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全球首個(gè)獲批中美臨床試驗(yàn)的銳正基因LNP體內(nèi)基因編輯藥物ART001又獲美國(guó)FDA 孤兒藥資格認(rèn)定

蘇州2025年3月19日 /美通社/ -- 銳正基因(蘇州)有限公司(簡(jiǎn)稱:銳正基因)今日宣布,其自主研發(fā)的以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯創(chuàng)新藥ART001(適應(yīng)癥:轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變)獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(簡(jiǎn)稱:FDA)孤兒藥資格認(rèn)定(Orphan Drug Designation, ODD)。

美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定是美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)對(duì)符合條件的用于預(yù)防、治療及診斷罕見病的藥物授予的一種資格認(rèn)定。獲得孤兒藥資格認(rèn)定后,研發(fā)公司可以享受包括美國(guó)市場(chǎng)7年獨(dú)占權(quán)在內(nèi)的多種激勵(lì)政策,對(duì)于新藥研發(fā)具有重大意義。

基于LNP載體的體內(nèi)基因編輯是目前全球最具潛力的創(chuàng)新治療方式之一,存在非常高的技術(shù)與轉(zhuǎn)化門檻,全球范圍內(nèi)目前僅有四家公司獲得美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可,銳正基因是其中唯一的中國(guó)公司,其余三家都來(lái)自于美國(guó),整個(gè)領(lǐng)域目前全球尚未有產(chǎn)品上市。

ART001是目前全球唯一在中美均已獲得臨床試驗(yàn)許可的LNP載體體內(nèi)基因編輯藥物,也是中國(guó)首個(gè)進(jìn)入人體臨床研究(IIT)的同類產(chǎn)品。臨床數(shù)據(jù)顯示[1,2],ART001一次性用藥即可實(shí)現(xiàn)90%以上的TTR敲降,有效性達(dá)到行業(yè)領(lǐng)先水平。至今ART001藥效已經(jīng)穩(wěn)定維持至少15個(gè)月,已經(jīng)跨越了人類肝的正常更新再生周期,為ART001終生只需一次用藥提供了直接的臨床證據(jù),是中國(guó)目前僅有達(dá)到此目標(biāo)的同類產(chǎn)品。

基于銳正基因領(lǐng)先的制劑技術(shù)平臺(tái),ART001在IIT和注冊(cè)I/IIa期臨床研究中未見輸注相關(guān)反應(yīng)。同時(shí),ART001在脫靶安全性上表現(xiàn)優(yōu)異,即使在幾十倍飽和劑量下,也未檢測(cè)到脫靶編輯的現(xiàn)象,顯示出其在安全性上best-in-class的潛力。

銳正基因創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示:"此次ART001獲 FDA 孤兒藥資格認(rèn)定,為其走向國(guó)際舞臺(tái)、參與全球競(jìng)爭(zhēng)提供了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。銳正基因?qū)⒊掷m(xù)推進(jìn)ART001基因療法的臨床和全球市場(chǎng)化進(jìn)程,并積極探索和開拓國(guó)際合作,為全球ATTR患者提供安全、有效和可及的治療方案。"

[1] 一次給藥,長(zhǎng)期有效!銳正基因全球首個(gè)獲批中美臨床以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯藥物(ART001)48周IIT臨床療效維持穩(wěn)定
https://mp.weixin.qq.com/s/t6KvPb_AOMjQsT6WDCnnmQ

[2] 中國(guó)首個(gè):銳正基因基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯藥物ART001獲美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可https://mp.weixin.qq.com/s/8i1TVz77SbiFZp3wm26QHw

消息來(lái)源:銳正基因(蘇州)有限公司
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