蘇州2022年6月1日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專(zhuān)注于研究開(kāi)發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司，今日公布其2021年公司全年業(yè)績(jī)及近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)。
基石藥業(yè)首席執(zhí)行官江寧軍博士表示："作為一家全能型生物制藥公司，2021年我們?nèi)〉昧藲v史性的突破。
截止目前，我們四款創(chuàng)新藥在兩岸三地獲得新藥上市批準(zhǔn)，包括三款同類(lèi)首創(chuàng)的精準(zhǔn)治療藥物普吉華®、泰吉華®和拓舒沃®以及一款潛在同類(lèi)最優(yōu)的腫瘤免疫治療藥物擇捷美®。
在將產(chǎn)品推向商業(yè)化的道路上，我們展現(xiàn)了一貫的‘基石速度'。我們已經(jīng)建立了完善的商業(yè)運(yùn)營(yíng)體系，實(shí)現(xiàn)全國(guó)主要城市和醫(yī)院的充分覆蓋，并取得了亮眼的銷(xiāo)售業(yè)績(jī)。
我們進(jìn)一步展現(xiàn)了自身強(qiáng)大的研發(fā)實(shí)力。2021年我們提交了六項(xiàng)新藥上市申請(qǐng)，并受邀在具有全球影響力的學(xué)術(shù)會(huì)議上進(jìn)行了七次口頭報(bào)告展示臨床研究數(shù)據(jù)。擇捷美®在III期和IV期非小細(xì)胞肺癌的研究數(shù)據(jù)同步發(fā)表于《柳葉刀·腫瘤學(xué)》雜志。此外，擇捷美®針對(duì)結(jié)外自然殺傷細(xì)胞/T細(xì)胞淋巴瘤的注冊(cè)試驗(yàn)已達(dá)主要終點(diǎn)。同時(shí)，多項(xiàng)重磅三期注冊(cè)性臨床試驗(yàn)完成全部患者入組，包括擇捷美®聯(lián)合化療一線治療胃/胃食管結(jié)合部腺癌和食管鱗癌的注冊(cè)性臨床試驗(yàn)，以及PD-1抗體nofazinlimab（CS1003）聯(lián)合侖伐替尼一線治療晚期肝細(xì)胞癌的國(guó)際多中心注冊(cè)研究。這些進(jìn)展將進(jìn)一步惠及更多患者、并實(shí)現(xiàn)產(chǎn)品更大的商業(yè)價(jià)值。
我們?nèi)偻七M(jìn)管線2.0戰(zhàn)略，在早期管線取得突破性進(jìn)展：潛在同類(lèi)最佳ROR1 ADC（CS5001）在美國(guó)、澳洲和中國(guó)大陸獲批臨床，并在美國(guó)完成首例患者入組，PD-L1/4-1BB/HSA三特異性抗體（CS2006）在中國(guó)大陸獲批臨床。此外，我們啟動(dòng)并積極推進(jìn)了超過(guò)十個(gè)藥物早期發(fā)現(xiàn)和技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)項(xiàng)目。
與此同時(shí)，我們通過(guò)多維度的全球戰(zhàn)略合作以支持公司產(chǎn)品商業(yè)化和臨床藥物開(kāi)發(fā)?；帢I(yè)全球研發(fā)總部及產(chǎn)業(yè)化基地啟動(dòng)，將進(jìn)一步助力內(nèi)部研發(fā)創(chuàng)新能力升級(jí)。
展望2022年，我們將乘勢(shì)而上，不遺余力實(shí)現(xiàn)商業(yè)潛力最大化。我們將全力以赴推動(dòng)新產(chǎn)品與新適應(yīng)癥的上市，將不斷加速市場(chǎng)滲透與擴(kuò)張，包括進(jìn)一步提高檢測(cè)率，創(chuàng)建科學(xué)領(lǐng)導(dǎo)力，提升我們藥品的可及性和可負(fù)擔(dān)性，實(shí)現(xiàn)中國(guó)及全球的快速增長(zhǎng)。我們擁有豐富而均衡的產(chǎn)品管線資產(chǎn)，將持續(xù)關(guān)注高發(fā)癌癥領(lǐng)域，加速推進(jìn)管線2.0戰(zhàn)略，釋放產(chǎn)品組合的全球潛力。我們正在研發(fā)創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物的道路上積極前行，踐行使命造福廣大癌癥患者。"
業(yè)務(wù)進(jìn)展
2021年是基石藥業(yè)歷史上實(shí)現(xiàn)突破的一年，我們成功上市了兩款同類(lèi)首創(chuàng)精準(zhǔn)治療藥物，并在產(chǎn)品管線及業(yè)務(wù)經(jīng)營(yíng)方面達(dá)成多個(gè)里程碑。截至2021年12月31日止年度及截至本公告日期，我們的產(chǎn)品管線及業(yè)務(wù)經(jīng)營(yíng)已取得重大進(jìn)展。我們?cè)诖似陂g取得的成就包括：
以上僅為我們2021年所取得成果的縮影。
在過(guò)去的一年內(nèi)，我們充分開(kāi)發(fā)了商業(yè)能力，在團(tuán)隊(duì)建設(shè)、構(gòu)建商業(yè)基礎(chǔ)設(shè)施及行業(yè)網(wǎng)絡(luò)方面取得了快速且顯著的進(jìn)步。我們的商業(yè)團(tuán)隊(duì)確立了清晰的市場(chǎng)策略，并成功推出三款產(chǎn)品。我們通過(guò)廣泛的醫(yī)生教育、在診斷及治療標(biāo)準(zhǔn)化方面與行業(yè)協(xié)會(huì)以及與診斷公司開(kāi)展合作，形成針對(duì)相關(guān)疾病的精準(zhǔn)治療藥物的治療模式。因此，我們看到自阿伐替尼及普拉替尼上市以來(lái)，其獲批適應(yīng)癥的疾病診斷率不斷提高。此外，相較于2021年中期業(yè)績(jī)公告時(shí)，我們的精準(zhǔn)治療藥物已從7項(xiàng)指南增加到目前超過(guò)10項(xiàng)國(guó)家級(jí)指南，同時(shí)，他們被列入的補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)項(xiàng)目從20項(xiàng)增加到超過(guò)60項(xiàng)，覆蓋城市人口數(shù)也從4,000萬(wàn)增加到約6,000萬(wàn)。
我們的臨床團(tuán)隊(duì)已證明，我們有能力將創(chuàng)新、速度及質(zhì)量方面的臨床優(yōu)勢(shì)轉(zhuǎn)化為患者及業(yè)務(wù)的有形成果。我們?cè)谑€(gè)月內(nèi)成功獲批四款產(chǎn)品，包括三款同類(lèi)首創(chuàng)的精準(zhǔn)治療藥物及我們的核心腫瘤免疫治療骨架產(chǎn)品。我們還加速推進(jìn)了多項(xiàng)臨床試驗(yàn)，并取得重大里程碑。其中，在我們獨(dú)一無(wú)二的GEMSTONE-301 研究中，舒格利單抗用于治療在同步或序貫放化療后未發(fā)生疾病進(jìn)展的III期NSCLC患者的研究達(dá)了主要研究終點(diǎn)，使其成為全球唯一實(shí)現(xiàn)該結(jié)果的抗PD-1或PD-L1 單抗。基石藥業(yè)受邀在國(guó)際學(xué)術(shù)會(huì)議上進(jìn)行七次口頭報(bào)告展示相關(guān)臨床研究數(shù)據(jù)，這在中國(guó)生物技術(shù)公司中是罕見(jiàn)的成就，也證實(shí)了我們?cè)谂R床開(kāi)發(fā)方面更為廣泛的成功。相關(guān)報(bào)告涵蓋舒格利單抗治療III期NSCLC和IV期NSCLC患者研究結(jié)果、普拉替尼治療一線 NSCLC及MTC中國(guó)患者的研究結(jié)果，艾伏尼布治療R/R AML中國(guó)患者以及治療一線 AML患者的全球研究結(jié)果。在后者中，由于艾伏尼布取得了極其優(yōu)異的療效數(shù)據(jù)，全球III期AGILE研究提前停止患者入組，該研究結(jié)果已在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表。此外，具有獨(dú)特作用機(jī)制的舒格利單抗針對(duì)III期NSCLC和IV期NSCLC的研究結(jié)果也已發(fā)表在腫瘤學(xué)雜志《柳葉刀?腫瘤學(xué)》(The Lancet Oncology)上。
我們的研究團(tuán)隊(duì)對(duì)其早期創(chuàng)新及高效開(kāi)發(fā)能力進(jìn)行轉(zhuǎn)型變革。2021年，我們完善了研究策略，利用生物制劑的模塊化性質(zhì)加快圍繞新治療模式的內(nèi)部藥物研發(fā)。此外，我們?cè)O(shè)立了新的全球研發(fā)中心，擴(kuò)大了我們?cè)诳贵w發(fā)現(xiàn)與開(kāi)發(fā)、系統(tǒng)藥理學(xué)及生物信息學(xué)等關(guān)鍵領(lǐng)域的能力。這些舉措鞏固了我們?cè)诿庖吣[瘤治療及精準(zhǔn)治療領(lǐng)域的優(yōu)勢(shì)，并增強(qiáng)了我們實(shí)現(xiàn)每年提交1 至2 個(gè)IND的長(zhǎng)期目標(biāo)的能力。
我們達(dá)成的最新的業(yè)務(wù)合作伙伴關(guān)系將最大限度地發(fā)揮CTLA-4抗體的商業(yè)價(jià)值，并利用專(zhuān)有技術(shù)創(chuàng)造具有同類(lèi)首創(chuàng)或同類(lèi)最優(yōu)潛力的新的臨床前資產(chǎn)。
最后，我們?nèi)缙趩?dòng)生產(chǎn)基地的試運(yùn)行，正穩(wěn)步推進(jìn)全方位營(yíng)運(yùn)的準(zhǔn)備工作，以生產(chǎn)用于臨床試驗(yàn)及商業(yè)銷(xiāo)售的產(chǎn)品。我們也正在進(jìn)行多款產(chǎn)品的技術(shù)轉(zhuǎn)移，以降低成本，提高產(chǎn)品的長(zhǎng)期盈利能力。
這些成就將使我們于2022年內(nèi)實(shí)現(xiàn)艾伏尼布成功上市、目前已上市產(chǎn)品的一系列適應(yīng)癥和區(qū)域拓展、新的IND遞交、新的臨床前項(xiàng)目開(kāi)發(fā)奠定基礎(chǔ)，并進(jìn)一步完善我們的業(yè)務(wù)，使我們成為一家全面發(fā)展的成熟生物制藥公司。
截至2021年12月31日止年度及截至本公告日期，我們已在產(chǎn)品管線及業(yè)務(wù)營(yíng)運(yùn)方面取得重大進(jìn)步。
I. 多款產(chǎn)品成功上市及持續(xù)穩(wěn)健的商業(yè)努力
隨著兩款同類(lèi)首創(chuàng)精準(zhǔn)治療藥物泰吉華®（阿伐替尼）及普吉華®（普拉替尼）于2021年五月及六月期間成功上市，我們的商業(yè)活動(dòng)顯著加快。2022年年初，通過(guò)與輝瑞合作實(shí)現(xiàn)擇捷美®（舒格利單抗）的商業(yè)化上市，我們延續(xù)了成功之勢(shì)。近期，我們已獲得另一同類(lèi)首創(chuàng)產(chǎn)品拓舒沃®（艾伏尼布）的NDA批準(zhǔn)，預(yù)計(jì)很快將在中國(guó)大陸上市。
我們不斷壯大的商業(yè)團(tuán)隊(duì)繼續(xù)加快開(kāi)展上市前及上市后的工作，為我們的產(chǎn)品成功商業(yè)化奠定基礎(chǔ)。我們的團(tuán)隊(duì)將竭盡全力，使醫(yī)療服務(wù)提供方、學(xué)術(shù)團(tuán)體、患者群體、醫(yī)院、藥店、支付方、其他利益相關(guān)方等醫(yī)療相關(guān)方參與其中，為我們的產(chǎn)品提供相關(guān)教育，展示我們的科學(xué)領(lǐng)導(dǎo)力。此外，我們還通過(guò)各類(lèi)患者援助項(xiàng)目，以及與支付方合作，擴(kuò)大產(chǎn)品在保險(xiǎn)項(xiàng)目中的覆蓋范圍，提高我們產(chǎn)品的可及性與可負(fù)擔(dān)性。
最后，我們的團(tuán)隊(duì)也正在同商業(yè)合作伙伴密切合作，為近期即將上市的資產(chǎn)制定商業(yè)化計(jì)劃，以支持更多處于晚期開(kāi)發(fā)階段的資產(chǎn)成功上市。
我們2021年商業(yè)活動(dòng)的摘要及詳情如下。
- 首批上市產(chǎn)品的銷(xiāo)售業(yè)績(jī)顯著提高
- 我們首批上市的兩款藥物泰吉華®（阿伐替尼）及普吉華®（普拉替尼）的銷(xiāo)售額實(shí)現(xiàn)快速增長(zhǎng)，在上市后的前八個(gè)月內(nèi)便創(chuàng)下合計(jì)人民幣1.628億元的凈銷(xiāo)售額。
- 實(shí)現(xiàn)成功上市
- 我們獲批產(chǎn)品的成功上市得益于我們的全面商業(yè)努力。
- 泰吉華® （阿伐替尼）：在中國(guó)大陸及中國(guó)臺(tái)灣上市。上市后一個(gè)月內(nèi)在50 家醫(yī)院開(kāi)出處方，并已覆蓋50 家直達(dá)患者專(zhuān)業(yè)藥房（DTP）。
- 普吉華®（普拉替尼）：在中國(guó)大陸上市。上市后一個(gè)月內(nèi)便已覆蓋約70個(gè)城市的80家DTP藥房。
- 擇捷美®（舒格利單抗）：由于我們與商業(yè)合作伙伴輝瑞密切合作，該藥物在獲得NDA批準(zhǔn)后18日內(nèi)便成功在中國(guó)大陸上市。
- 擴(kuò)大精準(zhǔn)治療藥物在主要市場(chǎng)的銷(xiāo)售隊(duì)伍覆蓋范圍
- 我們已建立全能型、具備跨國(guó)公司能力及執(zhí)行經(jīng)驗(yàn)的商業(yè)組織。領(lǐng)導(dǎo)團(tuán)隊(duì)由經(jīng)驗(yàn)豐富的行業(yè)高管組成，他們過(guò)往的業(yè)績(jī)包括成功上市30 多款腫瘤及血液相關(guān)藥物。該團(tuán)隊(duì)目前專(zhuān)注于基石藥業(yè)已獲批的精準(zhǔn)治療藥物以及更為廣泛的晚期資產(chǎn)管線的市場(chǎng)開(kāi)發(fā)，以支持基石藥業(yè)的腫瘤業(yè)務(wù)發(fā)展。
- 我們尤為注重確保銷(xiāo)售團(tuán)隊(duì)的覆蓋范圍，已從2021年年中的400家醫(yī)院擴(kuò)張至2021年下半年的約600家，占精準(zhǔn)治療藥物相關(guān)市場(chǎng)的約70%至80%，我們相信我們能夠最大程度地提高我們的銷(xiāo)售回報(bào)率。
- 建立廣泛的行業(yè)和學(xué)術(shù)認(rèn)知度，樹(shù)立品牌和科學(xué)領(lǐng)導(dǎo)力
- 普吉華®（普拉替尼）、泰吉華®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）已列入CSCO NSCLC/GIST診療指南、中華醫(yī)學(xué)會(huì)指南及非小細(xì)胞肺癌分子病理檢測(cè)臨床實(shí)踐指南等10多項(xiàng)中國(guó)國(guó)家指南，建立了用于多個(gè)治療領(lǐng)域（NSCLC、甲狀腺癌、胃腸道間質(zhì)瘤及急性髓系白血?。┑闹委熌Ｊ健?/p>
- 我們與中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)、中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)及中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)等多個(gè)行業(yè)協(xié)會(huì)就胃腸道間質(zhì)瘤、NSCLC及惡性血液腫瘤的診斷及治療標(biāo)準(zhǔn)化項(xiàng)目展開(kāi)合作，進(jìn)一步加強(qiáng)我們的行業(yè)聯(lián)系并展示我們的專(zhuān)業(yè)能力。
- 通過(guò)積極參與及持續(xù)教育，我們提高了醫(yī)生及關(guān)鍵意見(jiàn)領(lǐng)袖（KOL）對(duì)于我們產(chǎn)品的認(rèn)識(shí)。在2021年，我們參與1,500多項(xiàng)活動(dòng)，觸達(dá)超過(guò)10,000 名全國(guó)重要的KOL和醫(yī)療專(zhuān)業(yè)人士（HCP），提高了醫(yī)療各相關(guān)方對(duì)我們藥物治療的認(rèn)識(shí)。
- 我們贊助領(lǐng)先的KOL開(kāi)展藥物獲批后的臨床項(xiàng)目，如研究者發(fā)起的試驗(yàn)和真實(shí)世界的研究，以在多個(gè)癌癥適應(yīng)癥中獲得更多數(shù)據(jù)，從而支持我們藥物的使用。我們也提供資金與非盈利學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)合作開(kāi)展研究。
- 啟動(dòng)支柱項(xiàng)目，促進(jìn)患者識(shí)別并支持處方率及依從性
- 我們正與多家基因測(cè)序公司合作，以加強(qiáng)醫(yī)院的診斷能力并提高檢測(cè)率。
- 我們已經(jīng)啟動(dòng)了針對(duì)患者和醫(yī)生的疾病管理計(jì)劃，包括一個(gè)在線平臺(tái)，提供有關(guān)于我們藥物的教育及進(jìn)程問(wèn)詢，鼓勵(lì)隨訪及管理治療過(guò)程中可能出現(xiàn)的不良事件及其他主題。此項(xiàng)以患者為中心的方法旨在提高處方率及依從性。
- 制定一系列方法，提高我們藥品的可及性及可負(fù)擔(dān)性
- 我們與慈善基金會(huì)建立泰吉華®（阿伐替尼）及普吉華®（替尼普拉）的患者援助項(xiàng)目。
- 正如我們?cè)?021年中期業(yè)績(jī)報(bào)告所披露，我們將泰吉華®（阿伐替尼）及普吉華®（普拉替尼）納入多項(xiàng)主要商業(yè)及政府保險(xiǎn)計(jì)劃，從年中僅為20多項(xiàng)增加至60多項(xiàng)。我們的工作使藥物醫(yī)療保險(xiǎn)惠及約6,000萬(wàn)人口。
- 我們已與國(guó)藥控股股份有限公司（國(guó)藥控股）簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，擴(kuò)大普吉華®（普拉替尼）及泰吉華®（阿伐替尼）在醫(yī)院及藥店的分銷(xiāo)范圍。2021年年末，泰吉華®（阿伐替尼）及普吉華®（普拉替尼）已完成約100家醫(yī)院及DTP列名。
- 我們與中國(guó)大陸三大綜合創(chuàng)新醫(yī)療服務(wù)平臺(tái)上海鎂信健康科技有限公司、北京圓心科技集團(tuán)股份有限公司及思派健康科技有限公司達(dá)成戰(zhàn)略合作協(xié)議，通過(guò)促進(jìn)城市保險(xiǎn)項(xiàng)目的入組等項(xiàng)目，提高普吉華®（普拉替尼）及泰吉華®（阿伐替尼）的分銷(xiāo)及可負(fù)擔(dān)性。
- 制定新適應(yīng)癥的商業(yè)計(jì)劃，擴(kuò)大精準(zhǔn)治療藥物的潛在市場(chǎng)
- 我們正在積極籌備多款后期階段藥物新適應(yīng)癥的上市，而這將大大擴(kuò)大產(chǎn)品的市場(chǎng)潛力。就普吉華®（普拉替尼）、泰吉華®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）這三款精準(zhǔn)治療藥物而言，預(yù)估潛在可治療患者的數(shù)量將由2021年上市的二線NSCLC及GIST適應(yīng)癥的約10,000名增至包含患有該疾病以及一線NSCLC、甲狀腺癌、急性髓系白血病、膽管癌及骨髓增生異常綜合癥等其他適應(yīng)癥的約90,000名患者。
- 與全球戰(zhàn)略伙伴合作，支持腫瘤免疫治療骨架藥物上市
- 我們正與合作伙伴輝瑞及EQRx展開(kāi)密切的合作，以推進(jìn)舒格利單抗在中國(guó)大陸及大中華以外地區(qū)的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。2021年12月31日，我們?cè)谥袊?guó)大陸取得舒格利單抗用于IV期 NSCLC治療的批準(zhǔn)，該藥物在2022年1月初成功上市。我們與輝瑞合作，建立所有商業(yè)協(xié)議、訂購(gòu)流程及商業(yè)/患者援助項(xiàng)目藥品供應(yīng)。此外，我們已開(kāi)通分銷(xiāo)商賬戶并支持競(jìng)標(biāo)進(jìn)程，確保NDA批準(zhǔn)后患者的可觸達(dá)性。
- 我們正與EQRx就舒格利單抗的全球開(kāi)發(fā)及監(jiān)管策略展開(kāi)密切合作，包括美國(guó)、英國(guó)及歐盟（歐盟）以及其他地區(qū)，如中東、土耳其及非洲等。用于治療NSCLC、胃癌及食管癌的PD-(L)1全球市場(chǎng)規(guī)模預(yù)計(jì)在2026年將達(dá)到約300億美元。
II. 創(chuàng)新、優(yōu)質(zhì)及快速的執(zhí)行力將引領(lǐng)管線成熟發(fā)展
基石藥業(yè)設(shè)定富有挑戰(zhàn)性的臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)程并進(jìn)一步加強(qiáng)其管線。我們共取得七項(xiàng)NDA批準(zhǔn)，并已遞交六項(xiàng)NDA申請(qǐng)，完善我們已上市及近商業(yè)化藥物管線的多元化及成熟度。由此，我們的臨床能力再次在四個(gè)主要方面脫穎而出：
- 藥物開(kāi)發(fā)創(chuàng)新，擴(kuò)大可治療患者群體并針對(duì)未滿足的醫(yī)療需求：
- 以極快的速度實(shí)現(xiàn)連續(xù)藥物上市：我們?cè)谑€(gè)月內(nèi)獲得四款產(chǎn)品的上市批準(zhǔn)，在公司成立后的五年多時(shí)間內(nèi)我們達(dá)到商業(yè)化發(fā)展階段；在首位患者接受舒格利單抗給藥后的四年時(shí)間內(nèi)，我們實(shí)現(xiàn)了該藥物第一個(gè)NSCLC大適應(yīng)癥的成功獲批。
- 以世界一流質(zhì)量來(lái)支持我們的全球合作伙伴關(guān)系：我們的世界一流的質(zhì)量已獲得輝瑞、拜耳、Blueprint、施維雅及EQRx等全球戰(zhàn)略合作伙伴的認(rèn)可。我們臨床試驗(yàn)所產(chǎn)生的數(shù)據(jù)與我們?nèi)蚝献骰锇槿〉玫臄?shù)據(jù)高度一致。
- 高效及成本效益：我們?cè)谶@些方面的能力最終將加速我們產(chǎn)品商業(yè)化的步伐，并使我們能夠以更少的成本和資源實(shí)現(xiàn)商業(yè)化。我們相信，這種能力為我們帶來(lái)了巨大的競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。
詳情如下。
- 2021年9月，國(guó)家藥監(jiān)局受理舒格利單抗作為同步或序貫放化療后無(wú)疾病進(jìn)展的不可切除III期NSCLC患者鞏固療法的NDA，解決了患者群體中的一大未滿足需求。注冊(cè)研究的最終PFS分析進(jìn)一步證明了舒格利單抗在期中分析中展現(xiàn)的優(yōu)異療效及顯著的臨床獲益。我們預(yù)期將在2022年上半年取得NDA 批準(zhǔn)。這將鞏固舒格利單抗在治療序貫放化療患者群體方面的全球領(lǐng)先地位，而在中國(guó)的臨床實(shí)踐中，該群體約占III期NSCLC患者群體的70%。
- 2021年12月，舒格利單抗獲得國(guó)家藥監(jiān)局NDA上市批準(zhǔn)，用于一線治療鱗狀和非鱗狀I(lǐng)V期NSCLC。這是首個(gè)將PD-L1抗體與化療聯(lián)合治療轉(zhuǎn)移性鱗狀和非鱗狀NSCLC患者且顯示獲益的試驗(yàn)。2022年1月，我們合作伙伴輝瑞在中國(guó)大陸成功上市該藥物。
- 2022年1月，復(fù)發(fā)或難治性結(jié)外自然殺傷細(xì)胞/T細(xì)胞淋巴瘤(R/R ENKTL)的注冊(cè)性臨床試驗(yàn)達(dá)到了主要研究終點(diǎn)，并證明完全緩解率明顯超過(guò)目前該患者群體的可使用的靶向單藥療法的完全緩解率。這使其有可能在該適應(yīng)癥中設(shè)定新的治療標(biāo)準(zhǔn)。我們計(jì)劃在近期向國(guó)家藥監(jiān)局提交該適應(yīng)癥的NDA申請(qǐng)。
- 2022年1月， 兩項(xiàng)主要III期注冊(cè)臨床試驗(yàn)已完成全部患者入組，一項(xiàng)是一線治療轉(zhuǎn)移性胃腺癌(GC)/胃食管結(jié)合部(GEJ)腺癌研究，另一項(xiàng)是一線治療轉(zhuǎn)移性食管鱗癌(ESCC)研究。
- 在大中華區(qū)以外市場(chǎng)，我們正與EQRx展開(kāi)密切合作，就III期NSCLC、IV期NSCLC及ENKTL適應(yīng)癥在美國(guó)、英國(guó)及歐盟多個(gè)國(guó)家及地區(qū)與監(jiān)管機(jī)構(gòu)展開(kāi)討論。就IV期NSCLC而言，我們計(jì)劃將在2022年下半年遞交美國(guó)以外的首個(gè)NDA。同時(shí)，我們與美國(guó)FDA的建設(shè)性談話正在進(jìn)行，以更清晰地了解監(jiān)管路徑。就ENKTL而言，舒格利單抗獲得美國(guó)FDA的突破性療法認(rèn)定（BTD），我們預(yù)期將在2023年遞交生物制品許可證申請(qǐng)（BLA）。
- 2021年3月24日，國(guó)家藥監(jiān)局已批準(zhǔn)其用于治療先前經(jīng)含鉑化療后的局部晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性NSCLC患者的 NDA。
- 2021年4月，國(guó)家藥監(jiān)局受理其用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變甲狀腺髓樣癌(MTC)及RET融合陽(yáng)性甲狀腺癌(TC)患者的NDA并將其納入優(yōu)先審評(píng)。
- 2022年3月11日，國(guó)家藥監(jiān)局已批準(zhǔn)其用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變MTC及RET融合陽(yáng)性TC患者的NDA。
- 2022年2月，中國(guó)臺(tái)灣食品藥物管理署（TFDA）受理其用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性NSCLC、RET突變MTC及 RET融合陽(yáng)性TC患者的NDA。
- 2022年3月，中國(guó)香港衛(wèi)生署（香港衛(wèi)生署）受理其用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性NSCLC患者的NDA。
- 2021年3月31日，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)其用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)成人患者的NDA。
- 2021年4月29日，通過(guò)加速批準(zhǔn)途徑，TFDA批準(zhǔn)其用于治療攜帶PDGFRA D842V突變不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者的NDA。
- 2021年12月28日，香港衛(wèi)生署批準(zhǔn)其用于治療攜帶PDGFRA D842V突變不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者的 NDA。
- 2021年6月，我們的合作伙伴Blueprint Medicines宣布，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)其用于治療患有晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（晚期 SM），包括侵襲性SM及伴有相關(guān)血液腫瘤和肥大細(xì)胞白血病的 SM的成人患者。我們已與國(guó)家藥監(jiān)局就該適應(yīng)癥在中國(guó)大陸的注冊(cè)途徑達(dá)成一致。
- 2022年1月31日，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)其用于治療攜帶有異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）突變的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者的NDA。
- 2021年8月，我們合作伙伴施維雅公布艾伏尼布治療先前未經(jīng)治療的IDH1 突變急性髓系白血?。ˋML）患者的全球三期AGILE試驗(yàn)的陽(yáng)性數(shù)據(jù)，由于突出的療效，該項(xiàng)試驗(yàn)已提前停止患者入組。施維雅在2022年5月宣布該適應(yīng)癥獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)。我們計(jì)劃于2022年向國(guó)家藥監(jiān)局遞交該適應(yīng)癥的NDA。
- 我們正與輝瑞合作在大中華區(qū)聯(lián)合開(kāi)發(fā)洛拉替尼，用于治療c-ros oncogene 1（ROS1）陽(yáng)性晚期NSCLC。2021年12月，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)該適應(yīng)癥的IND。2022年5月，洛拉替尼治療ROS1 陽(yáng)性晚期NSCLC的關(guān)鍵研究實(shí)現(xiàn)首例患者入組。
- 2022年3月，我們已完成nofazinlimab 聯(lián)合LENVIMA ® (lenvatinib)用于一線治療晚期HCC患者的全球III期試驗(yàn)的患者入組。
III. 利用生物制品模塊化潛力推進(jìn)研發(fā)并加強(qiáng)核心腫瘤免疫治療領(lǐng)域
2021年，我們?cè)陂_(kāi)發(fā)兩項(xiàng)高潛力臨床前資產(chǎn)及將其推進(jìn)到臨床開(kāi)發(fā)階段方面取得重大進(jìn)展。ROR1 抗體偶聯(lián)藥物（ADC）(CS5001) 在美國(guó)、澳大利亞及中國(guó)大陸獲得IND批準(zhǔn)，并在美國(guó)開(kāi)始首次人體（FIH）臨床試驗(yàn)。PD-L1/4-1BB/HSA三特異性分子 (CS2006) 也獲得IND申請(qǐng)的批準(zhǔn)，近期將在中國(guó)進(jìn)行首次人體的研究。
除這兩個(gè)分子外，我們正在開(kāi)發(fā)其他的管線2.0資產(chǎn)。精準(zhǔn)治療藥物及免疫腫瘤藥物聯(lián)合治療仍然是我們的戰(zhàn)略重點(diǎn)。在短期內(nèi)，我們將利用兩種新興的治療模式在這些領(lǐng)域進(jìn)行開(kāi)發(fā)：將細(xì)胞毒性藥物精確地輸送到腫瘤的抗體偶聯(lián)藥物，以及其自身組合的多特異性生物制品，允許將各種模塊（即插即用）到抗體骨架中，以提供不同的特異性及功能性。該研究策略通過(guò)內(nèi)部研究及平臺(tái)合作伙伴的共同努力，為創(chuàng)建一套同類(lèi)首創(chuàng)/同類(lèi)最優(yōu)/第一梯隊(duì)分子提供了一種高效且簡(jiǎn)化的方法。為提供支持，我們近期招募了具有蛋白質(zhì)工程、結(jié)構(gòu)生物學(xué)及定量系統(tǒng)藥理學(xué)專(zhuān)業(yè)知識(shí)的新人才。
遵循我們已全面實(shí)施的模塊化研究框架，2021年，我們已啟動(dòng)并正在進(jìn)行超過(guò)10 發(fā)現(xiàn)項(xiàng)目，目前正在進(jìn)行中，包括多特異性抗體、抗體偶聯(lián)藥物、抗體細(xì)胞因子融合分子，以及用于靶向其他不可成藥細(xì)胞內(nèi)蛋白的專(zhuān)有平臺(tái)。此外，我們正在與位于新加坡的戰(zhàn)略合作伙伴多特生物合作，利用該公司的專(zhuān)有技術(shù)平臺(tái)共同開(kāi)發(fā)臨床前多特異性資產(chǎn)。基石藥業(yè)將根據(jù)期望達(dá)到的作用機(jī)制主導(dǎo)設(shè)計(jì)靶點(diǎn)組合，而多特生物將負(fù)責(zé)構(gòu)建分子。
為進(jìn)一步加強(qiáng)我們的內(nèi)部發(fā)現(xiàn)研究能力，我們正在建立基石藥業(yè)全球研發(fā)中心，這是一個(gè)全新的研發(fā)中心，與蘇州生產(chǎn)基地毗鄰。該中心將成為一個(gè)前沿的發(fā)現(xiàn)及轉(zhuǎn)化研究機(jī)構(gòu)，抗體發(fā)現(xiàn)及開(kāi)發(fā)、系統(tǒng)藥理學(xué)及生物信息學(xué)等最先進(jìn)的技術(shù)及功能平臺(tái)將推動(dòng)基石藥業(yè)的管線2.0戰(zhàn)略向前發(fā)展。
該新研發(fā)設(shè)施將占用約16,000 平方米的研發(fā)及辦公空間，約為我們現(xiàn)有設(shè)施的六倍。我們已完成設(shè)計(jì)，并開(kāi)始施工，預(yù)計(jì)將于2022年第四季度開(kāi)始運(yùn)營(yíng)。
為進(jìn)一步推動(dòng)創(chuàng)新，我們將在該設(shè)施內(nèi)專(zhuān)門(mén)設(shè)立一個(gè)孵化器，推進(jìn)生物技術(shù)初創(chuàng)公司的發(fā)展，開(kāi)發(fā)具發(fā)展前景的分子及技術(shù)平臺(tái)，使得我們可提前盡早接觸相關(guān)平臺(tái)。我們將根據(jù)為發(fā)現(xiàn)平臺(tái)貢獻(xiàn)分子的潛力廣泛挑選孵化器的候選者，這將對(duì)我們的管線2.0工作起到高度互補(bǔ)作用。我們目前正在與多個(gè)孵化器候選者進(jìn)行積極的討論，多特生物將成為首個(gè)合作伙伴，我們也將在不久的將來(lái)宣布更多的候選者。
進(jìn)展詳情如下。
IV. 戰(zhàn)略關(guān)系促進(jìn)商業(yè)化活動(dòng)及管線開(kāi)發(fā)
我們不斷發(fā)展和深化與全球主要戰(zhàn)略合作伙伴的關(guān)系，并建立新的合作伙伴關(guān)系，以擴(kuò)展已上市及晚期藥物的商業(yè)化，鞏固我們潛在同類(lèi)首創(chuàng)(FIC)/同類(lèi)最優(yōu)(BIC)的早期產(chǎn)品管線，獲取更多能夠加強(qiáng)我們研發(fā)實(shí)力的技術(shù)。
2021年11月，我們與新加坡多特生物簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，利用多特生物的預(yù)制抗體模塊專(zhuān)有技術(shù)平臺(tái)聯(lián)合設(shè)計(jì)及構(gòu)建多達(dá)三項(xiàng)具有同類(lèi)最優(yōu)/同類(lèi)首創(chuàng)潛力的臨床前資產(chǎn)。這是首個(gè)入駐位于蘇州的基石藥業(yè)全球研發(fā)中心及產(chǎn)業(yè)化基地的合作項(xiàng)目（包括基石藥業(yè)對(duì)多特生物進(jìn)行股權(quán)投資），基石藥業(yè)將根據(jù)期望達(dá)到的作用機(jī)制主導(dǎo)設(shè)計(jì)靶點(diǎn)組合，多特生物將主導(dǎo)分子的設(shè)計(jì)和構(gòu)建。該合作將為基石藥業(yè)管線2.0戰(zhàn)略提供臨床前候選藥物，進(jìn)一步推動(dòng)藥物研發(fā)和源頭創(chuàng)新。
2021年11月，我們與江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司（恒瑞）建立新的戰(zhàn)略合作關(guān)系。此次戰(zhàn)略合作是基石藥業(yè)繼2021年兩款同類(lèi)首創(chuàng)藥物上市后，在中國(guó)推進(jìn)創(chuàng)新腫瘤療法的又一里程碑?；帢I(yè)授予恒瑞在大中華區(qū)研發(fā)、注冊(cè)、生產(chǎn)及商業(yè)化核心免疫腫瘤資產(chǎn)抗CTLA-4 單克隆抗體(CS1002) 的獨(dú)家權(quán)利?；帢I(yè)將保留在大中華區(qū)以外開(kāi)發(fā)及商業(yè)化 CS1002的權(quán)利?；帢I(yè)與恒瑞將結(jié)合各自的研發(fā)及商業(yè)優(yōu)勢(shì)，加速開(kāi)發(fā)及商業(yè)化CS1002，充分釋放其商業(yè)價(jià)值。
此外， 我們?cè)?021年進(jìn)一步深化了與輝瑞的合作， 達(dá)成了在大中華區(qū)聯(lián)合開(kāi)發(fā)輝瑞的后期腫瘤資產(chǎn)洛拉替尼用于二線治療ROS 1 陽(yáng)性 NSCLC的協(xié)議。這是繼我們?cè)?020年達(dá)成戰(zhàn)略合作后，雙方合作的進(jìn)一步深化。這一重要進(jìn)展不僅擴(kuò)大了我們與輝瑞的合作關(guān)系，而且驗(yàn)證了我們的臨床研究實(shí)力。洛拉替尼的開(kāi)發(fā)計(jì)劃是旨在評(píng)估該藥物是否可使復(fù)發(fā)ROS1陽(yáng)性晚期NSCLC的患者獲益，若可使患者獲益，將為我們的肺癌治療方案再添新的治療方法。這項(xiàng)計(jì)劃將進(jìn)一步鞏固我們與全球生物制藥領(lǐng)導(dǎo)者之間的合作關(guān)系，并為今后的合作奠定了基礎(chǔ)。
在與EQRx的合作方面，我們正在推動(dòng)與美國(guó)、英國(guó)及歐盟等全球多個(gè)國(guó)家及司法管轄區(qū)的監(jiān)管機(jī)構(gòu)就舒格利單抗治療NSCLC及ENKTL適應(yīng)癥的注冊(cè)進(jìn)行洽談。我們還與EQRx合作探究在全球市場(chǎng)進(jìn)一步擴(kuò)大該藥物適應(yīng)癥的可行性（包括胃癌及食管癌）。此外，我們正與EQRx協(xié)力合作，在美國(guó)及主要?dú)W盟市場(chǎng)開(kāi)展nofazinlimab治療晚期肝細(xì)胞癌（HCC）的全球III期研究。
V. 其他業(yè)務(wù)進(jìn)展
資本市場(chǎng)機(jī)遇。由于我們的股票于截至2021年底12 個(gè)月內(nèi)的強(qiáng)勁表現(xiàn)，我們的股票已納入恒生綜合指數(shù)及港股通，這一重大發(fā)展令中國(guó)大陸的投資者可購(gòu)買(mǎi)我們的股票并促進(jìn)我們股票的交易量增加，推動(dòng)更有效的價(jià)格發(fā)現(xiàn)及為投資者提供額外的流動(dòng)性。
生產(chǎn)。我們已完成了具備先進(jìn)水平的生產(chǎn)基地的建設(shè)并于2021年底如期開(kāi)始試運(yùn)行。我們的生產(chǎn)基地可生產(chǎn)26,000 升生物制劑及10 億小分子藥物的藥片和膠囊。我們正在進(jìn)行多款產(chǎn)品的技術(shù)轉(zhuǎn)移，以降低成本，提高我們產(chǎn)品的長(zhǎng)期盈利能力。
未來(lái)及愿景
我們正在努力取得多項(xiàng)重要的臨床及商業(yè)成果，加速推進(jìn)我們2022年的持續(xù)增長(zhǎng)。此外，為進(jìn)一步加強(qiáng)基石藥業(yè)的內(nèi)部研發(fā)能力，我們預(yù)期將在2022年下半年新的全球研發(fā)中心將投入運(yùn)營(yíng)。
2022年剩余時(shí)間預(yù)期進(jìn)展事項(xiàng)明細(xì)詳情如下。
商業(yè)進(jìn)展
我們的商業(yè)團(tuán)隊(duì)正在努力加快擴(kuò)大產(chǎn)品的潛在市場(chǎng)，并最大限度地發(fā)揮其商業(yè)潛力，主要著重以下方面：
研發(fā)
預(yù)期NDA批準(zhǔn)：
預(yù)期NDA申請(qǐng)：
預(yù)期數(shù)據(jù)發(fā)布：
啟動(dòng)首次人體試驗(yàn)：
孵化器：
生產(chǎn)
啟動(dòng)試運(yùn)行后，我們今年正在為商業(yè)規(guī)模的生產(chǎn)做籌備，無(wú)論是用于臨床試驗(yàn)或是用于商業(yè)銷(xiāo)售，這將使我們有能力控制自身產(chǎn)品的供應(yīng)。該生產(chǎn)基地具備生產(chǎn)26,000升生物制劑及10億小分子藥片和膠囊的能力。2022年，我們將繼續(xù)進(jìn)行多款產(chǎn)品的技術(shù)轉(zhuǎn)移，從而降低成本，提高產(chǎn)品的長(zhǎng)期盈利能力。
展望2022年以后
我們的商業(yè)、臨床、研究及商務(wù)拓展能力為基石藥業(yè)實(shí)現(xiàn)股東價(jià)值最大化打下堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。在追求突破性的同時(shí)，我們擁有多款上市產(chǎn)品，其中部分產(chǎn)品將取得全球市場(chǎng)的批準(zhǔn)及開(kāi)展商業(yè)分銷(xiāo)。首先，我們正在進(jìn)一步增強(qiáng)我們的商業(yè)團(tuán)隊(duì)及在醫(yī)療界的影響力，以促進(jìn)我們的藥物在中國(guó)大陸的上市及銷(xiāo)售增長(zhǎng)。我們正在不斷擴(kuò)大及深化對(duì)精準(zhǔn)治療藥物處方較為集中的市場(chǎng)覆蓋范圍。
我們的臨床團(tuán)隊(duì)正在通過(guò)有效的適應(yīng)癥擴(kuò)展及地域覆蓋相結(jié)合的方式，擴(kuò)大我們商業(yè)化藥物組合及其可觸達(dá)的潛在市場(chǎng)。因此，我們有望在一些最為常見(jiàn)的癌癥領(lǐng)域建立競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。
在研究方面，我們正在通過(guò)潛在同類(lèi)首創(chuàng)/同類(lèi)最優(yōu)候選藥物在新治療模式中建立競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)地位，加強(qiáng)我們的核心腫瘤免疫及精準(zhǔn)治療藥物管線。我們經(jīng)過(guò)改進(jìn)的臨床前創(chuàng)新及開(kāi)發(fā)能力，有望產(chǎn)生更多以及更持續(xù)的發(fā)現(xiàn)階段項(xiàng)目及IND候選藥物，并將該等藥物推進(jìn)至概念驗(yàn)證后階段。
我們的商務(wù)拓展旨在通過(guò)戰(zhàn)略合作關(guān)系及交易全面釋放基石藥業(yè)的業(yè)務(wù)的全部?jī)r(jià)值。由于其領(lǐng)導(dǎo)層、研究及評(píng)估團(tuán)隊(duì)位于美國(guó)，使其對(duì)最有發(fā)展?jié)摿Φ哪[瘤藥物創(chuàng)新具有清晰洞見(jiàn)，并且可更為直接地獲得資產(chǎn)及建立戰(zhàn)略合作伙伴。我們的戰(zhàn)略將繼續(xù)以管線建設(shè)交易為中心，重點(diǎn)關(guān)注具有全球權(quán)利的同類(lèi)首創(chuàng)或同類(lèi)最佳資產(chǎn)。同樣重要的是，相較于單一授權(quán)資產(chǎn)，我們將優(yōu)先考慮多維度合作及產(chǎn)品組合交易，同時(shí)保持具有高臨床及商業(yè)價(jià)值的資產(chǎn)的靈活度。此外，商務(wù)拓展也將發(fā)揮關(guān)鍵作用，通過(guò)全球發(fā)展及商業(yè)合作關(guān)系，實(shí)現(xiàn)我們的資產(chǎn)價(jià)值最大化。
我們相信，專(zhuān)注于我們業(yè)務(wù)的這些方面可為我們釋放產(chǎn)品組合的所有潛力和提供強(qiáng)有力的支撐，實(shí)現(xiàn)可持續(xù)的、長(zhǎng)期價(jià)值創(chuàng)造。我們正在朝著產(chǎn)生穩(wěn)定數(shù)量的具備商業(yè)可行性及臨床差異化的候選分子的方向邁進(jìn)，為我們提供多元化、持續(xù)穩(wěn)定的收入來(lái)源。因此，我們正在積極向?qū)崿F(xiàn)最終愿景邁進(jìn)，即為癌癥患者帶來(lái)突破性療法，延長(zhǎng)患者生命、提升患者生活質(zhì)量。同時(shí)實(shí)現(xiàn)我們創(chuàng)新能力及獨(dú)特經(jīng)營(yíng)模式的全部商業(yè)價(jià)值。
財(cái)務(wù)摘要
國(guó)際財(cái)務(wù)報(bào)告準(zhǔn)則計(jì)量：
非國(guó)際財(cái)務(wù)報(bào)告準(zhǔn)則計(jì)量：
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼: 2616）是一家生物制藥公司，專(zhuān)注于研究開(kāi)發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國(guó)和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運(yùn)營(yíng)方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級(jí)管理團(tuán)隊(duì)。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前，基石藥業(yè)已經(jīng)獲得了四款創(chuàng)新藥的七個(gè)新藥上市申請(qǐng)的批準(zhǔn)。多款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)或注冊(cè)階段。基石藥業(yè)的愿景是成為享譽(yù)全球的生物制藥公司，引領(lǐng)攻克癌癥之路。
如需了解有關(guān)基石藥業(yè)的更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)：www.cstonepharma.com。
前瞻性聲明
本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當(dāng)日的事件或資料有關(guān)。除法律規(guī)定外，于作出前瞻性陳述當(dāng)日之后，無(wú)論是否出現(xiàn)新資料、未來(lái)事件或其他情況，我們并無(wú)責(zé)任更新或公開(kāi)修改任何前瞻性陳述及預(yù)料之外的事件。請(qǐng)細(xì)閱本文，并理解我們的實(shí)際未來(lái)業(yè)績(jī)或表現(xiàn)可能與預(yù)期有重大差異。本文內(nèi)所有陳述乃本文章刊發(fā)日期作出，可能因未來(lái)發(fā)展而出現(xiàn)變動(dòng)。
