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該診斷代碼由美國(guó)疾病控制和預(yù)防中心實(shí)施，將準(zhǔn)確識(shí)別美國(guó)的APDS患者，為醫(yī)療護(hù)理和研究工作提供支持
荷蘭萊頓2022年8月3日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（以下稱"Pharming"或"該公司"）（阿姆斯特丹泛歐交易所代碼：PHARM/納斯達(dá)克代碼：PHAR）宣布，美國(guó)疾病控制與預(yù)防中心（CDC）將在《國(guó)際疾病分類》第十版臨床修訂（ICD-10-CM）中加入新的診斷代碼，用于報(bào)告一種罕見的原發(fā)性免疫缺陷癥 -- 磷酸肌醇3激酶-δ過度活化綜合征病例。磷酸肌醇3激酶-δ過度活化綜合征（APDS）診斷代碼D81.82將從2022年10月1日起生效。
Pharming首席醫(yī)學(xué)官Anurag Relan對(duì)此評(píng)論道：
通過指定這個(gè)ICD-10-CM代碼，美國(guó)疾病控制與預(yù)防中心正式確認(rèn)APDS是一種單獨(dú)的免疫疾病，這將為該疾病患者的生活帶來改變。通過使用獨(dú)特的診斷代碼來識(shí)別APDS的確診患者和新患者，醫(yī)生將增加患病個(gè)體的護(hù)理選擇，同時(shí)幫助提高世界對(duì)這種逐漸使人衰弱的疾病的患病率、機(jī)制和結(jié)果的了解。對(duì)于醫(yī)療從業(yè)者來說，這一里程碑標(biāo)志著通過采取簡(jiǎn)單行動(dòng)實(shí)現(xiàn)巨大改變的機(jī)會(huì)。"
ICD-10-CM代碼的指定將首次使美國(guó)的醫(yī)生和支付方能夠?qū)PDS診斷添加到患者病歷中，這將有助于在這些患者和研究該疾病患病率及病程的研究人員之間建立聯(lián)系。此外，通過分配特定的診斷，新的ICD-10-CM代碼可幫助確認(rèn)個(gè)體患者的醫(yī)療必要性，從而改善他們通過美國(guó)健康保險(xiǎn)計(jì)劃獲得相關(guān)護(hù)理選擇的機(jī)會(huì)。
APDS是由基因變異引起的，每百萬人中約有1至2人患病。它會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的淋巴細(xì)胞增殖和免疫功能障礙，并增加患淋巴瘤的風(fēng)險(xiǎn)。對(duì)于這種疾病沒有獲批的治療方法，治療通常限于支持性護(hù)理，如抗生素和免疫球蛋白替代療法。專注于免疫缺陷疾病的醫(yī)生和患者倡導(dǎo)團(tuán)體以及Pharming期望這一決定能提高人們對(duì)這種罕見疾病的認(rèn)識(shí)。
Jeffrey Modell基金會(huì)聯(lián)合創(chuàng)始人Vicki Modell和Fred Modell表示：
"我們很高興美國(guó)監(jiān)管部門為APDS分配了ICD-10-CM代碼。作為一個(gè)致力于原發(fā)性免疫缺陷的早期診斷、有意義的治療和治愈的基金會(huì)，我們意識(shí)到APDS患者因疾病誤診而面臨的身體和情感挑戰(zhàn)。通過提高對(duì)這種疾病的認(rèn)識(shí)，我們希望新的診斷代碼能幫助確保每位APDS患者都能獲得恰當(dāng)且有意義的治療。"
關(guān)于磷酸肌醇3激酶δ過度活化綜合征（APDS）
APDS是一種罕見的原發(fā)性免疫缺陷，每百萬人大約有1至2人感染。它也被稱為PASLI，由兩種調(diào)節(jié)白血球成熟度的基因（PIK3CD或PIK3R1）的任意一種發(fā)生變異而引起。這些基因發(fā)生變異會(huì)導(dǎo)致PI3Kδ（磷酸肌醇3激酶德爾塔）通路過度活化。1,2PI3Kδ通路中的平衡信號(hào)對(duì)于生理免疫功能至關(guān)重要。當(dāng)這一通路過度活化時(shí)，免疫細(xì)胞無法成熟和正常工作，導(dǎo)致免疫缺陷和調(diào)節(jié)異常。1、3APDS的主要特征是嚴(yán)重復(fù)發(fā)性竇肺感染、淋巴細(xì)胞增殖、自身免疫和腸道病變。4、5由于這些癥狀可能與包括其他原發(fā)性免疫缺陷在內(nèi)的各種病況相關(guān)，APDS患者經(jīng)常被誤診并遭受7年的平均診斷延遲。6由于APDS是一種進(jìn)行性疾病，診斷延遲可能會(huì)導(dǎo)致身體損傷隨著時(shí)間的推移而不斷積累，包括永久肺損傷和淋巴瘤。4-7確診這種疾病的唯一方法就是進(jìn)行基因檢測(cè)。
關(guān)于Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V.（阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：PHARM/納斯達(dá)克股票代碼：PHAR）是一家全球生物制藥公司，致力于改變罕見、致人衰弱和危及生命疾病患者的生活。Pharming正在開發(fā)蛋白質(zhì)替代療法和精準(zhǔn)藥物的創(chuàng)新組合并將其商業(yè)化，包括處于早期到后期開發(fā)階段的小分子、生物制劑和基因療法。Pharming總部位于荷蘭萊頓，員工遍布全球，為北美、歐洲、中東、非洲和亞太地區(qū)30多個(gè)市場(chǎng)的患者提供服務(wù)。
要了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問www.pharming.com。
關(guān)于Jeffrey Modell基金會(huì)
Vicki Modell和Fred Modell于1987年成立Jeffrey Modell基金會(huì)（JMF），以紀(jì)念他們的兒子Jeffrey。Jeffrey在15歲時(shí)死于原發(fā)性免疫缺陷（PI）并發(fā)癥，這是一種慢性且嚴(yán)重并通常會(huì)致命的遺傳疾病。JMF是一個(gè)全球性非營(yíng)利組織，致力于早期診斷、有意義治療，并最終通過研究、醫(yī)生教育、公眾意識(shí)、宣傳、患者支持、新生兒篩查和基因測(cè)序來實(shí)現(xiàn)治愈。如需更多信息，請(qǐng)?jiān)L問https://www.info4pi.org/。
前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述，這些陳述可能涉及Pharming的臨床前研究及候選產(chǎn)品臨床試驗(yàn)的時(shí)間和進(jìn)展、Pharming的臨床和商業(yè)前景、Pharming克服新冠肺炎疫情對(duì)其業(yè)務(wù)運(yùn)營(yíng)構(gòu)成之各項(xiàng)挑戰(zhàn)的能力，以及Pharming對(duì)其預(yù)計(jì)營(yíng)運(yùn)資本需求和現(xiàn)金資源的相關(guān)預(yù)期，這些陳述受到多種風(fēng)險(xiǎn)、不確定性和假設(shè)的影響，包括但不限于Pharming臨床試驗(yàn)的范圍、進(jìn)展和擴(kuò)展以及由此產(chǎn)生的成本后果；以及臨床、科學(xué)、監(jiān)管和技術(shù)發(fā)展。鑒于這些風(fēng)險(xiǎn)和不確定性，以及Pharming在提交給美國(guó)證券交易委員會(huì)（SEC）的2021年度報(bào)告和截止到2021年12月31日的表格20-F年度報(bào)告中所描述的其他風(fēng)險(xiǎn)和不確定性，這些前瞻性陳述中所討論的事件和情況可能不會(huì)發(fā)生，故而Pharming的實(shí)際業(yè)績(jī)表現(xiàn)可能與預(yù)期或暗示的表現(xiàn)存在重大不利差異。任何前瞻性陳述僅于本新聞稿發(fā)布之日作出，并且基于截止本新聞稿發(fā)布之日可供Pharming使用的信息。
內(nèi)幕信息
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參考文獻(xiàn)
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