上海2024年1月3日 /美通社/ -- 專注前沿基因治療領(lǐng)域的創(chuàng)新型企業(yè)信念醫(yī)藥集團(tuán)（Belief BioMed，BBM）（下稱"信念醫(yī)藥"）于今日宣布：由其自主研發(fā)和生產(chǎn)的BBM-H803 注射液的注冊臨床研究（CTR20233400）在中國順利完成首例受試者給藥。
BBM-H803注射液是信念醫(yī)藥首款適用于治療A型血友病的基因治療藥物，也是公司第二款獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)的藥物，該款產(chǎn)品于2022年12月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的孤兒藥認(rèn)定（ODD）。截至目前，國內(nèi)尚無已上市的適用于治療A型血友病成年患者的腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療藥物。
本研究是一項(xiàng)多中心、單臂、開放、單次給藥的注冊臨床研究，旨在評估單次靜脈輸注BBM-H803注射液在≥18歲的重度A型血友病患者中的安全性、耐受性和有效性。該款藥物使用了具備自主知識產(chǎn)權(quán)的工程化衣殼，相對而言，其免疫原性較低，肝臟遞送效率較高。臨床擬用劑量亦低于國外已上市同類AAV基因治療產(chǎn)品，預(yù)期安全性更佳。此前開展的探索性研究已于2023年8月完成所有患者入組，相關(guān)數(shù)據(jù)為后續(xù)注冊臨床研究提供了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)支撐。
信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長及首席科學(xué)家肖嘯博士表示："歲序更迭、華章日新，對于信念醫(yī)藥以及A型血友病患者而言，今天定然是個(gè)令人欣喜的日子，BBM-H803 注射液的注冊臨床成功完成首例受試者給藥！此次里程碑的達(dá)成，意味著信念醫(yī)藥在基因治療血液疾病領(lǐng)域取得了又一項(xiàng)重大突破，亦再次印證了公司強(qiáng)大且穩(wěn)健的研發(fā)實(shí)力。我們將繼續(xù)秉持初心，內(nèi)外合力，全面有序推進(jìn)臨床研究各項(xiàng)工作，致力將這款創(chuàng)新藥物盡早帶給廣大中國患者。"
