū)擴展至新加坡。

財務亮點

截至2020年6月30日止的六個月，扣除以股份為基礎的付款開支后的研發(fā)開支和行政及銷售開支分別為人民幣470.4百萬元和人民幣100.3百萬元，扣除優(yōu)先股轉換特征公平值變動和以股份為基礎的付款開支影響后的虧損為人民幣508.5百萬元。截至2020年6月30日，我們的定期存款以及現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物為人民幣2,123.8百萬元。

中期業(yè)績發(fā)布會信息

本公司將于2020年8月19日上午10時（香港時間）進行2020年中期業(yè)績發(fā)布會的網(wǎng)絡直播，參會訪問信息如下所示。

中國大陸地區(qū)以外

參會URL：
https://morganstanley.webcasts.com/starthere.jsp?ei=1353977&tp_key=0d201dc5a5

中國大陸地區(qū)
參會URL：
https://morganstanley.gmwebcasts.cn/starthere.jsp?ei=1353977&tp_key=0d201dc5a5

關于基石藥業(yè)

基石藥業(yè)（HKEX:2616）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前5款后期候選藥物正處于關鍵性臨床研究。憑借經(jīng)驗豐富的管理團隊、豐富的管線、專注于臨床開發(fā)的業(yè)務模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的中國領先生物制藥公司。詳情請瀏覽www.cstonepharma.com。

前瞻性聲明

本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關。除法律規(guī)定外，于作出前瞻性陳述當日之后，無論是否出現(xiàn)新資料、未來事件或其他情況，我們并無責任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文，并理解我們的實際未來業(yè)績或表現(xiàn)可能與預期有重大差異。本文內(nèi)所有陳述乃本文章刊發(fā)日期作出，可能因未來發(fā)展而出現(xiàn)變動。