中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)百澤安(R)用于局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌患者的二線或三線治療

中國(guó)北京和美國(guó)麻省劍橋2022年1月6日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家立足于科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于開(kāi)發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，旨在為全球患者改善治療效果、提高藥物可及性。公司于今日宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)百濟(jì)神州抗PD-1抗體藥物百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）用于局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的二線或三線治療。2021年3月，NMPA受理了該項(xiàng)新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)（sBLA）。 

百濟(jì)神州總裁、首席運(yùn)營(yíng)官兼中國(guó)區(qū)總經(jīng)理吳曉濱博士表示：“此次百澤安^®的獲批，印證了我們?yōu)榛颊叱掷m(xù)帶去創(chuàng)新且具有影響力的治療藥物的承諾。隨著百澤安^®在中國(guó)獲得六項(xiàng)適應(yīng)癥的批準(zhǔn)，眾多患者將有望從這項(xiàng)創(chuàng)新藥物中獲益。在中國(guó)，我們立足于科學(xué)的商業(yè)化團(tuán)隊(duì)已接近3000人，他們正努力將百澤安^®帶給更多可能受益于這一重要免疫療法的患者。伴隨我們與諾華戰(zhàn)略合作的不斷深入，我們期待持續(xù)提升百澤安^®在全球范圍內(nèi)的藥物可及性，并進(jìn)一步探索其治療潛力?！?

百濟(jì)神州實(shí)體瘤首席醫(yī)學(xué)官賁勇醫(yī)學(xué)博士表示：“這是百澤安^®在中國(guó)獲得的第三項(xiàng)肺癌適應(yīng)癥批準(zhǔn)，也是百澤安^®取得的又一重要里程碑，標(biāo)志著百澤安^®既可用于NSCLC的一線治療，也可用于二線或三線治療。此次獲批是基于一項(xiàng)全球性臨床試驗(yàn)RATIONALE 303的積極結(jié)果，將使得百澤安^®成為中國(guó)患者的重要治療選擇。百澤安^®擁有廣泛的全球臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目，包括13項(xiàng)3期試驗(yàn)和4項(xiàng)關(guān)鍵性2期試驗(yàn)，正在為其有效性和安全性提供越來(lái)越多的臨床證據(jù)，并在多種癌癥類型中確立其治療的影響力?！?

上海市肺科醫(yī)院腫瘤科主任、同濟(jì)大學(xué)醫(yī)學(xué)院腫瘤研究所所長(zhǎng)、該項(xiàng)試驗(yàn)的主要研究者周彩存醫(yī)學(xué)博士表示：“在這項(xiàng)全球3期臨床試驗(yàn)中，百澤安^®顯著延長(zhǎng)了既往經(jīng)治NSCLC患者的總生存期，且耐受性良好。此次百澤安^®獲得NMPA批準(zhǔn)的消息令人鼓舞，我們希望這項(xiàng)免疫治療藥物能夠?yàn)镹SCLC二線或三線治療中尚未得到滿足的治療需求提供新的助力?！?

百澤安^®的此次獲批是基于一項(xiàng)隨機(jī)、開(kāi)放性、全球性3期臨床試驗(yàn)RATIONALE 303（NCT03358875）的臨床結(jié)果，該試驗(yàn)旨在評(píng)估百澤安^®對(duì)比多西他賽用于治療既往接受含鉑化療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的二線或三線局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者的有效性和安全性。該試驗(yàn)共在亞洲、歐洲、美洲和大洋洲的10個(gè)國(guó)家入組了805例患者，以2：1的比例隨機(jī)分配至百澤安^®組或多西他賽組。

百濟(jì)神州于2020年11月宣布，經(jīng)獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會(huì)（IDMC）評(píng)估判斷，該試驗(yàn)在計(jì)劃的期中分析中達(dá)到了總生存期（OS）這一主要終點(diǎn)。百澤安^®的總體耐受性良好，與各腫瘤類型既往報(bào)告結(jié)果中的已知安全性風(fēng)險(xiǎn)一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性警示。百濟(jì)神州于2021年4月在美國(guó)癌癥研究協(xié)會(huì)（AACR）年會(huì)上公布了該試驗(yàn)的期中分析結(jié)果。

關(guān)于非小細(xì)胞肺癌

肺癌是全球第二常見(jiàn)的癌癥類型，也是癌癥相關(guān)死亡的主要原因^[1]。非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）病例約占肺癌病例總數(shù)的85%，確診時(shí)通常已處于晚期^[2]。ⅢB期和Ⅳ期NSCLC患者經(jīng)治后的五年生存率分別為5%和2%^[3]。在中國(guó)，肺癌發(fā)病率持續(xù)增長(zhǎng)，2020年約有815,563例新發(fā)病例^[4],[5]。

關(guān)于百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）

百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）是一款人源化IgG4抗程序性死亡受體-1（PD-1）單克隆抗體，設(shè)計(jì)目的是為最大限度地減少與巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合。臨床前數(shù)據(jù)表明，巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合之后會(huì)激活抗體依賴細(xì)胞介導(dǎo)殺傷T細(xì)胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。百澤安^®是第一款由百濟(jì)神州的免疫腫瘤生物平臺(tái)研發(fā)的藥物，目前正進(jìn)行單藥及聯(lián)合療法臨床試驗(yàn)，以開(kāi)發(fā)一系列針對(duì)實(shí)體瘤和血液腫瘤的廣泛適應(yīng)癥。

中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)百澤安^®用于六項(xiàng)適應(yīng)癥，包括完全批準(zhǔn)百澤安^®聯(lián)合化療用于治療一線晚期鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者、百澤安^®聯(lián)合化療用于治療一線晚期非鱗狀NSCLC患者、百澤安^®用于治療既往接受含鉑化療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展的二線或三線局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者，以及附條件批準(zhǔn)百澤安^®用于治療至少經(jīng)過(guò)二線系統(tǒng)化療的復(fù)發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者、PD-L1高表達(dá)的含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個(gè)月內(nèi)進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（UC）患者，和至少經(jīng)過(guò)一種全身治療的肝細(xì)胞癌（HCC）患者。針對(duì)上述附條件獲批適應(yīng)癥的完全批準(zhǔn)將取決于正在進(jìn)行的確證性隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)結(jié)果。

此外，三項(xiàng)百澤安^®的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)正在接受NMPA藥品審評(píng)中心（CDE）的審評(píng)，包括一項(xiàng)用于治療既往經(jīng)治、局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性高度微衛(wèi)星不穩(wěn)定型（MSI-H）或錯(cuò)配修復(fù)缺陷型（dMMR）實(shí)體瘤患者、一項(xiàng)用于治療既往接受過(guò)一線標(biāo)準(zhǔn)化療后進(jìn)展或不可耐受的局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）患者和一項(xiàng)用于一線治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌（NPC）患者的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)。

美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已受理百澤安^®的上市許可申請(qǐng)用于治療既往經(jīng)系統(tǒng)治療后不可切除、復(fù)發(fā)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者。根據(jù)《處方藥使用者付費(fèi)法案》（PDUFA），F(xiàn)DA對(duì)百澤安^®上市申請(qǐng)做出決議的目標(biāo)日期為2022年7月12日。

百濟(jì)神州已在中國(guó)和全球范圍內(nèi)開(kāi)展或完成了17項(xiàng)百澤安^®的注冊(cè)性臨床試驗(yàn)，其中包括13項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)和4項(xiàng)關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)。

2021年1月，百濟(jì)神州與諾華達(dá)成合作協(xié)議，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安^®。

百澤安^®在中國(guó)以外國(guó)家或地區(qū)尚未獲批。

關(guān)于百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）的臨床研發(fā)項(xiàng)目

百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）的臨床試驗(yàn)包括：

• 替雷利珠單抗對(duì)比多西他賽用于二線或三線治療非小細(xì)胞肺癌患者安全性有效性的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03358875）
• 替雷利珠單抗對(duì)比救援性化療用于治療復(fù)發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤患者的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT04486391）
• 替雷利珠單抗用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03967977）
• 替雷利珠單抗聯(lián)合化療對(duì)比化療用于一線治療晚期鱗狀非小細(xì)胞肺癌患者的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03594747）
• 替雷利珠單抗聯(lián)合化療對(duì)比化療用于一線治療晚期非鱗狀非小細(xì)胞肺癌患者的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03663205）
• 替雷利珠單抗聯(lián)合含鉑雙藥化療用于治療非小細(xì)胞肺癌患者的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT04379635）
• 替雷利珠單抗/安慰劑聯(lián)合鉑類藥物和依托泊苷用于治療廣泛期小細(xì)胞肺癌患者的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT04005716）
• 替雷利珠單抗對(duì)比索拉非尼用于一線治療肝細(xì)胞癌患者的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03412773）
• 替雷利珠單抗用于治療不可切除的肝細(xì)胞癌經(jīng)治患者的2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03419897）
• 替雷利珠單抗用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮膀胱癌患者的2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT04004221）
• 替雷利珠單抗對(duì)比化療用于二線治療食管鱗狀細(xì)胞癌患者的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03430843）
• 替雷利珠單抗聯(lián)合化療用于一線治療食管鱗狀細(xì)胞癌患者的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03783442）
• 替雷利珠單抗對(duì)比安慰劑聯(lián)合同步放化療用于治療局限性食管鱗狀細(xì)胞癌患者的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03957590）
• 替雷利珠單抗聯(lián)合化療對(duì)比安慰劑聯(lián)合化療用于一線治療胃癌的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03777657）
• 替雷利珠單抗用于治療復(fù)發(fā)/難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤患者的2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03209973）
• 替雷利珠單抗用于治療MSI-H/dMMR實(shí)體瘤患者的2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03736889）
• 替雷利珠單抗聯(lián)合化療對(duì)比安慰劑聯(lián)合化療用于一線治療鼻咽癌患者的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號(hào)：NCT03924986）

關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)

百濟(jì)神州通過(guò)自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動(dòng)同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有影響力、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研究和開(kāi)發(fā)團(tuán)隊(duì)已有約2,750人，團(tuán)隊(duì)規(guī)模還在不斷擴(kuò)大。這支團(tuán)隊(duì)目前正在全球范圍支持開(kāi)展90多項(xiàng)正在進(jìn)行或已經(jīng)計(jì)劃的臨床研究（其中70多項(xiàng)臨床研究正在進(jìn)行中），已招募患者和健康受試者超過(guò)14,000人。百濟(jì)神州自有的臨床開(kāi)發(fā)團(tuán)隊(duì)規(guī)劃并主導(dǎo)公司產(chǎn)品管線的研發(fā)和擴(kuò)充，為覆蓋全球超過(guò)45個(gè)國(guó)家/地區(qū)的臨床試驗(yàn)提供支持和指導(dǎo)。公司特別關(guān)注血液腫瘤和實(shí)體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療，并重點(diǎn)研究單藥和聯(lián)合療法。目前，百濟(jì)神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤^®（BTK抑制劑，已在美國(guó)、中國(guó)、歐盟、英國(guó)、加拿大、澳大利亞及其他國(guó)際市場(chǎng)獲批上市）、百澤安^®（可有效避免Fcγ受體結(jié)合的抗PD-1抗體，已在中國(guó)獲批上市）以及百匯澤^®（PARP抑制劑，已在中國(guó)獲批上市）。

同時(shí)，百濟(jì)神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進(jìn)創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國(guó)，百濟(jì)神州正在銷售多款由安進(jìn)、百時(shí)美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過(guò)與包括安進(jìn)、Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。

2021年1月，百濟(jì)神州和諾華宣布達(dá)成合作，授予諾華在北美、歐洲和日本開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟(jì)神州抗PD-1抗體藥物百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）的權(quán)利。自2021年2月合作協(xié)議生效以來(lái)，兩家公司已經(jīng)達(dá)成了合作的關(guān)鍵目標(biāo)，包括在中國(guó)境外提交了第一個(gè)替雷利珠單抗的新藥上市申請(qǐng)（BLA），即替雷利珠單抗用于治療既往經(jīng)系統(tǒng)治療后不可切除、復(fù)發(fā)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）患者，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已受理了該新藥上市申請(qǐng)。根據(jù)《處方藥使用者付費(fèi)法案》（PDUFA），F(xiàn)DA做出決議的目標(biāo)日期為2022年7月12日。此外，雙方還在密切合作，開(kāi)展上市準(zhǔn)備活動(dòng)，并按計(jì)劃準(zhǔn)備替雷利珠單抗的其他BLA遞交、探索替雷利珠單抗與各自旗下產(chǎn)品組合和管線的聯(lián)合療法。基于雙方當(dāng)前合作進(jìn)展以及為更多患者帶來(lái)創(chuàng)新療法的共同承諾，雙方達(dá)成了一項(xiàng)新協(xié)議，以合作開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百濟(jì)神州的TIGIT抑制劑ociperlimab。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家立足科學(xué)的全球性生物科技公司，專注于開(kāi)發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過(guò)加強(qiáng)自主研發(fā)能力和合作，加速推進(jìn)多元、創(chuàng)新的藥物管線開(kāi)發(fā)。我們致力于在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟(jì)神州在全球五大洲打造了一支約8,000人的團(tuán)隊(duì)。欲了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)官網(wǎng)www.beigene.com.cn。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法中定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟(jì)神州對(duì)于癌癥患者的承諾、百澤安^®對(duì)于局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者的二線或三線治療長(zhǎng)期生存獲益潛力的聲明、百濟(jì)神州與諾華合作以使百澤安^®惠及全球更多患者的計(jì)劃、百濟(jì)神州關(guān)于百澤安^®的進(jìn)展、預(yù)期的臨床開(kāi)發(fā)、藥政里程碑事件以及商業(yè)化，以及在“關(guān)于百濟(jì)神州腫瘤學(xué)”和“關(guān)于百濟(jì)神州”副標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州計(jì)劃、承諾、抱負(fù)和目標(biāo)的聲明。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開(kāi)發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對(duì)其藥物和技術(shù)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營(yíng)運(yùn)資金以完成候選藥物開(kāi)發(fā)和實(shí)現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對(duì)百濟(jì)神州的臨床開(kāi)發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運(yùn)營(yíng)以及其他業(yè)務(wù)帶來(lái)的影響；百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的10-Q表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國(guó)證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無(wú)責(zé)任更新該等信息。

參考文獻(xiàn)