NURTURE研究最新結(jié)果顯示癥狀前SMA患者持續(xù)受益于諾西那生鈉注射液治療

• 接受癥狀前治療的兒童患者在持續(xù)使用諾西那生鈉注射液長達(dá)4.8年后存活率為100%，且沒有一位患者需要永久性通氣
• 患者持續(xù)保持運(yùn)動功能，且與自然病史相比取得了進(jìn)展性獲益，目前96%的患者能夠在輔助下行走
• NURTURE研究最近已擴(kuò)展至在8歲以下兒童中評估諾西那生鈉注射液的更長期療效和安全性

上海2020年6月11日 /美通社/ -- 渤健公司近日公布了NURTURE研究的最新結(jié)果。NURTURE研究是一項針對癥狀前脊髓性肌萎縮癥（簡稱SMA）患者進(jìn)行的歷時最長的研究，正在改變?nèi)藗儗κ褂弥Z西那生鈉注射液進(jìn)行早期治療的預(yù)期。新數(shù)據(jù)表明，在經(jīng)基因診斷為SMA的嬰兒中，使用諾西那生鈉注射液進(jìn)行早期治療并持續(xù)治療長達(dá)4.8年后可獲得前所未有的存活率。這些患者與自然病史相比持續(xù)保持和獲得運(yùn)動功能。

新數(shù)據(jù)包括對NURTURE研究參與者近一年的額外隨訪。截至2020年2月，所有接受治療的患者（n=25；年齡中位數(shù)為3.8歲）均存活，且無需永久性通氣。在不接受治療的情況下，大多數(shù)SMA-I型兒童患者平均活不到2歲。此外，所有達(dá)到獨(dú)立行走運(yùn)動里程碑的兒童（許多在正常年齡段達(dá)到）在初次獲得獨(dú)立行走能力后，直至最后一次隨訪還保持這項能力。

“使用諾西那生鈉注射液進(jìn)行早期、持續(xù)性治療對這些嬰兒及其家庭的影響是非常顯著的。我有幸看到他們成長為活潑的幼兒，其中許多幼兒在運(yùn)動功能方面取得了跟與他們年齡相匹配的無SMA幼兒一樣的進(jìn)步?！瘪R薩諸塞州總醫(yī)院神經(jīng)遺傳學(xué)項目主任Kathryn Swoboda 博士指出，“NURTURE研究的新結(jié)果進(jìn)一步證實，及時診斷和使用諾西那生鈉注射液進(jìn)行早期、長期治療具有實質(zhì)性益處?！?/p>

NURTURE是一項在經(jīng)基因診斷患有SMA，且在6周齡前接受第一針諾西那生鈉注射液治療的25例癥狀前SMA患者（很可能發(fā)展為SMA-I型或II型）中進(jìn)行的二期非盲研究，目前尚在進(jìn)行中。這項研究又額外延長了三年，使渤健能夠評估接受諾西那生鈉注射液治療到8歲的更長期療效和安全性，并進(jìn)一步了解早期治療產(chǎn)生的影響。

截至2020年2月的最新中期分析的更多結(jié)果顯示：

• 所有之前能夠在輔助下行走（92%）和獨(dú)立行走（88%）的研究參與者在上次數(shù)據(jù)公布后的11個月內(nèi)都一直保持這種能力。^[1]
• 在11個月的隨訪中，一名兒童獲得了在輔助下行走的能力（使這一比例增加至所有研究參與者的96%），并且達(dá)到了賓夕法尼亞州兒童醫(yī)院嬰兒神經(jīng)肌肉疾病測試（CHOP-INTEND）量表的最高分，將獲得最高分?jǐn)?shù)的研究參與者總數(shù)提升到25人中有21人（84%）。
• 擁有兩個SMN2拷貝的患者能夠在擴(kuò)展版Hammersmith功能性運(yùn)動量表（HFMSE）中得分并取得進(jìn)展，這對該病的自然病史來說是不尋常的。
• 諾西那生鈉注射液的耐受性良好，在延長的隨訪期內(nèi)未發(fā)現(xiàn)新的安全問題。沒有兒童因為治療相關(guān)不良事件退出研究。

關(guān)于諾西那生鈉注射液 ^[2]-[4]

諾西那生鈉注射液是第一個獲批準(zhǔn)用于治療嬰兒、兒童和成人SMA的治療，該藥在全球50多個國家和地區(qū)獲批。截至2020年3月31日，全球已有超過10000名患者接受諾西那生鈉治療。諾西那生鈉注射液是唯一一個將各種SMA患者群的真實世界經(jīng)驗和最高水準(zhǔn)的臨床證據(jù)相結(jié)合的SMA治療。

SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，以脊髓和下腦干中的運(yùn)動神經(jīng)元丟失為特征，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的、進(jìn)行性肌肉萎縮和無力。大約每10000個活產(chǎn)嬰兒中就有一個被診斷為SMA，所有年齡段的人都可能受到這種疾病的影響。該病是導(dǎo)致嬰兒死亡的主要遺傳因素。

關(guān)于渤健

在渤健，我們的使命清晰明確：我們是神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的先鋒。渤健為全球罹患嚴(yán)重神經(jīng)和神經(jīng)退行性疾病的患者探尋、研發(fā)和提供創(chuàng)新療法。渤健是Charles Weissmann，Heinz Schaller，Kenneth Murray與諾貝爾獎獲得者Walter Gilbert和Phillip Sharp攜手在1978年成立的全球首批生物技術(shù)公司之一。今天渤健擁有治療多發(fā)性硬化的領(lǐng)先藥物組合; 推出第一個也是唯一一個批準(zhǔn)用于脊髓性肌萎縮癥的治療藥物；并專注于推進(jìn)阿爾茨海默病和癡呆、多發(fā)性硬化、神經(jīng)免疫學(xué)、運(yùn)動障礙、神經(jīng)肌肉疾病、急性神經(jīng)病學(xué)、神經(jīng)認(rèn)知障礙、疼痛、眼科領(lǐng)域的科學(xué)研究項目。渤健還生產(chǎn)和推廣先進(jìn)生物制劑的生物仿制藥。

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References: