馴鹿生物伊基奧侖賽注射液治療多發(fā)性硬化癥新藥臨床試驗申請獲美國食品藥品監(jiān)督管理局默示許可

中國南京、上海和美國加州圣荷西2024年7月24日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家致力于細胞創(chuàng)新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的生物制藥公司，宣布其自主研發(fā)的全人源靶向BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液（伊基奧侖賽注射液）的新藥臨床試驗申請（IND）已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的默示許可，擬用于治療多發(fā)性硬化癥（Multiple Sclerosis, MS）。這是伊基奧侖賽注射液在2024年繼難治性全身型重癥肌無力（gMG）之后，成功獲得FDA批準(zhǔn)的第二個自身免疫疾病適應(yīng)癥IND。

馴鹿生物首席科學(xué)官張永克博士表示："伊基奧侖賽注射液在中國進行的一項針對自身免疫性疾病的研究者發(fā)起臨床研究（IIT）中， 在多達6種自身免疫性疾病中被驗證有效。此次伊基奧侖賽注射液用于治療多發(fā)性硬化癥的臨床試驗申請獲得FDA的默示許可，是馴鹿生物在自身免疫性疾病治療領(lǐng)域持續(xù)深耕、不斷實現(xiàn)技術(shù)突破的有力證明。我們將始終堅持以臨床價值為導(dǎo)向的研發(fā)理念，解決臨床未滿足的需求，高度重視全球化戰(zhàn)略的實施，通過與國際臨床研究機構(gòu)的緊密合作與深入交流，加快推進更多創(chuàng)新藥物的研發(fā)與上市進程，為全球患者帶來更多的獲益。"

關(guān)于多發(fā)性硬化癥

多發(fā)性硬化癥是一種影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）的神經(jīng)炎癥性疾病，它會導(dǎo)致脫髓鞘和神經(jīng)元損傷，是年輕成年人（18至40歲）非創(chuàng)傷性殘疾最常見的原因之一^[1]。根據(jù)Frost& Sulivan報告，2023年全球共有約307萬多發(fā)性硬化癥患者，其中美國有約40萬。多發(fā)性硬化癥的患病率在性別上有顯著差異，女性與男性的整體比例為3:1^[2]。

多發(fā)性硬化癥的特征是局部淋巴細胞中樞神經(jīng)系統(tǒng)浸潤導(dǎo)致髓鞘破壞和軸突損傷，這些損傷會導(dǎo)致神經(jīng)綜合征和身體殘疾^[3]。多發(fā)性硬化癥的臨床表現(xiàn)取決于中樞神經(jīng)系統(tǒng)中損傷的位置，常見癥狀包括感覺和視覺障礙、運動和協(xié)調(diào)障礙，以及痙攣、疲勞、疼痛和認知缺陷^[4]。大約85%至90%的多發(fā)性硬化癥患者會經(jīng)歷復(fù)發(fā)-緩解病程，其特征是癥狀急性加重之后有所緩解，然而，隨著疾病的演變和癥狀恢復(fù)的不完全，大約50%的患者最終發(fā)展為繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化癥的疾病形式，其特點是神經(jīng)功能障礙的逐漸、不可逆的累積^[5]。