百濟神州在美國癌癥研究協(xié)會年會上展示Pamiparib的臨床數(shù)據(jù)

美國麻省劍橋和中國北京2018年4月16日電 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE）是一家處于商業(yè)化階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今日宣布在美國芝加哥舉行的2018年美國癌癥研究協(xié)會（AACR）年會上公布了PARP抑制劑pamiparib針對患有局部晚期或轉(zhuǎn)移性高分化非粘液性卵巢癌，包括輸卵管癌，或三陰性乳腺癌，接受過至少一線化療之后出現(xiàn)疾病進展的的中國患者的初步臨床1期數(shù)據(jù)。臨床1期劑量遞增階段的數(shù)據(jù)確定了中國患者的2期推薦劑量（RP2D）為每次60mg、每天用藥兩次（BID）。Pamiparib總體而言耐受性良好，并在患者中顯示了抗腫瘤活性。

北京中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院腫瘤內(nèi)科主任，展示海報的首席作者徐兵河醫(yī)學博士評論道：“在這些經(jīng)多輪治療的卵巢癌和乳腺癌患者中，初步結(jié)果表明推薦的pamiparib給藥方案有效，并展示出抗腫瘤活性，包括在對鉑類耐藥或難治性卵巢癌患者中產(chǎn)生部分緩解。在這些患者中，未發(fā)現(xiàn)劑量限制性毒性，且總體而言耐受性良好?！?/p>

百濟神州腫瘤免疫學首席醫(yī)學官Amy Peterson醫(yī)學博士表示：“中國目前尚未有獲得批準的PARP抑制劑，但每年新增的卵巢癌和三陰性乳腺癌病例總和卻超過約75,000個^[1],[2]；據(jù)估計，25-30%的卵巢癌患者^[3]和15-20%^[4]的三陰性乳腺癌患者攜帶BRCA1/2種系突變，PARP抑制劑可使這些患者受益。我們希望加快pamiparib在中國的開發(fā)以及在全球范圍內(nèi)啟動臨床3期試驗。”

正在進行的1期臨床試驗數(shù)據(jù)總結(jié)

這項開放、多中心、針對pamiparib（NCT03333915）的1期劑量遞增的臨床研究旨在確認RP2D，并評估其在患有局部晚期或轉(zhuǎn)移性HGOC，包括輸卵管癌和原發(fā)性腹膜癌患者，或TNBC的中國患者中使用的安全性、耐受性和抗腫瘤活性。患者接受每次劑量分別為20mg、40mg或60mg BID。截至2017年9月25日，本研究共入組15位女性患者，其中九位為HGOC患者，六位為TNBC患者。九位患者此前接受過四輪或以上的治療。所有九位HGOC患者均為鉑類耐藥（n=8）或難治性（n=1）患者。七位患者存在經(jīng)確認的BRCA1/2突變（BRCAm），其中五位為HGOC患者，兩位為TNBC患者，其余患者為BRCA 1/2野生型（BRCA-WT）。中位治療時間為2.5個月（范圍：8 - 260天）。

Pamiparib在患者中總體顯示出良好的耐受性。在劑量范圍內(nèi)，未發(fā)現(xiàn)劑量限制性毒性，RP2D確認為60mg BID。最常見的治療中出現(xiàn)的不良事件（AE）為無力（n=12）和惡心（n=12）。所有AE的嚴重程度均為3級或以下。整體而言，三例患者出現(xiàn)嚴重AE（一例2級腹腔感染，一例3級胸腔積液和一例3級腸梗阻），但均與治療無關(guān)。兩例出現(xiàn)嚴重AE的患者退出了治療（一例腹腔感染，一例胸腔積液）。

截至2017年9月25日，15位中的13位患者滿足療效評估條件；五位患者仍繼續(xù)治療。九位HGOC患者中的兩位達到確認部分緩解，包括一位BRCA野生型的鉑類難治性患者和一位BRCA1/2突變鉑類耐藥患者；六位HGOC患者評估為疾病穩(wěn)定狀態(tài)（BRCAm, n=4 和BRCA-WT, n=2）；一位患者在首次放射評估前中斷治療。在六位接受治療的TNBC患者中，五位（BRCAm, n=1, BRCA-WT, n=4）患者疾病進展，一位（BRCAm）在首次評估前中斷治療。在滿足療效評估條件的TNBC患者中，四位為BRCA-WT，在此前的鉑類化療中均出現(xiàn)過疾病進展。

關(guān)于Pamiparib

Pamiparib（BGB-290）是一款在研PARP1和PARP2抑制劑，臨床前模型顯示其具有穿透血腦屏障和PARP-DNA復合物捕捉等藥理學特性。Pamiparib正在中國進行關(guān)鍵性臨床試驗評估。目前pamiparib作為單一療法或與其他藥物聯(lián)用，包括百濟神州在研PD-1抗體tislelizumab （BGB-A317）正在進行針對多種惡性實體瘤進行全球臨床開發(fā)。

關(guān)于百濟神州

百濟神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞地區(qū)擁有超過900名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟神州在華銷售 ABRAXANE®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復美®（來那度胺）和維達莎®（注射用阿扎胞苷）^[5]。

前瞻性聲明

根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括關(guān)于 pamiparib 的進展，臨床開發(fā)、藥政注冊中的里程碑以及商業(yè)化計劃。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步的研究；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展；百濟神州被醫(yī)藥界接受進而獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州對技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴于第三方進行臨床前研究、臨床試驗和生產(chǎn)的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物的研究和商業(yè)化的能力；以及百濟神州在最近年度的 10-K 表格的“風險因素”章節(jié)中全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證監(jiān)會期后呈報中關(guān)于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該些信息。