上海2023年12月21日 /美通社/ -- 云頂新耀（HKEX 1952.HK）的授權(quán)合作伙伴Calliditas Therapeutics AB（納斯達克股票代碼：CALT，納斯達克斯德哥爾摩股票代碼：CALTX）（以下簡稱"Calliditas"）宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)耐賦康®（布地奈德腸溶膠囊）用于延緩有進展風(fēng)險的原發(fā)性IgA腎病患者的腎功能下降。耐賦康®目前是全球首個也是唯一一個獲得FDA完全批準(zhǔn)用于治療有進展風(fēng)險的IgA腎病的藥物，并且無基線蛋白尿水平限制，進一步擴大了2021年12月經(jīng)加速審批程序獲批時的適應(yīng)癥人群范圍。
云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶表示："祝賀我們的合作伙伴成功獲得了耐賦康®FDA的完全批準(zhǔn)用于治療有進展風(fēng)險的IgA腎病患者，無論其基線蛋白尿水平，進一步擴大了2年前經(jīng)加速審批通道獲批時的適應(yīng)癥人群范圍。這充分證實了該藥物在保護腎功能和顯著延緩疾病進展上的卓越性，它能將疾病進展至透析或腎移植的時間延緩12.8年。耐賦康®是全球首個也是唯一一個針對IgA腎病的對因治療藥物，為全球IgA腎病患者帶來了新希望。在這一重要里程碑的支持下，我們也將很快于明年一季度在中國推出這款疾病首創(chuàng)藥物。中國有全世界最大的IgA腎病患者群體并且疾病進展速度更快、病理改變更嚴(yán)重，因此我們十分期待盡快滿足該地區(qū)對耐賦康®這樣的對因治療創(chuàng)新藥物的迫切需求，并進一步確立公司在亞洲腎科領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位。"
耐賦康®全球3期臨床研究NeflgArd的全球指導(dǎo)委員會成員、北京大學(xué)第一醫(yī)院張宏教授表示："對于IgA腎病患者而言，Nefecon是一種革命性的療法，是靶向疾病源頭的有效治療選擇。中國人群相對全球人群來看，發(fā)病率更高、病理改變更嚴(yán)重、預(yù)后差，Nefecon為患者提供了一種真正的對因治療，可帶來持續(xù)且具有臨床意義的腎功能保護。FDA的完全批準(zhǔn)及中國的獲批將在疾病管理上為醫(yī)生提供更加積極治療的選擇，使更多病人獲益。未來亟待通過臨床研究探討在中國IgA腎病患者中盡早開始Nefecon治療及延長用藥時間等，以最大限度地保護腎功能。基于NefIgArd試驗在中國人群中觀察到的令人振奮的療效和安全性結(jié)果，即9個月的治療就能減少腎功能衰退達66%，蛋白尿下降43%，無鏡下血尿的患者比例從基線的 26.9% 明顯增加至57.7%，我們相信耐賦康®會在不久的將來為中國IgA腎病患者的治療帶來重大改變。"
在全球3期試驗中，與安慰劑相比，耐賦康®不僅帶來了持久的蛋白尿下降，減少鏡下血尿風(fēng)險，更重要的是在eGFR上顯示出具有臨床意義且統(tǒng)計學(xué)顯著性優(yōu)勢（p<0.0001），能延緩腎功能衰退達50%。
而對中國亞組數(shù)據(jù)的進一步分析顯示了耐賦康®在腎功能保護、蛋白尿下降和鏡下血尿改善等方面比全球研究中數(shù)值上更好的療效，同時亦觀察到在僅使用支持性治療的中國患者對照組更快速的疾病進展。在2年的治療和觀察期間，耐賦康®治療組時間加權(quán)的eGFR平均下降3.7 ml/min/1.73㎡，而安慰劑組時間加權(quán)的eGFR平均下降13.3 ml/min/1.73㎡，耐賦康治療可帶來9.6 ml/min/1.73㎡的eGFR 獲益，這一數(shù)值大于全球人群的治療獲益（5.1 ml/min/1.73㎡）。中國人群中eGFR在24個月時較基線的平均絕對變化表明，耐賦康®治療的患者腎功能惡化程度較安慰劑減少了約66%，這一數(shù)值在全球人群約為50%。同時，在2年內(nèi)觀察到耐賦康®組的蛋白尿降低作用持久。與安慰劑相比，中國人群9個月的耐賦康®治療在9個月和24個月時分別使尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低31%和43%。而全球人群在9個月與24個月時約下降30%。此外，在安慰劑組，中國人群在24個月時的平均UPCR自基線上升了18.6%，而全球人群卻有輕微的下降，說明了中國人群的疾病進展相較于全球人群更快。在中國人群中，耐賦康®組2年內(nèi)無鏡下血尿的患者比例從基線的 26.9% 明顯改善至 57.7%，而安慰劑組無變化。
關(guān)于Nefecon®（耐賦康®）
耐賦康® (Nefecon®)是口服靶向布地奈德遲釋膠囊，作為全球唯一對因治療IgA腎病的治療藥物，是靶向腸道的黏膜免疫調(diào)節(jié)劑，能減少50%腎功能下降，在中國人群中能延緩腎功能衰退達66%，預(yù)計能將疾病進展至透析或腎移植的時間延緩12.8年。布地奈德是一種具有強糖皮質(zhì)激素活性和弱鹽皮質(zhì)激素活性的糖皮質(zhì)激素，首過代謝程度達90%，具有良好的安全性。耐賦康®專為IgA腎病患者研制，遲釋膠囊含布地奈德4mg，通過特殊的制作工藝，將布地奈德靶向釋放于回腸末端的黏膜B細胞（包括派爾集合淋巴結(jié)），膠囊溶解后，三層包衣微丸持續(xù)穩(wěn)定釋放布地奈德，高濃度覆蓋整個靶區(qū)域，從而減少誘發(fā)IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-IgA1）產(chǎn)生，進而干預(yù)發(fā)病機制上游階段，達到治療IgA腎病的作用。
2019年6月，云頂新耀與 Calliditas 簽訂獨家授權(quán)許可協(xié)議，獲得在大中華地區(qū)和新加坡開發(fā)以及商業(yè)化耐賦康®的權(quán)利。該協(xié)議于2022年3月擴展，將韓國納入云頂新耀的授權(quán)許可范圍。
關(guān)于云頂新耀
云頂新耀是一家專注于創(chuàng)新藥和疫苗開發(fā)、制造及商業(yè)化的生物制藥公司，致力于滿足亞洲市場尚未滿足的醫(yī)療需求。云頂新耀的管理團隊在中國及全球領(lǐng)先制藥企業(yè)從事過高質(zhì)量臨床開發(fā)、藥政事務(wù)、化學(xué)制造與控制（CMC）、業(yè)務(wù)發(fā)展和運營，擁有深厚的專長和豐富的經(jīng)驗。云頂新耀已打造多款有潛力成為全球同類首創(chuàng)或者同類最佳的藥物組合。公司的治療領(lǐng)域包括腎科疾病、感染性和傳染性疾病、自身免疫性疾病。有關(guān)更多信息，請訪問公司網(wǎng)站：www.everestmedicines.com。
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