上海2025年3月31日 /美通社/ -- 2025年3月31日，全球創(chuàng)新生物制藥公司優(yōu)時比（UCB）宣布自研生物制劑羅澤利昔珠單抗注射液（商品名：優(yōu)迪革®）獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療乙酰膽堿受體（AChR）或肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者。作為全球首個且唯一*同時覆蓋AChR陽性和MuSK陽性gMG的新生兒Fc受體（FcRn）拮抗劑，此次獲批不僅為AChR陽性患者帶來新的治療選擇，更突破了目前國內(nèi)MuSK陽性患者長期缺乏有效治療手段的困境，推動中國重癥肌無力診療邁入精準治療新時代。
重癥肌無力是一種自身免疫性神經(jīng)肌肉傳遞障礙的罕見疾病，引起明顯的肌無力、疲勞等癥狀，導致言語、行動、呼吸等身體功能受限，或合并胸腺瘤；病情反復、進展迅速，疾病加重至肌無力危象（累及呼吸肌導致呼吸衰竭），危及生命。在我國，重癥肌無力年發(fā)病率為0.68/10萬[1]，85%為全身型重癥肌無力（gMG）[2]，其中AChR陽性和MuSK陽性為兩種主要亞型，占比分別約為85%和8%[3]。MuSK陽性患者往往臨床表現(xiàn)更重，存在更高的危急重癥風險。30歲和50歲左右呈現(xiàn)發(fā)病雙峰[4]，給患者的工作和生活帶來嚴重損害。
復旦大學附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師、中國罕見病聯(lián)盟神經(jīng)系統(tǒng)罕見病專業(yè)委員會副主委、中國重癥肌無力協(xié)作組組長趙重波教授指出，相較于其他罕見病，重癥肌無力的診斷相對明確，通過積極且規(guī)范的治療，大多數(shù)患者的病情能夠得到有效控制。然而，病情控制住并不等同于生活質(zhì)量的全面恢復，尤其是MuSK抗體陽性患者群體，目前尚缺乏正式獲批的靶向治療藥物，凸顯出臨床對創(chuàng)新藥物的迫切需求。目前，抑制補體C5和FcRn受體已成為重癥肌無力治療的兩大核心靶點。優(yōu)時比公司在這兩種不同治療機制上均有布局，為特殊患者的聯(lián)合用藥提供了可能性。令人欣慰的是，其中一款基于創(chuàng)新機制的羅澤利昔珠單抗注射液今日正式獲批上市，不僅填補了MuSK抗體陽性患者靶向治療的空白，更為重癥肌無力患者提供了更具針對性的治療選擇，這對改善患者生活質(zhì)量及促進其回歸正常生活具有重要意義。期待未來有更多創(chuàng)新藥物獲批上市，同時不斷擴大患者的可及性，讓更多患者從醫(yī)學進步中獲益。
現(xiàn)階段，重癥肌無力的治療目標是達到微小狀態(tài)（MMS）或者更好、治療相關(guān)副作用 ≤1級。羅澤利昔珠單抗注射液（優(yōu)迪革®）的獲批助力全面實現(xiàn)治療目標，不僅填補了MuSK陽性的治療空白，同時為AChR陽性患者帶來了更多的治療選擇。羅澤利昔珠單抗注射液（優(yōu)迪革®）作為目前唯一基于免疫球蛋白G（IgG）4開發(fā)的創(chuàng)新單克隆抗體藥物，能夠靶向清除致病性IgG抗體，進而改善患者臨床癥狀與預后，恢復生活質(zhì)量，幫助患者回歸正常生活。此外，在改善患者的長期治療體驗方面也實現(xiàn)突破性進展，其采用皮下注射，單次治療僅需6分鐘起**，為患者的疾病管理帶來更大的便利。
2023年發(fā)表于Lancet Neurology的關(guān)鍵Ⅲ期MycarinG試驗結(jié)果[5]顯示，羅澤利昔珠單抗注射液（優(yōu)迪革®）在AChR陽性和MuSK陽性 gMG患者中展示了顯著的臨床獲益以及良好的安全性。在所有隨機分組至優(yōu)迪革®治療組的患者中，治療一周后，癥狀快速緩解，患者日常活動能力明顯提升；首個治療周期后，總IgG降低73%（對照組下降9%），MG-ADL（重癥肌無力日常生活量表）評分平均改善3.37分（對照組改善0.78分），尤其對于MuSK陽性患者療效卓越，其MG-ADL平均改善7.28分（對照組惡化2.28分）；且觀察到單次治療后獲益顯著持久，在MycarinG的開放標簽擴展研究中，優(yōu)迪革®治療組患者一年平均接受3.4個周期的治療（注射17.8次）。安全性方面，總體不良事件風險與安慰劑相當，以輕度或中度為主，長期安全性良好。優(yōu)迪革®在中國的獲批，將讓更多的中國gMG患者受益，在長期的疾病管理進程中，更好地達成理想的治療目標。
優(yōu)時比中國總經(jīng)理馬雅君表示："隨著優(yōu)迪革®在中國的獲批，優(yōu)時比在中國正式展開罕見病領(lǐng)域的布局，致力于為醫(yī)生提供更多有力武器幫助有需要的患者進行針對性的治療，讓更多的患者和家庭重拾有質(zhì)量的生活，助力中國罕見病診療水平的持續(xù)提升。扎根中國29年，優(yōu)時比正不斷為中國市場引進創(chuàng)新且獨特的藥物解決方案，同時攜手各方積極推動創(chuàng)新藥物可及性，讓中國患者從全球創(chuàng)新中更快獲益。"
審批號：CN-RZ-2500008
*截止至2025年3月數(shù)據(jù) |
**體重50kg以下患者每次給藥1瓶，超過該體重的患者需增加給藥劑量并相應延長給藥時間，詳見藥品說明書 |
[1] 中國免疫學會神經(jīng)免疫分會.中國重癥肌無力診斷和治療指南(2020版)[J].中國神經(jīng)免疫學和神經(jīng)病學雜志,2021,28(1):1-12. |
[2] Chen J, Tian DC, Zhang C, Li Z, Zhai Y, Xiu Y, Gu H, Li H, Wang Y, Shi FD. Incidence, mortality, and economic burden of myasthenia gravis in China: A nationwide population-based study. Lancet Reg Health West Pac. 2020 Nov 27;5:100063. |
[3] 李斌,劉曼,宋曉文,莊偉,董曉夢,陳金波.MuSK抗體陽性重癥肌無力研究進展[J].中國醫(yī)學創(chuàng)新,2021,18(15):177-180. |
[4] 李柱一, 常婷. 重癥肌無力的診斷與治療 [J] . 中華神經(jīng)科雜志, 2022, 55(3) : 238-247. |
[5] Bril, V, Dru?d?, A, Grosskreutz, J, et al. Safety and efficacy of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis (MycarinG): a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase 3 study. LANCET NEUROL. 2023; 22 (5): 383-394 |
