首個脊髓性肌萎縮癥治療藥物諾西那生鈉注射液在全國開啟患者治療

• 首個脊髓性肌萎縮癥治療藥物諾西那生鈉注射液在北京、上海、福州、杭州、長春5個城市同步開啟患者治療
• 首批10位脊髓性肌萎縮癥患者接受諾西那生鈉注射液第一針輸注治療
• 首批治療患者經(jīng)中國初級衛(wèi)生保健基金會脊髓性肌萎縮癥患者援助項目辦公室審核通過后未來將獲得援助用藥

上海2019年10月10日 /美通社/ -- 渤健公司旗下的我國首個和目前唯一一個獲批的脊髓性肌萎縮癥（以下簡稱SMA）治療藥物諾西那生鈉注射液今天在全國5個城市同步開啟患者治療。首批共計10位SMA患者接受了諾西那生鈉注射液第一針輸注治療。

渤健

為首批患者提供諾西那生鈉注射液第一針輸注治療的醫(yī)院包括：北京大學(xué)第一醫(yī)院（北京）、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院（上海）、福建醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院（福州）、浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院（杭州）、吉林大學(xué)第一醫(yī)院（長春）。這些醫(yī)院均為中國SMA診治中心聯(lián)盟的成員單位。

諾西那生鈉注射液由國藥控股分銷中心有限公司提供全國分銷配送服務(wù)。

SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，是導(dǎo)致嬰兒死亡的主要遺傳原因，新生兒發(fā)病率約為1/6000~1/10000¹，其特點是進行性、使人衰弱的肌肉無力²，患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實現(xiàn)，隨著病程的發(fā)展，最終影響吞咽和呼吸，嚴(yán)重威脅患者生命。

諾西那生鈉注射液藥盒

2019年2月，渤健公司的全球首個SMA治療藥物諾西那生鈉注射液通過優(yōu)先審評審批程序在中國獲批，用于治療5q SMA。5q SMA約占所有SMA病例的95%。

2019年4月28日，由中國兒科專家、兒童神經(jīng)科學(xué)專家、成人神經(jīng)科專家共同倡導(dǎo)的中國SMA診治中心聯(lián)盟正式成立，全國25家醫(yī)院成為聯(lián)盟的首批成員單位。

2019年5月31日，中國初級衛(wèi)生保健基金會宣布“脊活新生-脊髓性肌萎縮癥SMA患者援助項目”正式啟動，為符合項目申請條件的患者提供援助藥物。項目援助藥物由渤健公司捐贈。關(guān)于SMA患者援助項目請訪問：jhxs.ilvzhou.com

諾西那生鈉注射液擁有SMA領(lǐng)域最大的臨床研究數(shù)據(jù)，這些臨床發(fā)現(xiàn)支持諾西那生鈉注射液在治療各類型SMA患者中的有效性和安全性，包括運動發(fā)育的顯著改善和嬰兒死亡風(fēng)險的降低，這些改善為以前沒有治療手段的SMA患者群體帶來了新希望。截止2019年6月30日，全球已有超過8400名嬰兒、兒童和成人SMA患者接受了諾西那生鈉注射液的治療。

參考文獻：

1. 脊髓肌肉萎縮癥分子診斷與攜帶者篩查研究進展，《中國產(chǎn)前診斷雜志(電子版)》 2013年01期
2. Farrar. Genetics of spinal muscular atrophy: progress and challenges. Neurotherapeutics. 2015 Apr;12(2):290-302