馴鹿生物CAR-T產(chǎn)品伊基奧侖賽注射液新增兩項(xiàng)自免適應(yīng)癥IND獲美國FDA許可

中國南京、上海和美國加州圣荷西2024年8月12日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家致力于細(xì)胞創(chuàng)新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的生物制藥公司，宣布公司自主研發(fā)的全人源靶向BCMA嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液（伊基奧侖賽注射液）的新藥臨床試驗(yàn)申請（IND）已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的默示許可，擬用于治療非腎臟系統(tǒng)性紅斑狼瘡 (Systemic Lupus Erythematosus, SLE) 和系統(tǒng)性紅斑狼瘡性腎炎（Lupus Nephritis, LN），這是該產(chǎn)品在自身免疫性疾病領(lǐng)域于中美兩國獲得的第五個(gè)臨床批件。

"很高興美國FDA批準(zhǔn)了SLE和LN這兩種新適應(yīng)癥的IND，這進(jìn)一步顯示了Eque-cel作為治療自身免疫疾病產(chǎn)品的潛力，" 馴鹿生物首席科學(xué)官張永克博士表示，"中國的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)已經(jīng)顯示出Eque-cel 在治療復(fù)發(fā)/難治性自身抗體介導(dǎo)的神經(jīng)系統(tǒng)疾病中的顯著療效和安全性。我們相信，它將對(duì)系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)和狼瘡性腎炎(LN)及其他以自身抗體為主要致病因素的自身免疫性疾病具有類似的治療前景。我們將繼續(xù)全力推進(jìn)這一創(chuàng)新療法的研發(fā)，以使中國及和全球更多自身免疫性疾病患者受益。"

截至目前，伊基奧侖賽注射液在自身免疫疾病適應(yīng)癥中已獲得美國FDA 3項(xiàng)IND許可，分別針對(duì)重癥肌無力（MG）、多發(fā)性硬化癥（MS）以及此次SLE和LN的治療。在中國，該產(chǎn)品在自身免疫性疾病適應(yīng)癥中也已獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）2項(xiàng)IND默示許可，分別針對(duì)視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）和MG的治療。同時(shí)，伊基奧侖賽注射液（?？商K^®）已經(jīng)于2023年6月獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)用于治療既往經(jīng)過至少3線治療后進(jìn)展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）的復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤成人患者 。

關(guān)于系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）

系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是一種系統(tǒng)性自身免疫疾病，是最早發(fā)現(xiàn)的自身免疫與B淋巴細(xì)胞亞群異常相關(guān)的人類疾病之一?；颊咧饕Y狀表現(xiàn)為全身多系統(tǒng)多臟器受累，體內(nèi)存在大量自身抗體,并且自然病程多為病情的加重與緩解交替。如不及時(shí)治療，會(huì)造成受累臟器的不可逆損害，最終導(dǎo)致患者死亡。據(jù)Frost & Sullivan數(shù)據(jù)顯示，2023年全球約有804.9萬名SLE患者，其中美國SLE患者人數(shù)約為28.9萬。

關(guān)于系統(tǒng)性紅斑狼瘡性腎炎（LN）

狼瘡性腎炎（LN）是SLE最常見的嚴(yán)重并發(fā)癥，研究表明有60%的SLE患者在其疾病進(jìn)程中會(huì)發(fā)展成LN^[1]，是導(dǎo)致SLE患者高死亡率的主要原因。目前的標(biāo)準(zhǔn)治療方案雖然能夠緩解癥狀，但無法根治疾病，且高達(dá)14%至33%的LN患者對(duì)治療無反應(yīng)^[2,3]。

關(guān)于伊基奧侖賽注射液

伊基奧侖賽注射液是一種個(gè)性化定制的、針對(duì)B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的基因改造自體 T 細(xì)胞免疫療法（CAR-T）產(chǎn)品，能夠識(shí)別和清除表達(dá) BCMA 的細(xì)胞。基于對(duì)SLE病理機(jī)制的深入理解，特別是針對(duì)疾病中起到關(guān)鍵作用的B細(xì)胞和致病性抗體，伊基奧侖賽利用第二代CAR技術(shù)，能夠精準(zhǔn)識(shí)別并清除表達(dá)BCMA的B細(xì)胞和漿細(xì)胞，從而達(dá)到清除致病性細(xì)胞和自身抗體，抑制自身免疫炎癥，降低疾病活動(dòng)度的目的。

參考文獻(xiàn)