美國羅克維爾和中國蘇州2023年6月2日 /美通社/ -- 信達生物制藥集團（香港聯(lián)交所股票代碼：01801），一家致力于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等重大疾病領(lǐng)域創(chuàng)新藥物的生物制藥公司，今日宣布，信達生物與亞盛醫(yī)藥合作的原創(chuàng)1類新藥奧雷巴替尼（曾用名耐克替尼；商品名：耐立克®）已被國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）納入突破性治療藥物（BTD）品種名單，治療既往經(jīng)過一線治療的琥珀酸脫氫酶（succinate dehydrogenase, SDH）缺陷型胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者。
一項在中國進行的臨床Ib/II期研究最新數(shù)據(jù)顯示，耐立克®在SDH缺陷型GIST患者中的臨床獲益率（CBR）高達93.8%[1]，該臨床研究也因此連續(xù)兩年入選美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會展示。
耐立克®是中國首個且唯一獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，在中國的商業(yè)化推廣由亞盛醫(yī)藥和信達生物共同負責(zé)。2021年11月，NMPA通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準耐立克®上市申請，用于治療任何TKI耐藥，并采用經(jīng)充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I突變的慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）或加速期CML（CML-AP）的成人患者。
這是耐立克®第二次獲CDE納入突破性治療品種。此前于2021年3月，該品種首次獲納入突破性治療品種，用于治療一代和二代酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）患者，該適應(yīng)癥的上市申請于2022年7月獲NMPA受理并被納入優(yōu)先審評程序，將支持耐立克®獲得完全批準。
信達生物高級副總裁周輝博士表示："我們很高興耐立克®獲得第二項突破性治療藥物的認定，期待其在血液瘤之外的潛在臨床潛力和價值，使得更廣闊的實體瘤患者因此獲益。信達生物將秉持‘開發(fā)出老百姓用得起的高質(zhì)量生物藥'的使命，為更多患者和家庭帶去希望。"
突破性治療藥物資格認定是為了加快開發(fā)針對嚴重疾病、且已在初步臨床試驗中顯示療效或安全性方面顯著優(yōu)于現(xiàn)有治療手段的新藥而設(shè)計的。獲得突破性治療藥物認定能夠使該藥在研發(fā)過程中與CDE密切交流、獲得指導(dǎo)，從而加快新藥上市，更早解決中國病患未滿足的臨床需求?？牲c擊這里查看已納入突破性治療品種名單。
關(guān)于胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）
GIST是一種起源于胃腸道間葉組織的腫瘤，大部分的GIST患者伴有KIT或PDGFRA基因突變。TKI的出現(xiàn)，改善了這類GIST患者的預(yù)后。然而，在SDH缺陷型GIST這一罕見的亞型GIST治療領(lǐng)域，卻存在巨大的、未被滿足的臨床需求。據(jù)悉，SDH缺陷型GIST患者通常對現(xiàn)有的TKI藥物不敏感，雖然早期的局限性患者可通過手術(shù)治療，但大部分患者仍然會復(fù)發(fā)[2]-[6]。目前尚無針對復(fù)發(fā)和晚期SDH缺陷型GIST患者的標準治療方案[2]-[6]，5年無事件生存率（EFS）僅為24%[5]。
關(guān)于耐立克®
耐立克®是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，是中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，對BCR-ABL以及包括T315I突變在內(nèi)的多種BCR-ABL突變體有突出效果，獲國家"重大新藥創(chuàng)制"專項支持。
2021年11月，NMPA通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準耐立克®上市申請，用于治療用于任何酪氨酸激酶抑制劑耐藥，并采用經(jīng)充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I 突變的慢性髓細胞白血病慢性期 (CML-CP) 或加速期 (CML-AP) 的成年患者；目前，耐立克®的該適應(yīng)癥已被成功納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年）》。2022年7月，NMPA受理耐立克®的上市申請并納入優(yōu)先審評程序，用于治療一代和二代酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）耐藥和/或不耐受的慢性髓細胞白血病慢性期（CML-CP）患者，將支持耐立克®獲得完全批準。
而在海外，該品種于2019年7月獲FDA臨床試驗許可，直接進入Ib期臨床研究；其臨床試驗進展自2018年開始，連續(xù)五年入選美國血液學(xué)會（ASH）年會口頭報告，并榮獲2019 ASH年會"最佳研究"的提名。目前，耐立克®共獲1項美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）審評快速通道資格；4項美國FDA孤兒藥資格認定，適應(yīng)癥分別為CML，急性淋巴細胞白血?。ˋLL）和急性髓系白血病（AML）和胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）；還獲一項1項歐洲藥品管理局（EMA）的歐盟孤兒藥資格認定，適應(yīng)癥為CML。
2021年7月，亞盛醫(yī)藥（6855.HK）與信達生物制藥集團（1801.HK）達成在中國市場就耐立克®共同開發(fā)和共同商業(yè)化推廣的戰(zhàn)略合作。
*注 耐立克®為亞盛醫(yī)藥的注冊商標
關(guān)于信達生物
"始于信，達于行"，開發(fā)出老百姓用得起的高質(zhì)量生物藥，是信達生物的理想和目標。信達生物成立于2011年，致力于開發(fā)、生產(chǎn)和銷售腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等重大疾病領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物。2018年10月31日，信達生物制藥在香港聯(lián)合交易所有限公司主板上市，股票代碼：01801。
自成立以來，公司憑借創(chuàng)新成果和國際化的運營模式在眾多生物制藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括35個新藥品種的產(chǎn)品鏈，覆蓋腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等多個疾病領(lǐng)域，其中7個品種入選國家"重大新藥創(chuàng)制"專項。公司已有 8個產(chǎn)品獲得批準上市，它們分別是信迪利單抗注射液（達伯舒®），貝伐珠單抗注射液（達攸同®），阿達木單抗注射液（蘇立信®），利妥昔單抗注射液（達伯華®），佩米替尼片（達伯坦®），奧雷巴替尼片（耐立克®）， 雷莫西尤單抗注射液（希冉擇®），塞普替尼膠囊（睿妥®），3個品種在NMPA審評中，6個新藥分子進入III期或關(guān)鍵性臨床研究，另外還有18個新藥品種已進入臨床研究。
信達生物已組建了一支具有國際先進水平的高端生物藥開發(fā)、產(chǎn)業(yè)化人才團隊，包括眾多海歸專家，并與禮來、羅氏、賽諾菲、Adimab、Incyte和MD Anderson 癌癥中心等國際合作方達成28項戰(zhàn)略合作。
信達生物在不斷自研創(chuàng)新藥物、謀求自身發(fā)展的同時，秉承經(jīng)濟建設(shè)以人民為中心的發(fā)展思想。多年來，始終心懷科學(xué)善念，堅守"以患者為中心"，心系患者并關(guān)注患者家庭，積極履行社會責(zé)任。公司陸續(xù)發(fā)起、參與了多項藥品公益援助項目，讓越來越多的患者能夠得益于生命科學(xué)的進步，用得上、用得起高質(zhì)量的生物藥。至2023年3月，信達生物患者援助項目已惠及16余萬普通患者，藥物捐贈總價值數(shù)億元。
信達生物希望和大家一起努力，提高中國生物制藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好愿望的追求。
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聲明：信達不推薦任何未獲批的藥品/適應(yīng)癥使用。
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