上海2023年3月10日 /美通社/ -- 全球特藥領(lǐng)域生物制藥公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布達(dá)菲林®（注射用雙羥萘酸曲普瑞林）三月劑型經(jīng)中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局3月7日正式批準(zhǔn)，用于中樞性性早熟（central precocious puberty, CPP）的治療。達(dá)菲林®三月劑型于2019年被國(guó)家納入第三批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單[1]，2022年被納入國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心的優(yōu)先審評(píng)品種名單[2]。
中樞性性早熟是由于下丘腦-垂體-性腺軸功能被提前激活，導(dǎo)致女孩8歲前、男孩9歲前出現(xiàn)內(nèi)外生殖器官快速發(fā)育及第二性征呈現(xiàn)的一種常見(jiàn)兒科內(nèi)分泌疾病[3]。近年來(lái)，性早熟發(fā)生率逐年攀升，已成為僅次于肥胖的第二大兒科內(nèi)分泌疾病[4]，中國(guó)學(xué)齡兒童性早熟的患病率約為0.43%-4.7%[5] [6]。性早熟患兒遭受不容忽視的生理和心理負(fù)擔(dān)[7]，如不及時(shí)干預(yù)，會(huì)嚴(yán)重影響健康成長(zhǎng)發(fā)育，導(dǎo)致患兒成年后身材矮小[8]或出現(xiàn)生育問(wèn)題[9]。長(zhǎng)效的促性腺激素釋放激素類藥物（Gonadotropin-releasing hormone agonist，GnRHa）是國(guó)內(nèi)外臨床指南推薦的中樞性性早熟標(biāo)準(zhǔn)治療藥物。性早熟治療目標(biāo)是延緩青春期發(fā)育，改善最終成人身高，避免心理行為問(wèn)題3。
益普生集團(tuán)的達(dá)菲林®在全球范圍內(nèi)的中樞性性早熟治療領(lǐng)域擁有37年臨床應(yīng)用歷史，達(dá)菲林®三月劑型為微球劑型，具有緩釋釋放三階段及微球長(zhǎng)效持續(xù)釋放優(yōu)勢(shì)[10]。達(dá)菲林®三月劑型治療第一個(gè)月可有效抑制基礎(chǔ)LH（黃體生成素）與FSH（卵泡刺激素）水平[11]。藥物持續(xù)穩(wěn)定釋放達(dá)3個(gè)月，可有效控制性發(fā)育進(jìn)程，延緩骨成熟度，改善第二性征[12]。
中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)副主委、內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組名譽(yù)組長(zhǎng)、華中科技大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院兒科學(xué)系主任、同濟(jì)兒童醫(yī)院院長(zhǎng)羅小平教授表示："達(dá)菲林®三月劑型的獲批上市為中樞性性早熟臨床治療提供了更便捷和更高效的選擇。中國(guó)注冊(cè)臨床研究表明，在治療后第3個(gè)月時(shí)性腺軸受到抑制（GnRH激發(fā)后LH峰值≤ 3 IU/L）的受試者比例為100%12。中樞性性早熟一般需要2年以上的治療療程3，但有研究表明超過(guò)50%的患兒對(duì)GnRHa一月劑型治療不依從[13]。達(dá)菲林®三月劑型與一月劑型的療效和安全性相當(dāng)，且可將患兒注射次數(shù)從每年13次減少至每年4次，患兒及家屬只需每三個(gè)月來(lái)醫(yī)院接受注射治療及隨訪觀察，有助于提高患兒治療依從性和治療滿意度[14]。相較GnRHa一月劑型，達(dá)菲林®三月劑型在疾病負(fù)擔(dān)方面為患兒家庭節(jié)省5~20%的年治療費(fèi)用，及節(jié)省約70%的陪護(hù)者勞動(dòng)力損失[15]。"
益普生中國(guó)總經(jīng)理Guillaume DELMOTTE表示："得益于近年來(lái)鼓勵(lì)兒童用藥研發(fā)的政策和審評(píng)制度的優(yōu)化，達(dá)菲林®三月劑型的獲批上市，充分體現(xiàn)了國(guó)家對(duì)于兒科臨床用藥需求的支持。達(dá)菲林®三月劑型的獲批不僅凝聚了益普生在藥物研發(fā)領(lǐng)域的持續(xù)努力，更體現(xiàn)了益普生以患者為中心的承諾。秉承‘聚焦、共贏、服務(wù)患者與社會(huì)'的使命，我們期待為更多中國(guó)患兒提供優(yōu)質(zhì)的治療方案，幫助他們改善生活質(zhì)量，讓患者家庭享受悠閑親子時(shí)光，積極擁抱健康人生。"
成立于1929年，從家族企業(yè)到上市集團(tuán)，益普生在90余年的歷史中始終秉持創(chuàng)新精神，不斷進(jìn)取。1992年，益普生正式進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)，并于2019年在上海設(shè)立創(chuàng)新中心，其也是益普生全球四個(gè)研發(fā)中心之一。在"聚焦中國(guó)"戰(zhàn)略的指引下，益普生于2021年在上海成立中國(guó)總部，專注于腫瘤、罕見(jiàn)病和神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域，攜手上海創(chuàng)新中心持續(xù)推出創(chuàng)新治療方案以滿足中國(guó)患者亟待解決的治療需求。未來(lái)，益普生將持續(xù)以中國(guó)市場(chǎng)為戰(zhàn)略中心，圍繞業(yè)績(jī)表現(xiàn)、員工發(fā)展和產(chǎn)品組合進(jìn)行全面布局，并與政府和社會(huì)各界通力合作，為健康中國(guó)貢獻(xiàn)更多力量。
關(guān)于益普生
益普生集團(tuán)成立于1929年，從家族企業(yè)到上市集團(tuán)，我們已走過(guò)90余年的歷史。 作為全球性生物制藥公司，益普生專注于腫瘤、罕見(jiàn)病和神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的革新性藥物。集團(tuán)銷售網(wǎng)絡(luò)遍布于全球100多個(gè)國(guó)家，并在其中30個(gè)國(guó)家直接設(shè)立了商業(yè)公司。目前，益普生在全球范圍內(nèi)擁有約5000名員工，4個(gè)研發(fā)中心和4個(gè)藥品開(kāi)發(fā)基地。我們致力于延長(zhǎng)患者的生命并改善患者的生活。2022財(cái)年，益普生在特藥的銷售額超過(guò) 30億歐元。益普生的研發(fā)中心專注于打造創(chuàng)新和差異化技術(shù)平臺(tái)，位于領(lǐng)先的生物技術(shù)和生命科學(xué)中心（法國(guó)巴黎薩克雷，英國(guó)牛津，美國(guó)劍橋和中國(guó)上海）。益普生通過(guò)贊助的 I 級(jí)美國(guó)存托憑證計(jì)劃（ADR：IPSEY）在巴黎（泛歐證券交易所代碼：IPN）和美國(guó)上市。更多詳細(xì)信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn) ipsen.com。
關(guān)于益普生中國(guó)
益普生集團(tuán)于1992年進(jìn)入中國(guó)，2019年在上海設(shè)立創(chuàng)新中心，是全球四個(gè)研發(fā)中心之一。益普生于2021年在上海成立特藥中國(guó)區(qū)總部，并于2022年全面轉(zhuǎn)型，專注于腫瘤、罕見(jiàn)病和神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域。益普生中國(guó)將持續(xù)推出創(chuàng)新治療方案以滿足中國(guó)患者亟待解決的治療需求。
益普生 - 有關(guān)前瞻性聲明的警示說(shuō)明
本文所含前瞻性聲明、目的和目標(biāo)基于集團(tuán)的管理戰(zhàn)略、當(dāng)前觀點(diǎn)和假設(shè)。此類聲明涉及已知和未知的風(fēng)險(xiǎn)和不確定性，可能導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果、業(yè)績(jī)或事件與本文所預(yù)期的大不相同。上述所有風(fēng)險(xiǎn)均可能影響集團(tuán)在未來(lái)實(shí)現(xiàn)其財(cái)務(wù)目標(biāo)的能力，財(cái)務(wù)目標(biāo)是基于現(xiàn)今可用信息在合理的宏觀經(jīng)濟(jì)條件下設(shè)定的。"相信"、"期望"和"期待"等詞語(yǔ)和類似表述的使用是為了明確前瞻性聲明，包括集團(tuán)對(duì)未來(lái)事件的期望，此類事件包括監(jiān)管文件和決定。此外，本文所述目標(biāo)的制定未考慮外部增長(zhǎng)假設(shè)和潛在未來(lái)收購(gòu)，而這兩者可能會(huì)使指標(biāo)發(fā)生變化。目的的依據(jù)是集團(tuán)認(rèn)為合理的數(shù)據(jù)和假設(shè)。目標(biāo)取決于將來(lái)可能發(fā)生的條件或事實(shí)，而不僅取決于歷史數(shù)據(jù)?？紤]到某些風(fēng)險(xiǎn)和不確定性的發(fā)生，實(shí)際結(jié)果可能與這些指標(biāo)有很大出入，明顯表現(xiàn)為在早期研發(fā)階段或臨床試驗(yàn)中有前景的產(chǎn)品可能最終永遠(yuǎn)不會(huì)投放市場(chǎng)或達(dá)到其商業(yè)目標(biāo)，尤其是由于注冊(cè)或競(jìng)爭(zhēng)原因。集團(tuán)必須面對(duì)或可能面對(duì)來(lái)自仿制藥的競(jìng)爭(zhēng)，這可能會(huì)轉(zhuǎn)化為市場(chǎng)份額的損失。此外，研發(fā)過(guò)程涉及多個(gè)階段，每個(gè)階段都涉及重大風(fēng)險(xiǎn)，即集團(tuán)可能無(wú)法實(shí)現(xiàn)其目的并被迫放棄就自身已投入大量資金的產(chǎn)品所做的努力。因此，集團(tuán)不能確定在臨床前試驗(yàn)中獲得的有利結(jié)果是否會(huì)在隨后的臨床試驗(yàn)中得到確認(rèn)，也不能確定臨床試驗(yàn)的結(jié)果是否足以證明相關(guān)產(chǎn)品的安全性和有效性。不能保證產(chǎn)品將獲得必要的注冊(cè)批準(zhǔn)或該產(chǎn)品將被證明在商業(yè)上是成功的。如果基本假設(shè)證明不準(zhǔn)確或確實(shí)出現(xiàn)風(fēng)險(xiǎn)或不確定性，則實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果有很大不同。其他風(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括但不限于一般行業(yè)條件和競(jìng)爭(zhēng)；一般經(jīng)濟(jì)因素，包括利率和貨幣匯率波動(dòng)；制藥行業(yè)法規(guī)和醫(yī)療保健立法的影響；全球醫(yī)療成本抑制趨勢(shì)；競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手獲得技術(shù)進(jìn)步、新產(chǎn)品和專利；新產(chǎn)品研發(fā)中固有的挑戰(zhàn)，包括獲得監(jiān)管部門的批準(zhǔn)；集團(tuán)準(zhǔn)確預(yù)測(cè)未來(lái)市場(chǎng)狀況的能力；生產(chǎn)困難或延誤；國(guó)際經(jīng)濟(jì)的金融不穩(wěn)定和主權(quán)風(fēng)險(xiǎn)；對(duì)集團(tuán)專利的有效性和創(chuàng)新產(chǎn)品的其他保護(hù)的依賴；以及可能面臨的訴訟，包括專利訴訟和/或監(jiān)管訴訟。此外，集團(tuán)依賴第三方來(lái)研發(fā)和銷售某些產(chǎn)品，這些產(chǎn)品可能會(huì)產(chǎn)生大額特許權(quán)使用費(fèi)用；這些合作伙伴的行為可能會(huì)對(duì)集團(tuán)的活動(dòng)和財(cái)務(wù)結(jié)果造成損害。集團(tuán)不能確定其合作伙伴將履行各自的義務(wù)。集團(tuán)可能無(wú)法從這些協(xié)議中獲得任何利益。集團(tuán)任何合作伙伴違約均會(huì)產(chǎn)生低于預(yù)期的收益。此類情況可能會(huì)對(duì)集團(tuán)的業(yè)務(wù)、財(cái)務(wù)狀況或業(yè)績(jī)產(chǎn)生負(fù)面影響。集團(tuán)明確聲明，除非適用法律有所要求，否則其不承擔(dān)更新或修訂本新聞稿中所包含的任何前瞻性聲明、目標(biāo)或假設(shè)的任何義務(wù)，以反映此類聲明所依據(jù)的事件、條件、假設(shè)或情況的任何變化，也不會(huì)就此作出任何承諾。集團(tuán)的業(yè)務(wù)受制于其在法國(guó)金融市場(chǎng)監(jiān)管機(jī)構(gòu)備案的注冊(cè)文件中概述的風(fēng)險(xiǎn)因素。該文件中所列風(fēng)險(xiǎn)和不確定性并非詳盡無(wú)遺，建議讀者參閱集團(tuán)網(wǎng)站（www.ipsen.com ）上集團(tuán)的2021年注冊(cè)文件。
媒體聯(lián)系人
瞿敏
公共事務(wù)與企業(yè)傳播部負(fù)責(zé)人
益普生中國(guó)
E-mail：mindy.qu@ipsen.com
[1] 中國(guó)政府?-醫(yī)藥管理-關(guān)于印發(fā)第三批?勵(lì)研發(fā)申報(bào)?童藥品清單的通知
[2] 國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心網(wǎng)-信息公開(kāi)-優(yōu)先審評(píng)公示-納入優(yōu)先審評(píng)品種名單
[3] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組,《中華兒科雜志》編輯委員會(huì).中華兒科雜志2015年6月第53卷第6期: 412-418.
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