上海2024年11月28日 /美通社/ -- 國家醫(yī)療保障局最新公告顯示，百時美施貴寶旗下全球首創(chuàng)且目前唯一獲批心肌肌球蛋白抑制劑邁凡妥®（通用名：瑪伐凱泰膠囊）納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2024年）》（以下簡稱《醫(yī)保目錄》），用于治療紐約心臟協(xié)會（NYHA）心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者。新版醫(yī)保目錄預(yù)計于2025年1月1日起正式實(shí)施，各地報銷流程及時間以當(dāng)?shù)卣鏋闇?zhǔn)。
邁凡妥®是首款納入國家醫(yī)保目錄的梗阻性肥厚型心肌病創(chuàng)新治療藥物，有效填補(bǔ)了臨床治療和醫(yī)保領(lǐng)域空白。此次納入醫(yī)保后，中國梗阻性HCM患者對創(chuàng)新藥物的長期治療需求將得到進(jìn)一步滿足，患者的疾病負(fù)擔(dān)和醫(yī)療體系負(fù)擔(dān)有望減輕，讓更多患者回歸正常工作和生活，具有重要的臨床和社會價值。
北京協(xié)和醫(yī)院院長張抒揚(yáng)教授表示："梗阻性肥厚型心肌病是一種慢性、進(jìn)行性的心臟疾病，影響患者的日常工作和生活，是一種需要持續(xù)管理的疾病。今年9月公布的全球長期擴(kuò)展研究（MAVA-LTE）顯示，EXPLORER-LTE隊列患者在接受瑪伐凱泰超過180周連續(xù)治療后多項心臟指標(biāo)獲得了持續(xù)穩(wěn)定改善，且安全性良好，這無疑證明了瑪伐凱泰在長期治療中的重要地位與作用。而此前EXPLORER-CN臨床研究也已證實(shí)，瑪伐凱泰能夠在緩解左心室流出道梗阻、改善臨床癥狀等方面為中國患者帶來了顯著獲益。我們期待瑪伐凱泰納入醫(yī)保后，中國患者的長期治療需求能夠進(jìn)一步得到滿足，讓獲益患者能夠持續(xù)獲得創(chuàng)新藥物，不因經(jīng)濟(jì)原因而放棄治療，最大化治療效果。"
肥厚型心肌?。℉CM）主要是由于編碼肌小節(jié)相關(guān)蛋白基因致病性變異導(dǎo)致的，或病因不明的，以心肌肥厚為特征的心肌病，左心室壁受累最為常見[1]。根據(jù)是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻，HCM可分為梗阻性HCM和非梗阻性HCM，而梗阻的存在會加重對心功能的損害。過多肌球蛋白和肌動蛋白橫橋的形成，以及肌球蛋白超松弛狀態(tài)的失調(diào)是HCM的機(jī)理特征。瑪伐凱泰能夠靶向疾病核心病理生理機(jī)制，通過與心肌肌球蛋白的可逆性結(jié)合，減少肌球蛋白和肌動蛋白橫橋的數(shù)量，以減輕心肌的過度收縮，并改善舒張功能，有望助力實(shí)現(xiàn)指南建議的"緩解臨床癥狀，延緩疾病進(jìn)展，改善心臟功能"三大治療目標(biāo)，具有重大意義。
憑借其獨(dú)特的作用機(jī)制和創(chuàng)新性，邁凡妥®此前在美國和中國分別獲得由FDA和CDE授予的 "突破性治療藥物"資格認(rèn)證，并已通過中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）優(yōu)先審評審批于今年在國內(nèi)獲批上市。目前，邁凡妥®已被納入國內(nèi)外多個權(quán)威指南推薦[1],[2],[3],[4]，有望重新定義這一患者群體的治療前景。
百時美施貴寶副總裁、中國及亞洲區(qū)域市場總經(jīng)理、中國區(qū)總裁陳思淵女士表示："梗阻性HCM患者的平均年齡在四五十歲，這些患者往往承擔(dān)著重要的社會與家庭責(zé)任。疾病所導(dǎo)致的急慢性并發(fā)癥不僅影響了患者的生活質(zhì)量，也為家庭和社會帶來了沉重的疾病負(fù)擔(dān)。瑪伐凱泰在中國的上市為患者提供了創(chuàng)新治療選擇，此次納入醫(yī)保不僅降低了患者的用藥負(fù)擔(dān)，也體現(xiàn)了政府提高優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源可及性的決心與努力。接下來，百時美施貴寶將繼續(xù)與各方攜手，積極支持支付方和當(dāng)?shù)卣墓ぷ鳎M快實(shí)現(xiàn)藥物在各省市的醫(yī)?？杉?，讓更多中國患者獲益于創(chuàng)新藥物。"
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