傳奇生物卡衛(wèi)荻?（西達(dá)基奧侖賽注射液）在中國獲批上市

南京2024年8月27日 /美通社/ -- 2024年8月27日，傳奇生物（NASDAQ：LEGN）在中國南京正式宣布，公司自主研發(fā)的細(xì)胞治療產(chǎn)品卡衛(wèi)荻^®（通用名：西達(dá)基奧侖賽注射液）獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進(jìn)展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）。卡衛(wèi)荻^®于2020年8月成為首個(gè)被國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）納入突破性治療藥物程序的品種。

卡衛(wèi)荻^®是一種靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的經(jīng)基因修飾的自體嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）治療產(chǎn)品，一次性靜脈輸注給藥?？ㄐl(wèi)荻^®具有獨(dú)特的CAR結(jié)構(gòu)，由兩個(gè)靶向BCMA的納米抗體串聯(lián)構(gòu)成，在體內(nèi)與表達(dá)BCMA的骨髓瘤細(xì)胞結(jié)合，誘導(dǎo)T細(xì)胞的活化與增殖，從而清除骨髓瘤細(xì)胞。

此次獲批是基于在國內(nèi)進(jìn)行的一項(xiàng)多中心確證性Ⅱ期臨床研究CARTIFAN-1（NCT03758417），旨在評(píng)估卡衛(wèi)荻^®在既往接受過至少三線治療（包括至少一種蛋白酶體抑制劑和至少一種免疫調(diào)節(jié)劑）的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中的療效及安全性。

CARTIFAN-1（NCT03758417）是一項(xiàng)正在進(jìn)行中的臨床研究。基于中位隨訪37.29個(gè)月的療效評(píng)估結(jié)果顯示，接受卡衛(wèi)荻^®治療的有效性分析的58例患者中，總緩解率（ORR）達(dá)到87.9%，非常好的部分緩解（VGPR）及以上達(dá)到86.2%，完全緩解（CR）或嚴(yán)格意義上的完全緩解（sCR）達(dá)到79.3%，中位緩解持續(xù)時(shí)間（mDOR）為32.56個(gè)月，中位無進(jìn)展生存期（mPFS）為30.13個(gè)月，中位總生存期（mOS）未達(dá)到^[1]。

CARTIFAN-1 臨床試驗(yàn)主要研究者陳賽娟院士表示："多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種無法治愈的惡性漿細(xì)胞腫瘤，約占血液惡性腫瘤的10%^[2]，患者終將面臨復(fù)發(fā)，且隨著復(fù)發(fā)次數(shù)增多，治療難度也隨之增加，患者的緩解質(zhì)量更差，無進(jìn)展生存期（PFS）和復(fù)發(fā)后的生存時(shí)間越短。對(duì)于中國MM患者來說，西達(dá)基奧侖賽的獲批為臨床醫(yī)生提供了創(chuàng)新、安全可控的有效的療法。西達(dá)基奧侖賽在臨床開發(fā)研究中已展現(xiàn)出良好的臨床療效，在多線治療失敗的復(fù)發(fā)、難治的MM患者中能產(chǎn)生早期、深度且持久的緩解，以及更長的PFS生存獲益。這對(duì)于骨髓瘤患者來說是一個(gè)重大利好消息，我們期待這一新型治療方案能夠?yàn)楦嗷颊邘砩娴南Ｍ?，改變目前的骨髓瘤患者治療格局?quot;

傳奇生物首席執(zhí)行官黃穎博士表示："作為一款誕生于中國的原創(chuàng)新藥，卡衛(wèi)荻^®如今在中國上市，惠及中國患者，我們感到無比榮幸。未來，我們將秉持追求治愈的理念，拓展臨床研究領(lǐng)域，不斷提高產(chǎn)品可及性，使這款創(chuàng)新產(chǎn)品造福更多患者。"

關(guān)于卡衛(wèi)荻^®（西達(dá)基奧侖賽注射液）

西達(dá)基奧侖賽注射液是一種靶向BCMA的經(jīng)基因修飾的自體T細(xì)胞治療產(chǎn)品，該產(chǎn)品通過編碼嵌合抗原受體（CAR）對(duì)自體T細(xì)胞進(jìn)行修飾，使其能識(shí)別并清除表達(dá)BCMA的骨髓瘤細(xì)胞。BCMA主要表達(dá)于惡性多發(fā)性骨髓瘤漿細(xì)胞以及晚期B細(xì)胞表面。本品CAR包含雙表位結(jié)合域、鉸鏈及跨膜域、4-1BB共刺激域和CD3ζ信號(hào)域。與表達(dá)BCMA的靶細(xì)胞結(jié)合后，CAR會(huì)誘導(dǎo)T細(xì)胞的活化、擴(kuò)增以及靶細(xì)胞的清除^[3]。

2017年12月，傳奇生物與強(qiáng)生旗下楊森公司簽訂了一項(xiàng)全球獨(dú)家許可與合作協(xié)議，以研發(fā)和商業(yè)化西達(dá)基奧侖賽。傳奇生物負(fù)責(zé)大中華地區(qū)的市場開發(fā)和商業(yè)化，大中華地區(qū)外的全球其他地區(qū)則由強(qiáng)生主導(dǎo)。

關(guān)于CARTIFAN-1

CARTIFAN-1 (NCT03758417) 是一項(xiàng)正在進(jìn)行中的II期開放標(biāo)簽、確證性臨床試驗(yàn)，用于評(píng)估西達(dá)基奧侖賽注射液用于治療中國復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的療效和安全性，這些患者既往接受過至少三線治療（包括至少一種蛋白酶體抑制劑和至少一種免疫調(diào)節(jié)劑），以總緩解率（ORR）為主要終點(diǎn)。

關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤

多發(fā)性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）被認(rèn)為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細(xì)胞過度增殖導(dǎo)致的惡性疾病。根據(jù)Globocan報(bào)告顯示，2022年全球新增多發(fā)性骨髓瘤患者187952例，占全球新增癌癥病例的 1%^[4]，中國新增多發(fā)性骨髓瘤患者30300例，死亡18622例^[5]。雖然有些多發(fā)性骨髓瘤患者無明顯癥狀，但大多數(shù)患者是由于出現(xiàn)癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細(xì)胞計(jì)數(shù)異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等。雖然經(jīng)過治療可能會(huì)有一些緩解，但不幸的是，患者很可能會(huì)復(fù)發(fā)。使用標(biāo)準(zhǔn)療法（包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38單克隆抗體）治療后復(fù)發(fā)的患者會(huì)面臨預(yù)后不佳，治療手段受限的問題。

關(guān)于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ：LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品研發(fā)、臨床、生產(chǎn)及商業(yè)化開發(fā)于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品領(lǐng)域第一方陣，全球員工總數(shù)已逾2000人，研發(fā)管線覆蓋惡性血液腫瘤和實(shí)體瘤領(lǐng)域。除自體CAR-T產(chǎn)品的研發(fā)外，公司還搭建了CAR-γδ T、CAR-NK 和非基因編輯同種異體產(chǎn)品開發(fā)平臺(tái)。

公司已獲得"高新技術(shù)企業(yè)"、"江蘇省精準(zhǔn)細(xì)胞免疫治療工程技術(shù)研究中心"、"江蘇省研究生工作站"、"江蘇省瞪羚企業(yè)"、"江蘇省專精特新小巨人  "、"江蘇省外資研發(fā)中心"等重要資質(zhì)，"江蘇省科技進(jìn)步獎(jiǎng)"、"中國醫(yī)藥高質(zhì)量發(fā)展成果企業(yè)" 、"年度十大創(chuàng)新藥企"、"年度藥物創(chuàng)新成就獎(jiǎng)"、"中國醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)100強(qiáng)"、 "《麻省科技評(píng)論》50家聰明公司"、"最具影響力創(chuàng)新療法企業(yè)TOP20"等榮譽(yù)。

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