武田注射用伏尼凝血素α正式獲批 填補中國血管性血友病臨床治療空白

上海2024年8月5日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，旗下創(chuàng)新藥物重組血管性血友病因子（rVWF）注射用伏尼凝血素α（商品名：維因止^®）正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準上市，用于血管性血友?。╒WD）成人患者（年齡為18歲及以上）的按需治療和出血事件控制，以及圍手術期出血管理。注射用伏尼凝血素α是全球首個且目前唯一一個重組血管性血友病因子產品^[1]，其獲批填補了中國血管性血友病領域的臨床治療空白，有望為患者帶來精準治療的創(chuàng)新選擇。

武田制藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪先生表示："感謝政府相關部門鼓勵和加速引進創(chuàng)新藥物的一系列利好政策，使得武田旗下又一款罕見出凝血治療領域的創(chuàng)新產品在中國獲批。近年來，武田致力于將我們在罕見出凝血疾病領域豐富的產品管線加速引進中國；注射用伏尼凝血素α的獲批，將進一步滿足中國血管性血友病成人患者的臨床治療需求，助其改善生活質量，實現自由人生。未來，我們將繼續(xù)秉承‘以患者為先'的承諾，持續(xù)助力改善中國患者群體的生存和治療狀況。"

血管性血友?。╒WD）是一種遺傳性出血性疾病，患者由于基因突變引起血漿中的血管性血友病因子（VWF）數量減少或質量異常，從而自幼常于皮膚和黏膜發(fā)生出血事件，嚴重時甚至會發(fā)生內臟出血進而危及生命^[2]。不同于A型血友病和B型血友病，男性和女性都有可能患有VWD。VWD女性患者月經增多和產后出血的風險均顯著高于一般女性，生育能力多受影響，嚴重時甚至危及生命^[3],[4]。

中華醫(yī)學會血液學分會候任主任委員、中華醫(yī)學會血液學分會血栓與止血學組組長、華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院院長胡豫教授表示：血管性血友病是一種罕見疾病，在我國，40.6%的患者首次就診時曾被誤診，平均7.12年才能被確診，疾病存在誤診率高、診斷延遲等特點^[5]；此外，VWD患者的分型診斷亦需要極其復雜的流程和能力要求。目前，我國VWD已診斷患者數量較少，登記在庫的已診斷患者約600人。重度VWD患者可發(fā)生嚴重出血及相關并發(fā)癥，如胃腸道出血、術后出血、關節(jié)出血、女性經期過度出血、產后大出血等，嚴重時可危及生命。作為血管性血友病領域的精準治療藥物，此次注射用伏尼凝血素α在國內獲批，填補了我國VWD替代療法的臨床空白，讓醫(yī)生有了幫助VWD患者的新武器，將大幅助益我國加強血管性血友病的臨床規(guī)范化診療。"

中國血友病協(xié)作組組長、中華醫(yī)學會血液學分會委員、中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任楊仁池教授表示："多年以來，國內血管性血友病患者由于缺乏針對性的療法，在緊急情況下大多依靠新鮮血漿或冷沉淀等血漿制品進行治療，但不同血漿制品中含有的VWF因子不確定、批次不穩(wěn)定，臨床很難根據患者的實際需求進行劑量調整。同時，醫(yī)院使用血制品限制較多，經常無法滿足患者的臨床需求。作為國內唯一^[1]獲批的針對VWD的替代療法，期待注射用伏尼凝血素α為患者提供更精準的出血事件管理方案，幫助他們重回正常生活。"

注射用伏尼凝血素α是目前全球首個且唯一^[1]采用基因重組技術生產的重組VWF因子；具有完整的多聚體結構，含有超大多聚體（ULMs)，半衰期長，可有效實現血管性血友病的精準替代治療，并為患者提供個性化的出血控制方法^[6]，亦無血源傳染病風險。

一項Ⅲ期按需治療臨床試驗評估了注射用伏尼凝血素α針對重度血管性血友病成人患者（18歲及以上）的止血療效，研究了聯合或不聯合重組凝血因子FVIII的不同給藥策略按需治療和出血事件控制。結果顯示，所有注射用伏尼凝血素α聯用或不聯用重組凝血因子FVIII的受試者出血事件100%得到有效控制，療效評分為優(yōu)秀（96.9%）或良好（3.1%）。同時，研究顯示的注射用伏尼凝血素α的安全性總體可控，最常見的不良事件為注射部位反應、頭痛和惡心^[7]。

此外，在另一項前瞻性、開放性、多中心試驗中，評估了重度血管性血友病成人患者（18歲及以上）擇期外科手術中注射用伏尼凝血素α聯用或不聯用重組凝血因子FVIII的止血效果和安全性，研究結果顯示，受試者在大手術和小手術的總體止血療效為100%（15/15），其中，73.3%手術總體止血療效為優(yōu)秀，26.7%手術總體止血療效為良好。此外，不良事件與注射用伏尼凝血素α的其他臨床試驗一致^[8]。

武田研發(fā)全球高級副總裁，武田全球研發(fā)區(qū)域負責人王璘博士表示："我們非常欣喜地看到重組血管性血友病因子（rVWF）注射用伏尼凝血素α在中國成功獲批。注射用伏尼凝血素α是目前全球VWF替代療法中首個也是唯一^[1]采用基因重組技術生產的重組VWF，能夠針對血管性血友病不同類型和患者個體實際需求差異，提供更加精準的治療方案。未來，武田將繼續(xù)發(fā)揮其全球創(chuàng)新研發(fā)實力，并從中國患者實際需求出發(fā)，將患者的未盡需求更早納入全球早期研發(fā)策略中，加速全球創(chuàng)新藥物的在華獲批，惠及更多患者。"

注射用伏尼凝血素α已在美國、加拿大、英國、瑞士、澳大利亞和日本等全球多個國家獲得上市許可。

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