上海、香港和瑞士普拉特恩2022年1月4日 /美通社/ -- 2022年1月4日，中國罕見病新藥研發(fā)與商業(yè)化創(chuàng)新型企業(yè)曙方醫(yī)藥與瑞士Santhera制藥宣布就罕見病新藥Vamorolone達成獨家授權(quán)協(xié)議，曙方醫(yī)藥獲得在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化Vamorolone用于杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）及其他罕見病適應(yīng)癥的獨家權(quán)益。協(xié)議總金額達1.24億美元。根據(jù)協(xié)議，曙方醫(yī)藥將支付千萬美元級別的首付款及美國注冊申報相關(guān)里程碑款項，總計2000萬美元。曙方醫(yī)藥還將支付兩位數(shù)百分比的特許權(quán)使用費。
基于該協(xié)議，Santhera制藥將授予曙方醫(yī)藥在大中華區(qū)（包括中國大陸、香港、澳門和中國臺灣）開發(fā)和商業(yè)化Vamorolone用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良及所有其他潛在罕見疾病的獨家權(quán)益。Santhera制藥將負責該產(chǎn)品的生產(chǎn)及供應(yīng)，曙方醫(yī)藥將負責該產(chǎn)品的注冊、開發(fā)及未來的商業(yè)化。曙方醫(yī)藥將視Vamorolone在美國的批準情況向中國監(jiān)管部門提交該產(chǎn)品治療DMD適應(yīng)癥的上市申請，預計該產(chǎn)品最早將于2024年進入中國市場。
由于龐大的患者基數(shù)和大量未滿足需求，中國的醫(yī)療保健業(yè)務(wù)領(lǐng)域存在巨大機遇。近年來中國的醫(yī)藥監(jiān)管改革使越來越多的創(chuàng)新藥得以批準及上市[1]。2018年杜氏肌營養(yǎng)不良被列入國家《第一批罕見病目錄》中，該疾病領(lǐng)域存在著巨大臨床需求[2]。據(jù)估計，中國目前約有7萬名DMD患者，隨著診斷率的提升，患病人數(shù)可能將不斷增加。國內(nèi)目前尚無獲批的DMD治療藥物。曙方醫(yī)藥將積極與監(jiān)管部門溝通，爭取Vamorolone盡早在中國獲批。
曙方醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長、首席執(zhí)行官嚴知愚先生表示：“非常高興與Santhera達成合作，我們看好Vamorolone在杜氏肌營養(yǎng)不良及其他罕見疾病領(lǐng)域的治療潛力。曙方醫(yī)藥團隊在罕見病產(chǎn)品注冊、臨床和商業(yè)化方面的豐富經(jīng)驗，將有助于使大中華區(qū)患者盡早從這款差異化候選產(chǎn)品中獲益?！?/p>
“我們期待與曙方醫(yī)藥這一罕見病領(lǐng)域業(yè)務(wù)能力強大的伙伴合作，將Vamorolone盡快帶給中國患者，” Santhera制藥首席執(zhí)行官Dario Eklund先生表示，“該合作使我們在繼續(xù)專注于美國和歐盟注冊工作的同時，也獲得進入中國這一全球最大醫(yī)藥市場之一的機會?！?/p>
Santhera制藥目前計劃在美國和歐洲主要市場通過自有團隊進行Vamorolone DMD適應(yīng)癥的商業(yè)化，并在全球其他區(qū)域?qū)で驞MD及其他適應(yīng)癥的商業(yè)化合作。Santhera將于2022年第一季度在美國滾動提交新藥上市申請，以期該產(chǎn)品最早于2023年在美上市，并計劃于2022年第二季度在歐洲提交上市申請。據(jù)Santhera估算，Vamorolone僅DMD適應(yīng)癥在美國和歐洲五大市場總計潛在銷售峰值將超5億美元。
關(guān)于Vamorolone
Vamorolone是一種同類首創(chuàng)（first-in-class）候選藥物，它結(jié)合的受體與糖皮質(zhì)激素相同但改變了其下游活性，屬于一種解離性激動劑[3-5]。這種機制有可能將療效與典型的激素安全性問題“分離”，因此Vamorolone可能替代糖皮質(zhì)激素，糖皮質(zhì)激素是目前兒童和青少年DMD患者的標準療法。在一項名為“VISION-DMD”的關(guān)鍵性臨床研究中，與安慰劑相比，在治療24周時，Vamorolone達到了由臥位至站立所需時間（TTSTAND）的主要終點（p=0.002），并顯示出良好的安全性和耐受性。與強的松相比，Vamorolone的療效相當且多個安全參數(shù)得到改善（包括強的松治療期間出現(xiàn)的生長障礙逆轉(zhuǎn)和行為改變的減少），且不良事件較少。在多項臨床研究中，總體耐受性良好。在VISION-DMD研究中，與安慰劑相比，最常報道的不良事件是庫欣樣特征、嘔吐和維生素D缺乏。不良事件的嚴重程度一般為輕至中度。
Vamorolone在美國和歐洲被授予治療DMD的孤兒藥認定，并獲得美國FDA的快速通道與兒科罕見疾病認定，及英國MHRA的潛力創(chuàng)新藥物（PIM）認定。Vamorolone目前尚處于臨床試驗階段，尚未獲任何衛(wèi)生監(jiān)管部門批準使用。
關(guān)于杜氏肌營養(yǎng)不良
杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）是一種罕見的X染色體隱性遺傳疾病，幾乎只影響男性。DMD為炎癥性疾病，炎癥通常在出生時或出生不久后出現(xiàn)。炎癥導致肌肉纖維化，臨床表現(xiàn)為進行性肌肉變性和無力。該疾病的主要里程碑事件是喪失行走能力，喪失自我進食能力，開始輔助通氣，以及心肌病發(fā)生。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的預期壽命一般不超過40歲。
關(guān)于曙方醫(yī)藥
曙方醫(yī)藥是一家專注于中國罕見病藥物研發(fā)和商業(yè)化的創(chuàng)新型企業(yè)，治療領(lǐng)域包括肺循環(huán)疾病、神經(jīng)肌肉病及遺傳代謝病等。曙方醫(yī)藥致力于構(gòu)建符合中國罕見病市場特點的創(chuàng)新商業(yè)模式，為醫(yī)患提供具有臨床可及性的可靠產(chǎn)品與服務(wù)。曙方醫(yī)藥成立于2019年，獲知名生物醫(yī)藥投資基金禮來亞洲基金和晨興創(chuàng)投的投資。
曙方醫(yī)藥網(wǎng)站：www.sperogenix.com
關(guān)于Santhera制藥
Santhera制藥是一家瑞士?？浦扑幑?，專注于罕見神經(jīng)肌肉病和肺部疾病的創(chuàng)新藥物開發(fā)及商業(yè)化，這些疾病領(lǐng)域存在較高醫(yī)療需求。Santhera的主要產(chǎn)品管線包括目前正在開展治療DMD關(guān)鍵臨床試驗的Vamorolone，和處于臨床階段的治療囊性纖維化及其他中性粒細胞肺病的Lonodelestat，以及一款治療先天性肌營養(yǎng)不良的探索性基因療法。Santhera已將其首款獲批產(chǎn)品Raxone®（艾地苯醌）用于治療Leber遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）在北美和法國以外市場的權(quán)益授予凱西制藥集團。
Santhera制藥網(wǎng)站：www.santhera.com
參考文獻：
[1] https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/the-dawn-of-china-biopharma-innovation
[2] Intractable Rare Diseases Research. 2018; 7(2):145-147.
[3] Heier CR at al. (2013). EMBO Mol Med 5: 1569–1585.
[4] Reeves EKM, et al (2013). Bioorg Med Chem 21(8):2241-2249.
[5] Liu X, et al. (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293.
