德國(guó)柏林2025年4月7日 /美通社/ -- 在拜耳處方藥2025年全球媒體日之際，公司展示了其處方藥事業(yè)部的增長(zhǎng)戰(zhàn)略和研發(fā)管線的重大進(jìn)展。公司正在擴(kuò)展其心臟病學(xué)產(chǎn)品組合，推出Beyonttra®，用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病 （ATTR-CM），并計(jì)劃在年底前推出非奈利酮（可申達(dá)®），用于治療常見(jiàn)心衰，即左心室射血分?jǐn)?shù) （LVEF）≥40%的心衰。同時(shí)，elinzanetant作為治療更年期女性中重度血管舒縮癥狀的非激素類療法，預(yù)計(jì)將在2025年夏末首次上市。在腫瘤領(lǐng)域，公司增長(zhǎng)動(dòng)力達(dá)羅他胺（諾倍戈®）的第三個(gè)適應(yīng)癥預(yù)計(jì)將在2025年獲得在美國(guó)的批準(zhǔn)，允許達(dá)羅他胺與雄激素剝奪療法（ADT）聯(lián)合使用，治療轉(zhuǎn)移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）成年患者。
"2025年是拜耳處方藥具有里程碑意義的上市年，公司正在全力以赴推動(dòng)研發(fā)管線進(jìn)展，"拜耳集團(tuán)管理委員會(huì)成員、拜耳處方藥事業(yè)部全球總裁Stefan Oelrich表示。"我們的增長(zhǎng)戰(zhàn)略進(jìn)展順利，并產(chǎn)生了巨大價(jià)值。今年，我們將向市場(chǎng)推出多款具有重磅藥物潛力的突破性產(chǎn)品。"
具有重磅藥物潛力的6款產(chǎn)品
諾倍戈®（達(dá)羅他胺）
拜耳計(jì)劃于2025年推出諾倍戈®的第三個(gè)適應(yīng)癥，ARANOTE試驗(yàn)的有力數(shù)據(jù)為其提供了支持，該試驗(yàn)研究了達(dá)羅他胺聯(lián)合ADT相較于安慰劑聯(lián)合ADT治療mHSPC患者的有效性和安全性。諾倍戈®已獲批聯(lián)合ADT和多西他賽治療mHSPC。此外，它還獲批聯(lián)合ADT治療具有高危轉(zhuǎn)移風(fēng)險(xiǎn)的非轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（nmCRPC）成年患者。
可申達(dá)®（非奈利酮）
在FINEARTS-HF III期臨床研究中，非奈利酮在心衰患者（LVEF ≥40%）中顯示出心血管結(jié)果的統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善?；诖朔e極數(shù)據(jù)，拜耳已在美國(guó)、歐盟、中國(guó)和日本提交了該適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)。非奈利酮是唯一一款在III期研究中證明對(duì)LVEF≥40%的心衰患者具有心血管獲益的鹽皮質(zhì)激素受體（MR）通路的靶向藥物。非奈利酮已獲批用于治療與2型糖尿病相關(guān)的慢性腎臟?。–KD）成人患者。
Beyonttra® (acoramidis)
今年2月，歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)了acoramidis（商品名為Beyonttra®）的上市許可，用于治療野生型或變異型轉(zhuǎn)甲狀腺素淀粉樣變性的患有心肌病的成年患者（ATTR-CM）。ATTR-CM是一種進(jìn)行性致死性疾病，通過(guò)浸潤(rùn)性、局限性心肌病導(dǎo)致心衰。由于心臟內(nèi)持續(xù)存在淀粉樣物質(zhì)沉積，患者面臨疾病持續(xù)進(jìn)展的風(fēng)險(xiǎn)。Beyonttra®是一種高選擇性小分子、口服給藥的、接近完全（≥90%）的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）穩(wěn)定劑。該藥物已在歐洲成功上市，德國(guó)是首個(gè)上市國(guó)家。
Elinzanetant
在三項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)（OASIS-1、2、3）中，elinzanetant 已成功證明其在減少與更年期相關(guān)的中重度血管舒縮癥狀（VMS，也稱為潮熱）的有效性和安全性。今年1月，III期OASIS 4臨床取得了積極成果，達(dá)成其主要終點(diǎn)，證明了elinzanetant在治療接受乳腺癌輔助內(nèi)分泌治療或患乳腺癌風(fēng)險(xiǎn)較高的女性中重度VMS方面的有效性。在所有四個(gè)III期臨床試驗(yàn)中，參與者的睡眠障礙和與更年期相關(guān)的生活質(zhì)量方面也有所改善。Elinzanetant正在全球多個(gè)市場(chǎng)申請(qǐng)上市許可，拜耳預(yù)計(jì)其今年將在美國(guó)和歐洲獲批。
Eylea® 8mg（阿柏西普8mg）
在眼科治療領(lǐng)域，Eylea® 8mg以其更長(zhǎng)的治療間隔，將有望成為其已獲批適應(yīng)癥——新生血管（濕性）年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）和糖尿病性黃斑水腫（DME）——新的標(biāo)準(zhǔn)治療。2024年12月，全球III期QUASAR研究表明，對(duì)于視網(wǎng)膜靜脈阻塞（RVO），包括中央、分支和半側(cè)視網(wǎng)膜靜脈阻塞，繼發(fā)黃斑水腫的患者，與當(dāng)前的標(biāo)準(zhǔn)治療（艾力雅®2mg每月）給藥相比，阿柏西普8mg可以實(shí)現(xiàn)給藥頻率更低的同時(shí)，在視力改善方面也具有非劣療效。詳細(xì)結(jié)果將提交給全球多個(gè)衛(wèi)生監(jiān)管機(jī)構(gòu)。
Asundexian
Asundexian是一種選擇性口服FXIa抑制劑，作為一種潛在的新型抗血栓療法，目前正在研究用于預(yù)防接受標(biāo)準(zhǔn)抗血小板治療的患者的缺血性卒中復(fù)發(fā)。FXIa抑制的機(jī)制假設(shè)是將卒中預(yù)防與出血風(fēng)險(xiǎn)解耦。OCEANIC-STROKE III期臨床研究進(jìn)展順利，研究了接受標(biāo)準(zhǔn)抗血小板治療的患者在非心源性缺血性卒中或高危短暫性腦缺血發(fā)作后的卒中預(yù)防。該研究將于今年晚些時(shí)候完成。該適應(yīng)癥此前曾獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的快速通道資格。
影像診斷業(yè)務(wù)的新對(duì)比劑
拜耳影像診斷業(yè)務(wù)提供全面的對(duì)比劑產(chǎn)品組合，并顯著推進(jìn)了其磁共振（MRI）的創(chuàng)新研發(fā)管線。III期臨床研究QUANTI探索了含釓的MRI對(duì)比劑gadoquatrane在兒科和成人患者中的廣泛潛在適應(yīng)癥，成功達(dá)到了主要和全部關(guān)鍵次要終點(diǎn)。與按0.1 mmol Gd/kg體重給藥的對(duì)照組相比，gadoquatrane的釓劑量減少了60%。減少釓劑量對(duì)于需要重復(fù)進(jìn)行對(duì)比增強(qiáng)MRI檢查的患者以及兒科等弱勢(shì)患者尤為重要。拜耳計(jì)劃向全球多個(gè)衛(wèi)生監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交上市申請(qǐng)。
帕金森病細(xì)胞療法和基因療法居領(lǐng)導(dǎo)地位
拜耳細(xì)胞和基因療法平臺(tái)取得了關(guān)鍵進(jìn)展，達(dá)成了重要的臨床試驗(yàn)里程碑，特別是在帕金森病領(lǐng)域。
Bemdaneprocel是一種在研細(xì)胞療法，通過(guò)手術(shù)將生成多巴胺的神經(jīng)細(xì)胞前體植入大腦。根據(jù)I期臨床試驗(yàn)exPDite的積極數(shù)據(jù)，它將直接推進(jìn)至帕金森病的III期臨床。美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予bemdaneprocel再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定（RMAT），認(rèn)可其在治療帕金森病方面的創(chuàng)新潛力。
AB-1005是一種治療帕金森病的在研基因療法，目前正處于II期臨床階段。REGENERATE-PD臨床試驗(yàn)已迎來(lái)隨機(jī)化分組受試者。AB-1005基于腺相關(guān)病毒（AAV），將人膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子（GDNF）轉(zhuǎn)基因輸送到大腦，有可能恢復(fù)產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元的功能。根據(jù)初步臨床證據(jù)，美國(guó)FDA 授予 AB-1005 RMAT 資格，因?yàn)樗哂袦p緩中度帕金森病患者病情進(jìn)展和改善運(yùn)動(dòng)結(jié)果的潛力。此外，英國(guó)藥品與保健品監(jiān)管局（MHRA）授予AB-1005創(chuàng)新通行證認(rèn)定。來(lái)自美國(guó)和英國(guó)的兩項(xiàng)認(rèn)定突顯了AB-1005在帕金森病領(lǐng)域滿足全球重大未滿足醫(yī)療需求的潛力。
作為轉(zhuǎn)型的一部分，拜耳聚焦重點(diǎn)研發(fā)領(lǐng)域，為腫瘤、心血管疾病和腎臟病、神經(jīng)學(xué)和罕見(jiàn)病、免疫學(xué)領(lǐng)域的長(zhǎng)期增長(zhǎng)建立了高度差異化的研發(fā)管線。通過(guò)嚴(yán)格的評(píng)估和優(yōu)先排序，拜耳處方藥目前完全專注于具有最大未滿足需求和最高價(jià)值潛力的領(lǐng)域。
推進(jìn)精準(zhǔn)腫瘤研發(fā)
在精準(zhǔn)腫瘤治療領(lǐng)域，口服小分子酪氨酸激酶抑制劑（在研藥物BAY 2927088）是針對(duì)攜帶HER2激活突變的非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的潛在新靶向治療。在正在進(jìn)行的評(píng)估其安全性和有效性的SOHO-01 I/II期臨床研究中，該藥物作為二線治療顯示出積極的結(jié)果，其潛力得到了美國(guó)FDA和中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品評(píng)價(jià)中心（CDE）的突破性療法認(rèn)定。此外，BAY 2927088還在SOHO-02 III期臨床試驗(yàn)中評(píng)估作為一線治療的潛力，針對(duì)腫瘤具有HER2激活突變的晚期NSCLC患者。針對(duì)攜帶HER2激活突變的轉(zhuǎn)移性或不可切除實(shí)體瘤的成人患者，BAY 2927088的有效性和安全性也在全球panSOHO II期臨床試驗(yàn)中進(jìn)行了研究。最近，在晚期KRAS突變腫瘤患者中還啟動(dòng)了一項(xiàng)I期臨床試驗(yàn)，研究藥物為BAY 3498264，是一種口服選擇性SOS1抑制劑。
靶向放射性核素治療（TRT）是拜耳精準(zhǔn)腫瘤藥物開(kāi)發(fā)的戰(zhàn)略重點(diǎn)領(lǐng)域。多菲戈®是首個(gè)也是唯一針對(duì)轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗前列腺癌癥患者的靶向α治療方案?；诙喾聘?reg;十余年真實(shí)世界經(jīng)驗(yàn)，拜耳不斷發(fā)展的TRT產(chǎn)品組合包括新的靶向方法，將α放射性核素（如錒-225）與不同的靶向部分（包括抗體、小分子或肽基分子）結(jié)合起來(lái)。作為靶向PSMA（前列腺特異性膜抗原）的候選藥物，225Ac-pelgifatamab（BAY 3546828）和225Ac-PSMA-Trillium（BAY 3563254）目前正在晚期轉(zhuǎn)移性去勢(shì)耐受性前列腺癌癥（mCRPC）患者中進(jìn)行I期臨床試驗(yàn)。
近年來(lái)，對(duì)研發(fā)和平臺(tái)公司的定向投資加強(qiáng)了拜耳的早期和晚期研發(fā)管線。隨著Vividion收購(gòu)Tavros Therapeutics，拜耳繼續(xù)利用其化學(xué)蛋白質(zhì)組學(xué)技術(shù)平臺(tái)，通過(guò)精確的小分子療法，解鎖傳統(tǒng)上難以成藥的靶點(diǎn)。拜耳已經(jīng)啟動(dòng)了口服KEAP1激活劑在實(shí)體瘤中的I期臨床試驗(yàn)和口服STAT3抑制劑在實(shí)體瘤和血液惡性腫瘤中的I期臨床試驗(yàn)，并且還擁有包括針對(duì)RAS驅(qū)動(dòng)癌癥的RAS-PIK3CA項(xiàng)目在內(nèi)的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）支持項(xiàng)目。
加強(qiáng)心血管研發(fā)管線
在心血管疾病領(lǐng)域，拜耳正在推進(jìn)處于II期臨床的治療藥物。用于慢性腎病（CKD）患者的可溶性鳥(niǎo)苷酸環(huán)化酶（sGC）激活劑BAY 3283142已進(jìn)入II期臨床。通過(guò)血紅素非依賴性途徑調(diào)節(jié)sGC，該在研sGC激活劑代表了一類新藥，可能在糖尿病腎病等高氧化應(yīng)激條件下提供優(yōu)勢(shì)。
通過(guò)抗α2抗纖溶酶抗體項(xiàng)目，拜耳正在開(kāi)發(fā)一種基于新模式和作用機(jī)制的溶栓劑。這種抗體特異性阻斷內(nèi)源性纖溶酶抑制劑α2AP能夠在不增加出血風(fēng)險(xiǎn)的情況下溶解急性栓塞或血栓。目前，這種在研抗體正在針對(duì)深靜脈血栓形成患者進(jìn)行II期臨床試驗(yàn)評(píng)估，并有可能成為具有高度醫(yī)學(xué)相關(guān)性的適應(yīng)癥的治療選擇。
AB-1002基因療法目前正在進(jìn)行一項(xiàng)國(guó)際II期臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估其在治療充血性心衰（CHF）中的有效性，涉及患有非缺血性心肌病和紐約心臟病協(xié)會(huì)（NYHA）III級(jí)心衰癥狀且射血分?jǐn)?shù)降低的成年人。
