首個(gè)骨巨細(xì)胞瘤治療藥物安加維（地舒單抗）中國(guó)上市會(huì)廣州舉行

廣州2019年12月13日 /美通社/ -- “多維獲益·全程守護(hù)”安進(jìn)骨巨細(xì)胞瘤高峰論壇暨安加維®骨巨細(xì)胞瘤適應(yīng)癥上市會(huì)在廣州舉行，標(biāo)志著首個(gè)用于不可手術(shù)切除或者手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重功能障礙的骨巨細(xì)胞瘤創(chuàng)新治療藥物 -- 安加維®（地舒單抗注射液）正式在中國(guó)上市。

安加維骨巨細(xì)胞瘤適應(yīng)癥上市會(huì)

地舒單抗是《中國(guó)骨巨細(xì)胞瘤臨床循證診療指南》推薦用于骨巨細(xì)胞瘤治療的藥物^[1]。2018年11月，地舒單抗被中國(guó)列入臨床急需境外新藥名單（第一批），進(jìn)入國(guó)家藥品監(jiān)督管理局快速審評(píng)通道；時(shí)隔一年不到，地舒單抗于2019年5月即獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療不可手術(shù)切除或者手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重功能障礙的骨巨細(xì)胞瘤，包括成人和骨骼發(fā)育成熟（定義為至少1處成熟長(zhǎng)骨且體重≥45 kg）的青少年患者。

骨巨細(xì)胞瘤：“吃骨頭的貪吃蛇”  

骨巨細(xì)胞瘤是一種組織學(xué)上良性、但常常具有侵襲性的骨骼原發(fā)腫瘤^[2]，被形象地比喻為“吃骨頭的貪吃蛇”。骨巨細(xì)胞瘤好發(fā)于20-40歲青壯年人群，女性發(fā)病率略高于男性，約占55%^[3]。據(jù)一項(xiàng)骨巨細(xì)胞瘤中國(guó)發(fā)病率研究報(bào)告指出，中國(guó)骨巨細(xì)胞瘤年發(fā)病率估算為1.49-2.57例/100萬(wàn)^[4]。從全球來(lái)看，骨巨細(xì)胞瘤約占所有原發(fā)骨腫瘤的4%-5%^[5]，與歐美人群相比，在中國(guó)更為常見(jiàn)，約占所有原發(fā)骨腫瘤的17.3%^[6]。

骨巨細(xì)胞瘤由表達(dá)RANKL的基質(zhì)細(xì)胞和表達(dá)RANK受體的破骨細(xì)胞樣巨細(xì)胞組成，其發(fā)病機(jī)理是RANKL的過(guò)度表達(dá)引起腫瘤生長(zhǎng)和骨質(zhì)破壞^[7]。RANKL是破骨細(xì)胞形成、發(fā)揮功能和生存所必需的跨膜或可溶性蛋白；破骨細(xì)胞負(fù)責(zé)骨吸收，從而調(diào)節(jié)骨鈣釋放。骨巨細(xì)胞瘤的臨床主要表現(xiàn)為鈍痛、骨折、功能受限以及腫脹和腫塊。盡管多數(shù)骨巨細(xì)胞瘤為良性，很少致命，但卻經(jīng)常致殘，因此其對(duì)患者造成的危害不容小覷。

地舒單抗：阻斷RANKL通路，抑制“貪吃蛇”行動(dòng)

地舒單抗是一種人免疫球蛋白G2（IgG2）單克隆抗體，對(duì)RANKL具有高特異性和親和性。地舒單抗的作用機(jī)制就是通過(guò)與RANKL結(jié)合，阻止其激活破骨細(xì)胞、破骨細(xì)胞前體和破骨細(xì)胞樣巨細(xì)胞表面的RANK，也就是說(shuō)削弱了“貪吃蛇”的“生長(zhǎng)力”和“破壞力”，從而達(dá)到抑制腫瘤生長(zhǎng)和減少骨破壞的目的。

地舒單抗用于骨巨細(xì)胞瘤治療適應(yīng)癥的獲批是基于兩項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽的試驗(yàn)研究結(jié)果，針對(duì)復(fù)發(fā)性、無(wú)法切除或計(jì)劃的手術(shù)切除很可能會(huì)造成嚴(yán)重功能障礙的骨巨細(xì)胞瘤患者。2017年在歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）年會(huì)上發(fā)表的該研究主要分析結(jié)果顯示，在可以手術(shù)切除的患者中，80%的患者接受新輔助地舒單抗治療后得到改善：44%接受了對(duì)功能影響更低的降期手術(shù)，37%避免了手術(shù)。在無(wú)法手術(shù)切除的患者中，地舒單抗帶來(lái)了有效的長(zhǎng)期疾病控制，5年無(wú)進(jìn)展生存（PFS）率為88%^[8]。

加速到達(dá)，開(kāi)創(chuàng)骨巨細(xì)胞瘤藥物治療新紀(jì)元

長(zhǎng)期以來(lái)，骨巨細(xì)胞瘤的治療方法主要為手術(shù)及其他輔助治療手段（放療、栓塞和藥物治療等）。地舒單抗作為中國(guó)首個(gè)獲批用于骨巨細(xì)胞瘤治療的藥物，其抑制腫瘤生長(zhǎng)和減少骨破壞的雙重作用為不可手術(shù)切除或切除后會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重功能障礙的骨巨細(xì)胞瘤患者帶來(lái)顯著的治療獲益以及生活質(zhì)量的提高，具有劃時(shí)代的治療意義。

 作為全球生物科技的領(lǐng)導(dǎo)者，安進(jìn)始終秉持“生物學(xué)先行”的原則，以服務(wù)患者為使命，不斷尋求創(chuàng)新的解決方案以造福中國(guó)重癥患者。地舒單抗擁有創(chuàng)新作用機(jī)制，為罹患這一少見(jiàn)疾病但受限于當(dāng)前治療方案的患者帶來(lái)新的治療選擇和新的希望，從而幫助他們實(shí)現(xiàn)疾病控制，改善生存質(zhì)量。未來(lái)，安進(jìn)將繼續(xù)發(fā)揮自身研發(fā)優(yōu)勢(shì)，通過(guò)高質(zhì)量的臨床研發(fā)和轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究，加速為中國(guó)乃至全球癌癥患者帶來(lái)更多福音。