天津2025年4月10日 /美通社/ -- 國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）網(wǎng)站公示信息顯示：合源生物納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達(dá)®）的自身免疫性疾病領(lǐng)域新適應(yīng)癥新藥臨床試驗(yàn)申請（IND）獲得默示許可（受理號(hào)：CXSL2500030），用于治療至少3線治療失敗的自身免疫性溶血性貧血（AIHA）。這是全球首個(gè)CAR-T產(chǎn)品獲得臨床默示許可，用于治療AIHA。也是繼其2024年10月獲批治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡相關(guān)免疫性血小板減少癥（SLE-ITP）后，納基奧侖賽注射液在自身免疫性疾病治療領(lǐng)域獲得的第2張新藥臨床試驗(yàn)批件，是在自身免疫疾病領(lǐng)域的又一里程碑突破。
自身免疫性溶血性貧血（Autoimmune hemolytic anemia, AIHA）是由于機(jī)體免疫功能異常,導(dǎo)致B細(xì)胞功能亢進(jìn)產(chǎn)生針對(duì)自身紅細(xì)胞的抗體，紅細(xì)胞吸附自身抗體和（或）補(bǔ)體,致使紅細(xì)胞破壞加速、壽命縮短的一組溶血性貧血。該疾病不僅影響患者的身體健康，還可能引發(fā)一系列并發(fā)癥，嚴(yán)重時(shí)甚至危及生命。
在2024年第66屆美國血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）施均教授團(tuán)隊(duì)的一項(xiàng)研究在大會(huì)上以口頭報(bào)告形式展示了多種藥物治療無效的11例難治性AIHA患者接受CAR-T細(xì)胞治療后均獲得了完全緩解的臨床療效，且CAR-T細(xì)胞相關(guān)的不良反應(yīng)輕，患者耐受性好，目前患者都處于無治療緩解中。
合源生物納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達(dá)®）是中國首款具有全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)CD19 CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品。已布局成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病、復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤、兒童復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病以及多種類型自身免疫性疾病等多個(gè)適應(yīng)癥。其治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的新藥上市申請于2023年11月獲得國家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)上市。
中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）副所院長，紅細(xì)胞疾病診療中心主任施均教授：
自身免疫性溶血性貧血（AIHA）目前為止仍是一種較難治愈的疾病，有50%的患者屬于難治/復(fù)發(fā)，且目前無明確適應(yīng)癥治療藥物以及有效挽救性治療藥物，面臨治療困境。我們非常高興看到納基奧侖賽治療自身免疫性溶血性貧血新藥臨床試驗(yàn)的獲批，這意味著該產(chǎn)品有望為廣大患者帶來新的治療選擇。
中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）臨床首席專家、國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任王建祥教授：
衷心祝賀我國原研CD19 CAR-T藥物納基奧侖賽注射液（源瑞達(dá)®）治療自身免疫性溶血性貧血（AIHA）新藥臨床試驗(yàn)申請獲批！納基奧侖賽注射液在以白血病、淋巴瘤為代表的血液疾病治療領(lǐng)域已經(jīng)展現(xiàn)了突破性療效，此次自身免疫性溶血性貧血適應(yīng)癥的新藥臨床獲批，標(biāo)志著該藥物在自身免疫性疾病治療方面又邁出了重要一步。期待納基奧侖賽注射液在更多適應(yīng)癥的探索中取得積極進(jìn)展，使更多患者獲益，推動(dòng)CAR-T療法在更廣泛的疾病領(lǐng)域發(fā)揮作用。
合源生物首席執(zhí)行官呂璐璐博士：
合源生物納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達(dá)®）在自身免疫性疾病領(lǐng)域的新適應(yīng)癥拓展，再一次體現(xiàn)了以納基奧侖賽注射液為代表的CAR-T細(xì)胞療法在多疾病領(lǐng)域的廣泛適用性。該產(chǎn)品在針對(duì)白血病、淋巴瘤以及自身免疫性疾病等適應(yīng)癥的臨床實(shí)踐中，均已展現(xiàn)出了顯著的療效與良好的安全性，具備優(yōu)異的治療潛力與臨床價(jià)值。團(tuán)隊(duì)將繼續(xù)協(xié)同各方，確保注冊臨床試驗(yàn)順利進(jìn)行。我們也將穩(wěn)步推進(jìn)多適應(yīng)癥以及后續(xù)產(chǎn)品的研發(fā)與臨床試驗(yàn)，為患者帶來更多安全性更高、療效更好、更加可及的中國創(chuàng)新藥。
