上海2023年11月6日 /美通社/ -- 在第六屆中國國際進口博覽會上，全球領(lǐng)先生物制藥企業(yè)武田又一次亮相，攜手臨床專家、患者組織代表和醫(yī)藥創(chuàng)新推動者等相聚一堂，共同為如何完善戈謝病的篩查體系，推動患者早診早治和長期規(guī)范管理，并探索戈謝病診療一體化建設建言獻策。
戈謝病是一種罕見的遺傳代謝病，2018年被收錄進我國《第一批罕見病目錄》內(nèi)。在我國，由于單病種罕見，熟悉該病的臨床醫(yī)師太少，我國戈謝病患者長期面臨早期識別和診斷不足的難題。根據(jù)《中國戈謝病患者診療狀況及疾病負擔調(diào)研報告2023》[1]數(shù)據(jù)顯示，在國內(nèi)已經(jīng)確診的戈謝病患者中37%的患者曾有誤診經(jīng)歷，僅68%的患者在初次就診當年獲得確診。同時，近一半的患者不能在省內(nèi)獲得確診。
此外，我國戈謝病患者的用藥規(guī)范也是一大難題。酶替代療法（ERT）是國內(nèi)外診療指南推薦的戈謝病標準治療方案之一，但根據(jù)上述報告，僅有66%的患者正在使用或曾使用過酶替代治療，仍有四成左右患者未能夠開展酶替代治療或目前停止用藥。即便在用藥情況稍好的地區(qū)，也僅有23%患者能足量用藥。
因此，加強戈謝病的早起篩查和診斷，并規(guī)范患者的用藥管理，成為了戈謝病診療一體化建設的重中之重。南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院孫競教授表示："戈謝病的早診早治對于改善患者的最終結(jié)局至關(guān)重要，但如今這卻是我國戈謝病患者診治過程中面臨的難題，這要求我們盡快完善戈謝病的篩查診療體系。一方面，要加強戈謝病篩查能力的建設，在有條件的地區(qū)開展新生兒篩查；另一方面，要加強臨床診療上首診科室培訓和轉(zhuǎn)診體系建設，建立患者多學科綜合管理機制和各區(qū)域的戈謝病診療協(xié)作組，讓每一個戈謝病患者不但能盡早得到確診，也能盡快接受規(guī)范化治療。"
南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院孫競教授
在山西壹心公益發(fā)展中心理事長、戈謝病病友會負責人王軍先生看來，解決戈謝病的診療難題，不能單純依靠一個人、一個醫(yī)生，或者一個部門。"這需要依賴不同利益相關(guān)方的協(xié)作，通過政府有關(guān)部門、各級醫(yī)療機構(gòu)、患者組織和醫(yī)藥企業(yè)等多方凝心聚力、同心同行并各展所能，實現(xiàn)從治療藥物、治療方法，到支付保障以及社會關(guān)注的全方位提升，讓戈謝病患者能過上普通人一樣的生活。"
山西壹心公益發(fā)展中心理事長、戈謝病病友會負責人王軍先生
與此同時，創(chuàng)新型醫(yī)藥商保的發(fā)展，也在推動我國戈謝病診療一體化的過程中不可或缺。國藥控股全球采購與供應鏈服務中心副總經(jīng)理兼創(chuàng)新中心總經(jīng)理趙敏先生表示："雖然目前ERT療法已在我國獲批上市，但較大的支付壓力還是讓大多數(shù)的戈謝病患者難以實現(xiàn)療法可及。對此，積極推進商業(yè)健康保險、城市定制普惠型商業(yè)補充醫(yī)療健康險、定制化創(chuàng)新支付等商保模式藥險的普及應用，不失為一種解決戈謝病患者支付難題的探索方向。期待隨著未來我國商業(yè)醫(yī)療保險事業(yè)的發(fā)展，為我國更多罕見病患者提供一份健康守護。"
國藥控股全球采購與供應鏈服務中心副總經(jīng)理兼創(chuàng)新中心總經(jīng)理趙敏先生
作為全球領(lǐng)先的生物制藥創(chuàng)新企業(yè)，武田長期致力于罕見疾病治療領(lǐng)域的創(chuàng)新研發(fā)，其豐富的產(chǎn)品組合覆蓋多種罕見疾病領(lǐng)域的治療。在戈謝病領(lǐng)域，武田中國于2021年引入了ERT療法注射用維拉苷酶α，為中國戈謝病患者帶來了生命新希望。未來，武田將進一步加強創(chuàng)新研發(fā)，努力為戈謝病患者帶來創(chuàng)新療法的同時，繼續(xù)攜手多方探索戈謝病診療一體化建設，為中國的戈謝病患者重回健康生活盡一份力。
審批編號：C-ANPROM/CN/VPR/0067
審批日期：2023年11月
聲明：
1.本資料僅為介紹企業(yè)業(yè)務及經(jīng)營活動等情況，并不以宣傳任何公司產(chǎn)品和/或服務為目的，更不應被理解為就任何藥物、醫(yī)療器械及治療方案的選擇提供任何意見或建議。
2.如欲了解任何公司產(chǎn)品、疾病和/或診療等相關(guān)信息，請務必咨詢醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士。
關(guān)于武田制藥
武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價值觀為基礎、以研發(fā)為驅(qū)動的全球生物制藥公司。武田致力于將科學研發(fā)成果轉(zhuǎn)化為高度創(chuàng)新藥品，為患者的健康生活和美好未來保駕護航。武田專注于四大治療領(lǐng)域的藥物研發(fā)：腫瘤、消化、神經(jīng)科學及罕見病領(lǐng)域，并針對血液制品及疫苗領(lǐng)域進行專項研發(fā)投入。我們始終專注于高度創(chuàng)新藥物的研發(fā)，通過開拓全新治療方案、增強合作研發(fā)引擎實力，打造一條穩(wěn)健且形式多樣的產(chǎn)品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個國家和地區(qū)，與當?shù)蒯t(yī)療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來健康福音。
武田于1994年進入中國，武田中國總部位于上海，在中國大陸的主要業(yè)務中心位于北京、上海、天津、廣州、香港特別行政區(qū)等城市和地區(qū)，并在全國各主要城市設有辦事處，目前在中國擁有超過2000名員工。隨著中國經(jīng)濟的發(fā)展和對醫(yī)療保健需求的不斷增長，中國已經(jīng)成為武田全球最重要的新興市場之一。
更多信息，敬請訪問https://www.takeda.com
前瞻性聲明
本稿件及與之相關(guān)的所分發(fā)的任何資料可能含有與武田未來業(yè)務、未來狀況和運營業(yè)績有關(guān)的前瞻性陳述、看法或意見，包括武田的預估、預測、目標和計劃。前瞻性陳述常常包含但不限于下列措辭，例如"目標"、"計劃"、"認為"、"希望"、"繼續(xù)"、"預計"、"旨在"、"打算"、"確保"、"將"、"可能"、"應"、"會"、"或許"、"預期"、"估計"、"預測"或類似表述或其否定形式。
本文中的前瞻性陳述僅基于武田截至發(fā)布日期的估計和假設。此類前瞻性聲明并非是武田或其管理層對未來業(yè)績所做的任何保證，并涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，包括但不限于：武田全球業(yè)務所面臨的經(jīng)濟形勢，包括日本和美國的宏觀經(jīng)濟環(huán)境；競爭壓力和發(fā)展情況；適用法律法規(guī)的變動；產(chǎn)品開發(fā)項目的成功或失??；監(jiān)管當局的決策或做出決策的時機；利率和匯率波動；有關(guān)已售產(chǎn)品或候選產(chǎn)品安全或功效的索賠或疑問；已收購公司的合并后整合努力的時機和影響；以及能否剝離對武田運營非核心的資產(chǎn)和任何此類剝離的時機，所有這些都可能會導致武田的實際業(yè)績、表現(xiàn)、成就或財務狀況與此類前瞻性陳述所描述或暗指的任何未來業(yè)績、表現(xiàn)、成就或財務狀況發(fā)生重大偏差。
關(guān)于以上及可能影響武田結(jié)果、業(yè)績、成就或財務狀況的其他因素的更多信息，請參閱武田向美國證券交易委員會提交的Form 20-F最新年報"第3項. 關(guān)鍵信息—D. 風險因素"和其他報告，具體請查閱武田網(wǎng)站https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/或www.sec.gov。武田的未來結(jié)果、業(yè)績成就或財務地位可能與前瞻性陳述所言傳或意會的內(nèi)容有實質(zhì)性差距。收到這一新聞稿的個人不應對任何前瞻性陳述寄予不適切的依賴。武田沒有義務更新本新聞稿中的任何前瞻性陳述或公司可能發(fā)布的任何其他前瞻性陳述，除非是法律或證券交易規(guī)則所要求。歷史業(yè)績并不能代表未來業(yè)績，而且本新聞稿中的武田業(yè)績并不能指代，也并非是武田未來業(yè)績的預估、預測或推測。
[1] 中國戈謝病患者診療狀況及疾病負擔調(diào)研報告2023
