上海2021年2月2日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，其在研創(chuàng)新藥物Maribavir(TAK-620)與Soticlestat(TAK-935)經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心批準，正式認定為“突破性治療藥物品種”。至此，包括之前納入的Mobocertinib（TAK-788）在內，武田已有三款在研創(chuàng)新藥物在中國被納入“突破性治療藥物品種”。
在兩款最新納入“突破性治療藥物品種”的在研藥物中，Maribavir（TAK-620）是苯并咪唑核糖核苷類新藥中的一種，被批準用于治療移植后發(fā)生的巨細胞病毒感染或疾病，包括對更昔洛韋、纈更昔洛韋、西多福韋和膦甲酸鈉難治的和耐藥的感染。巨細胞病毒是一種β-皰疹病毒，可在40% - 100%的成人人群中發(fā)現(xiàn)既往感染的血清學證據(jù)[1]。在免疫缺陷患者如造血干細胞移植（HSCT）或實體器官移植（SOT）受者中，巨細胞病毒感染是最具有挑戰(zhàn)性的移植后并發(fā)癥之一，也是重要的發(fā)病和死亡原因。
Maribavir獲得本次突破性治療品種認定的主要證據(jù)來自2項已完成的II期研究（SHP620-202和SHP620-203）。其中，SHP620-202研究顯示其在耐藥性難治性的CMV感染患者中，有效率為67%[2]。Maribavir的抗病毒活性是通過競爭性抑制人CMV酶UL97的蛋白激酶活性而介導的，因而可以抑制蛋白質的磷酸化作用。此外，由于Maribavir的抗病毒活性并不會影響病毒UL54基因，因而預期，該基因突變所引起的更昔洛韋/纈更昔洛韋和/或西多福韋耐藥并不會影響Maribavir的抗CMV活性。因此，預測該藥物未來將有望為移植后發(fā)生巨細胞病毒感染或疾病的患者提供突破性的治療獲益。
另一款在研藥物Soticlestat(TAK 935)由武田制藥與Ovid Therapeutics公司聯(lián)合開發(fā)，納入突破性治療藥物品種的適應癥為Dravet綜合征（DS）和Lennox-Gastaut綜合征（LGS）。Dravet綜合征是一種罕見且嚴重的發(fā)育性和癲癇性腦病，主要由SCN1A基因突變導致，通常在1歲以內起病，癥狀包括驚厥、癲癇等，同時伴有發(fā)育遲緩、智力及行為問題、語言功能障礙等，嚴重影響患兒及其家庭的生活質量，甚至可能危及生命；Lennox-Gastaut綜合征也是一種罕見、危害性極大的發(fā)育性和癲癇性腦病，多于1至8歲發(fā)病，患者會出現(xiàn)多種類型難治性癲癇發(fā)作、特征性腦電圖改變和智力損傷，成年后大部分患者會失去自理能力。目前，中國尚無獲批用于治療DS的藥物，基于臨床經(jīng)驗用于治療DS及LGS的抗癲癇藥物種類也較少，難以滿足患者的臨床需求。
Soticlestat（TAK-935）是一種作用機制全新的抗癲癇藥，為口服的強效、選擇性膽固醇24S-羥化酶（CH24H）抑制劑。該藥通過抑制CH24H，降低其產(chǎn)物 -- 腦內24S-羥基膽固醇的濃度，從而降低谷氨酸能通路的興奮性，減輕炎癥，減少癲癇發(fā)作次數(shù)。2017年，Soticlestat已獲得美國食品與藥品管理局（FDA）授予的治療DS和LGS的孤兒藥資格認定。
作為一家以價值觀為基礎、以研發(fā)為驅動、以患者為中心的全球創(chuàng)新生物制藥企業(yè)，武田致力于將科學成果轉化為高度創(chuàng)新的突破性療法，以惠及全球患者。中國是武田全球研發(fā)的四大關鍵區(qū)域之一，依托創(chuàng)新實力和本土經(jīng)驗，武田將中國患者的需求與全球藥物開發(fā)戰(zhàn)略相結合，自2018年起逐步實現(xiàn)中國與全球的藥物同步開發(fā)。此次Maribavir(TAK-620)與Soticlestat(TAK-935)獲得“突破性治療藥物品種”認定，將有望進一步加速創(chuàng)新藥物在中國的開發(fā)和審批速度，助力藥物更早地惠及中國患者。
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[1] De La Hoz, R. E., Stephens, G. & Sherlock, C. 2002. Diagnosis and treatment approaches of CMV infections in adult patients. J Clin Virol, 25 Suppl 2, S1-12. |
[2] Genovefa A Papanicolaou, Fernanda P Silveira, Amelia A Langston et al. Maribavir for Refractory or Resistant Cytomegalovirus Infections in Hematopoietic-cell or Solid-organ Transplant Recipients: A Randomized, Dose-ranging, Double-blind, Phase 2 Study. Clin Infect Dis. 2019 Apr 8;68(8):1255-1264. |
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