意大利佛羅倫薩和紐約2022年8月13日 /美通社/ -- 意大利私營制藥和診斷公司美納里尼集團(tuán)（以下稱"美納里尼"）和美納里尼集團(tuán)全資子公司Stemline Therapeutics（以下稱"Stemline"）今天宣布，美國食品藥品管理局（FDA）已接受公司關(guān)于艾拉司群（elacestrant）的新藥申請（New Drug Application，即"NDA"）。這是一種試驗性選擇性雌激素受體降解劑（SERD），用于ER+/HER2-晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者。FDA已批準(zhǔn)該申請獲優(yōu)先審查，并指定2023年2月17日為PDUFA日期。
FDA的優(yōu)先審查資格授予其認(rèn)為與標(biāo)準(zhǔn)治療方法（SOC）相比在嚴(yán)重疾病的治療、診斷或預(yù)防中，在安全性和有效性方面可能提供顯著改進(jìn)的藥物。FDA于2018年授予艾拉司群快速通道資格（FTD）。
美納里尼集團(tuán)首席執(zhí)行官Elcin Barker Ergun表示："FDA接受我們的NDA申請并授予優(yōu)先審查資格，這對我們公司而言是在監(jiān)管方面取得的一個重要里程碑。我們期待著在FDA審查期間與其合作。此次提交的申請針對一項新的潛在治療選擇，旨在滿足晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者在早期治療線耐藥性形成后進(jìn)行病況管理的重要需求。"
EMERALD 3期研究數(shù)據(jù)為NDA申請?zhí)峁┝酥С?。與SOC內(nèi)分泌單藥治療相比，EMERALD在總體人群和ESR1突變患者中滿足其預(yù)先指定的無進(jìn)展生存（PFS）的兩個主要終點(diǎn)；該試驗的比較組是研究人員選擇的氟維司群或芳香化酶抑制劑。艾拉司群和SOC的12個月無進(jìn)展生存期比率在總體患者群中分別為22.32%和9.42%，在ESR1突變?nèi)巳褐蟹謩e為26.76%和8.19%。臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，艾拉司群將全體患者的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險降低了30%，將ESR1突變患者的這一風(fēng)險降低了45%。這些數(shù)據(jù)還顯示了可控的安全性。
艾拉司群是一種試驗性化合物，尚未獲得任何監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)。上市許可申請（MAA）也已于2022年7月提交給歐洲藥品管理局（EMA）。有關(guān)艾拉司群臨床試驗的更多信息，請見www.clinicaltrials.gov。
美納里尼集團(tuán)于2020年7月從實施并成功完成EMERALD研究的Radius Health, Inc（納斯達(dá)克代碼：RDUS）獲得了艾拉司群的全球授權(quán)?；?期試驗的積極數(shù)據(jù)，Stemline在Radius的支持下于2022年6月向FDA提交了新藥申請（NDA）。美納里尼集團(tuán)現(xiàn)在全面負(fù)責(zé)艾拉司群的全球注冊、商業(yè)化和進(jìn)一步開發(fā)活動。如果艾拉司群獲得FDA批準(zhǔn)，總部位于紐約的Stemline將負(fù)責(zé)該藥物的商業(yè)化。Stemline專注于為癌癥患者提供變革性腫瘤學(xué)治療，目前正在美國和歐洲進(jìn)行一種新型靶向藥物的商業(yè)化，用于母細(xì)胞漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞腫瘤患者的治療。
關(guān)于艾拉司群（RAD1901）和EMERALD三期研究
艾拉司群是一種處于試驗階段的選擇性雌激素受體降解劑（SERD），目前正在評估其作為ER+/HER2-晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者每日一次口服治療的可能性。2018年，艾拉司群獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局授予的快速通道資格。在EMERALD之前完成的臨床前研究表明，該化合物具有作為單一藥劑或與其他療法聯(lián)合使用以治療乳腺癌的可能性。EMERALD 3期試驗是一項隨機(jī)、開放標(biāo)簽、主動對照研究，評估艾拉司群能否作為ER+/HER2-晚期/轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者的單藥二線或三線療法。該研究共入組了477名患者，他們曾接受過一種或兩種內(nèi)分泌治療，包括CDK 4/6抑制劑。研究中的患者隨機(jī)接受艾拉司群或研究人員所選擇的經(jīng)批準(zhǔn)激素制劑。該研究的主要終點(diǎn)是總患者群和雌激素受體1基因（ESR1）突變患者的無進(jìn)展生存期（PFS）。次要終點(diǎn)包括評估總生存期（OS）、客觀緩解率（ORR）和緩解持續(xù)時間（DOR）。
