 |
南京，上海和美國圣荷西2023年6月25日 /美通社/ -- 馴鹿生物（"IASO Bio"），一家處于臨床階段、致力于細胞創(chuàng)新藥物開發(fā)的生物制藥公司，宣布其自主研發(fā)的全人源抗CD19單克隆抗體IASO-782注射液新藥臨床試驗申請（IND）獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）默示許可（受理號：CXSL2300272），適應癥為自身免疫性血液系統(tǒng)疾病-自身免疫性血小板減少癥（ITP）和溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)，距離該產(chǎn)品美國IND獲FDA批準僅隔一周時間。
自身免疫性疾病領域是僅次于腫瘤領域的第二大藥物市場，馴鹿生物以開發(fā)血液腫瘤藥物為基石，深耕自身免疫性疾病領域。馴鹿生物是國際上最先開展CAR-T在自身免疫性疾病（以下簡稱"自免疾病"）領域研究的公司之一。公司首款用于治療自免疾病——AQP4-IgG陽性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的CAR-T產(chǎn)品（伊基奧侖賽注射液，研發(fā)代號CT103A）IND于2022年8月獲NMPA批準，標志著公司CAR-T療法從惡性腫瘤領域向自免領域拓展。而此次馴鹿生物另一款產(chǎn)品IASO-782注射液抗體療法在中國IND的獲批，加速了公司創(chuàng)新療法在自免疾病領域的探索，將為患者帶來更多的治療選擇。
此外，馴鹿生物于2022年10月授予 Cabaletta經(jīng)臨床驗證的全人源CD19序列在自身免疫性疾病領域開發(fā)修飾T細胞產(chǎn)品中的全球獨家開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化權(quán)利。通過該項合作，馴鹿生物將有資格獲得最多兩款產(chǎn)品, 累計高達1.62億美元的首付款以及潛在開發(fā)和商業(yè)化里程碑付款和銷售分成。同時，馴鹿生物擁有在大中華區(qū)開發(fā)Cabaletta使用該許可序列的產(chǎn)品并將其商品化的優(yōu)先權(quán)。目前Cabaletta 使用該許可序列的自免CAR-T產(chǎn)品CABA-201用于治療活動性狼瘡腎炎（LN）或無腎臟受累的活動性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）和特發(fā)性炎癥肌病(IIM)兩項適應癥IND已相繼獲得FDA批準，計劃啟動1/2期臨床試驗。
關于IASO-782注射液
IASO-782注射液為全人源抗CD19的單克隆抗體，通過Fc的改造增強了ADCC效應。它通過抗體依賴的細胞介導的細胞毒作用（Antibody-dependent cell-mediated cytotoxicity，ADCC）和抗體依賴性細胞介導的細胞吞噬作用（Antibody-dependent cellular phagocytosis，ADCP），清除CD19+的B細胞和漿細胞，從而減少自身抗體的產(chǎn)生，治療抗體或B細胞介導的自身免疫性疾病。同時，IASO-782為全人源抗體，潛在免疫原性較低，反復給藥后不容易產(chǎn)生抗藥抗體，對于治療需要長期反復給藥的自身免疫疾病具有潛在優(yōu)勢。
免疫性血小板減少癥（ITP）
免疫性血小板減少癥（ITP）是一種自身免疫性疾病，主要表現(xiàn)為機體免疫系統(tǒng)攻擊自身的血小板，導致血小板數(shù)量減少，從而引起血液凝結(jié)不良。免疫性血小板減少癥是一種女性高發(fā)的疾病。中國免疫性血小板減少癥的年發(fā)病率約為2.9/10萬，其中原發(fā)型占比約79%，患病率約為11.02/10萬。美國免疫性血小板減少癥年發(fā)病率約為6.0/10萬，患病率約為20.3/10萬，預估2022年中美免疫性血小板減少癥患病人數(shù)分別為15.6萬和6.8萬人。
溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)
溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)是自身免疫性溶血性貧血最常見的一種類型，大約70%~80%的自身免疫性溶血性貧血成人患者為溫抗體型。在亞洲人群中的研究顯示，自身免疫性溶血性貧血的年發(fā)病率約為0.1~0.5/10萬，患病率約為0.3~1/10萬。在歐洲人群中，自身免疫性溶血性貧血的年發(fā)病率約為1.77/10萬，患病率約為17/10萬。
關于馴鹿生物
馴鹿生物是一家處于臨床階段、致力于細胞創(chuàng)新藥物開發(fā)的生物制藥公司。公司以開發(fā)血液腫瘤細胞類藥物和抗體藥物為創(chuàng)新基石，向?qū)嶓w瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發(fā)現(xiàn)、臨床開發(fā)、注冊申報到商業(yè)化生產(chǎn)的全流程能力。公司自行開發(fā)的五大技術(shù)平臺包括全人源抗體開發(fā)平臺、免疫細胞藥物開發(fā)平臺、全流程生產(chǎn)及檢定技術(shù)平臺、藥理藥效平臺及臨床開發(fā)平臺。
公司現(xiàn)有10余個在研品種處于不同研發(fā)階段，其中進展最為迅速的伊基奧侖賽注射液（全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液）上市申請（NDA）已獲國家藥監(jiān)局（NMPA）正式受理，并已獲得美國FDA批準注冊臨床，用于治療復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤，該產(chǎn)品被NMPA納入"突破性治療藥物"品種，并先后獲FDA授予"孤兒藥（ODD）"認定及再生醫(yī)學先進療法（RMAT）和快速通道(FT)資格認定。除多發(fā)性骨髓瘤外，伊基奧侖賽注射液新增擴展適應癥——AQP4-IgG陽性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟euromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的臨床試驗申請（IND）已獲NMPA批準；公司自主研發(fā)的創(chuàng)新候選產(chǎn)品CT120（全人源CD19/CD22雙靶點CAR-T細胞注射液）已進入臨床研究階段，適應癥分別為CD19/CD22陽性的復發(fā)/難治B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和復發(fā)/難治急性B淋巴細胞白血?。˙-ALL），其急性B淋巴細胞白血?。˙-ALL）適應癥已獲得FDA授予"孤兒藥 (ODD)"認定；全人源抗CD19的單克隆抗體產(chǎn)品IASO-782注射液臨床試驗IND已完成FDA審評，獲準在美國開展針對自身免疫性血液系統(tǒng)疾病-自身免疫性血小板減少癥（ITP）和溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)的臨床試驗。
公司先后和海外細胞治療公司Sana Therapeutics，Cabaletta Bio及Umoja Biopharma達成了基于馴鹿生物臨床驗證全人源的CAR結(jié)構(gòu)或序列的BD授權(quán)或研發(fā)合作，積極探索下一代細胞治療產(chǎn)品的開發(fā)。馴鹿生物憑借其強大的管理團隊、創(chuàng)新的產(chǎn)品線、自有的GMP生產(chǎn)和超強的臨床開發(fā)能力，旨在提供變革性、可治愈的創(chuàng)新型療法，以滿足中國乃至世界各地患者未滿足的醫(yī)療需求。
