 |
——1b/2期FUMANBA-1研究數(shù)據(jù)證明，伊基奧侖賽注射液在復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中實(shí)現(xiàn)深度且持久的緩解；
——數(shù)據(jù)顯示，治療總體緩解率（ORR）為96.0%，其中既往未接受過CAR-T治療受試者的ORR為98.9%；
——103例受試者中，僅一例發(fā)生3級及以上細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），無3級以上免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）發(fā)生
中國南京、上海和加州圣荷西2024年11月8日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家致力于細(xì)胞創(chuàng)新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的生物制藥公司宣布，其全人源靶向BCMA的CAR-T療法——伊基奧侖賽注射液（商品名：?？商K®）針對復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/RMM）的1b/2期臨床研究FUMANBA-1結(jié)果，已發(fā)表于國際權(quán)威期刊JAMA Oncology。該研究評估了伊基奧侖賽注射液在既往接受過3線及以上治療的R/RMM患者中的有效性和安全性，結(jié)果顯示伊基奧侖賽注射液在R/RMM患者中表現(xiàn)出高總體緩解率和持久緩解，同時(shí)安全性良好。
此次JAMA 0ncology發(fā)表了截至2022年9月9日共103例受試者接受伊基奧侖賽注射液回輸?shù)呐R床研究數(shù)據(jù)，受試者中位隨訪時(shí)間為13.8（范圍 0.4-27.2）個(gè)月。療效方面，在療效可評估的101例受試者中，總體緩解率（ORR）為 96.0%（97/101）。嚴(yán)格意義的完全緩解/完全緩解率（sCR/CR）為74.3%（75/101）。在既往未接受過CAR-T治療的89例受試者中，ORR為98.9%（88/89），CR/sCR率為78.7%（70/89）。在這101例受試者中，中位達(dá)緩解時(shí)間為16天（范圍11-179），中位持續(xù)緩解時(shí)間（DOR）和中位無進(jìn)展生存期（PFS）均未達(dá)到，12個(gè)月的PFS率為78.8%（95% CI: 68.6–86.0）。95.0%（96/101）的受試者達(dá)到微小殘留病灶（MRD）陰性，中位達(dá)MRD陰性時(shí)間為15天（范圍14-186），所有sCR/CR受試者均達(dá)到MRD陰性，MRD陰性的中位持續(xù)時(shí)間尚未達(dá)到。安全性方面，103例受試者中，93.2%（96/103）受試者發(fā)生細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），其中絕大多數(shù)為1~2級CRS，僅1例受試者發(fā)生3級及以上CRS。僅1.9%（2/103）受試者出現(xiàn)免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS），其中1級和2級各1例。
值得注意的是，此項(xiàng)研究于2023年美國血液學(xué)會（ASH）年會期間公布了截至 2022年12月31日的數(shù)據(jù)更新。中位隨訪時(shí)間增至18.07個(gè)月，103例可評估受試者中總體緩解率（ORR）為96.1%，嚴(yán)格意義的完全緩解/完全緩解（sCR/CR）率為77.7%，達(dá)到CR及以上受試者M(jìn)RD陰性率100%；91例既往未接受過CAR-T治療的受試者中，ORR達(dá)98.9%，sCR/CR率達(dá)到 82.4%，微小殘留病灶（MRD）陰性率97.8%，81.7%的受試者在回輸后12個(gè)月依然保持MRD陰性，12個(gè)月無進(jìn)展生存（PFS）率為85.5%。此外，伊基奧侖賽注射液可以在體內(nèi)長期續(xù)存，50%的受試者在回輸后12個(gè)月時(shí)，載體拷貝數(shù)（VCN）在檢測下限以上，24個(gè)月時(shí)仍有40%的受試者可以檢測到VCN持續(xù)存在。
中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院邱錄貴教授表示："FUMANBA-1的研究結(jié)果展現(xiàn)出了伊基奧侖賽注射液在治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中令人鼓舞的療效和安全性。其突破性全人源scFv設(shè)計(jì)克服了非全人源性CAR-T細(xì)胞的高免疫原性問題，同時(shí)對表達(dá)BCMA的腫瘤細(xì)胞具有適度的親和力，優(yōu)異的解離動力學(xué)特征有利于伊基奧侖賽細(xì)胞在體內(nèi)快速擴(kuò)增和長期續(xù)存。"
浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院黃河教授表示："伊基奧侖賽注射液（福可蘇®）已于2023年6月在中國獲批，上市一年多以來，為中國和來自海外的復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者帶來了顯著的生存獲益，同時(shí)我們也積累了寶貴的真實(shí)世界應(yīng)用經(jīng)驗(yàn)，期待這一創(chuàng)新療法能夠惠及更多的患者。"
華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院李春蕊教授表示："伊基奧侖賽是全球首個(gè)獲批的全人源CAR-T藥品，通過輕鏈和重鏈充分結(jié)合BCMA的表位，快解離降低自身耗竭，且免疫原性更低，為多發(fā)性骨髓瘤患者帶來快速、深度、持久的緩解。"
馴鹿生物首席醫(yī)學(xué)官陳杰博士表示："很高興伊基奧侖賽注射液用于治療R/RMM的1b/2期臨床研究數(shù)據(jù)在JAMA Oncology發(fā)表，此項(xiàng)針對既往接受過3線及以上治療的R/RMM患者的研究結(jié)果令人振奮。感謝FUMANBA-1研究團(tuán)隊(duì)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)目茖W(xué)態(tài)度和高標(biāo)準(zhǔn)的執(zhí)行。目前，馴鹿生物也正在積極開展和推進(jìn)伊基奧侖賽注射液前線適應(yīng)癥用于治療既往接受過1-2線治療的多發(fā)性骨髓瘤(MM)患者的III期臨床研究FUMANBA-3，我們非常期待這些基于中國患者的臨床研究能夠早日取得積極結(jié)果，盡早讓伊基奧侖賽注射液服務(wù)于更多患者，為他們帶來新的治療選擇。"
