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中國蘇州、上海和美國加利福尼亞州帕羅奧圖2021年11月19日 /美通社/ -- 亙喜生物科技集團(tuán)（納斯達(dá)克股票代碼：GRCL；簡稱“亙喜生物”）一家致力于開發(fā)高效、經(jīng)濟的細(xì)胞療法用于癌癥治療的全球臨床階段生物制藥公司，今日宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予其基于FasTCAR技術(shù)平臺開發(fā)的、BCMA/CD19雙靶點CAR-T細(xì)胞療法孤兒藥資格認(rèn)定（ODD），用于治療多發(fā)性骨髓瘤。
“GC012F是一款基于亙喜生物FasTCAR技術(shù)平臺開發(fā)、可實現(xiàn)‘次日完成生產(chǎn)’的領(lǐng)銜候選產(chǎn)品，其獨特設(shè)計賦予其同時靶向BCMA及CD19兩大腫瘤靶點的優(yōu)勢?！?b>亙喜生物首席醫(yī)學(xué)官Martina Sersch博士表示：“目前在中國一項由研究者發(fā)起的I期臨床試驗中，GC012F針對復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者展現(xiàn)出快速、深入且持久的治療效果，且多數(shù)入組患者屬于mSMART 3.0標(biāo)準(zhǔn)定義下的‘高危患者’，普遍極難治療。我們非常高興GC012F被美國FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定，這標(biāo)志著我們臨床項目的全球化進(jìn)程又往前邁出了堅實的一步。接下來，我們將繼續(xù)以臨床價值為導(dǎo)向，滿足多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域的未盡之需，為患者提供深度且持久的療效，并幫助他們更好地延長生命。”
今年六月ASCO年會及EHA大會期間，亙喜生物公布了GC012F的長期隨訪數(shù)據(jù)。目前，該候選產(chǎn)品在中國正處于多項由研究者發(fā)起的多中心、I期臨床試驗，包括針對多發(fā)性骨髓瘤新發(fā)患者的臨床試驗。在美國，公司也正穩(wěn)步推進(jìn)與龍沙集團(tuán)（Lonza）間的技術(shù)轉(zhuǎn)移工作，為GC012F提供產(chǎn)能保障。公司計劃于2022年上半年向美國FDA提交新藥臨床試驗申請。
孤兒藥資格認(rèn)定源自《孤兒藥法案》（ODA），由美國食品藥品監(jiān)督管理局授予，初衷是為激勵藥企針對罕見疾病或病癥（美國患者數(shù)少于20萬人），開發(fā)更多安全、有效的創(chuàng)新藥物。作為回報，榮膺孤兒藥資格認(rèn)定的申請企業(yè)，將有資格獲得一系列特定的藥物開發(fā)激勵政策，包括：經(jīng)監(jiān)管部門批準(zhǔn)后，享有最長達(dá)7年的市場專營權(quán)、臨床測試相關(guān)的稅收抵免、以及處方藥使用者費用的減免等。
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤
多發(fā)性骨髓瘤是美國最常見的第三大惡性血液腫瘤，其腫瘤細(xì)胞起源于骨髓漿細(xì)胞，一種負(fù)責(zé)分泌抗感染抗體的免疫細(xì)胞。全球每年約有160,000名患者被確診患有多發(fā)性骨髓瘤；2020年，美國預(yù)計確診患者超過32,000名。近年來，雖然針對多發(fā)性骨髓瘤的治療已取得諸多進(jìn)展，但臨床治療效果依舊不盡如人意，尚無法達(dá)到治愈。
國際骨髓瘤工作組（International Myeloma Working Group, IMWG）和梅奧骨髓瘤分層與風(fēng)險調(diào)適治療（Mayo Stratification for Myeloma and Risk-Adapted Therapy, mSMART）共識指南等標(biāo)準(zhǔn)將存在特定細(xì)胞遺傳學(xué)異常或其他異常的多發(fā)性骨髓瘤患者歸類為高?；颊?，這部分人群在全部多發(fā)性骨髓瘤患者中占比達(dá)20-30%。高?；颊叩脑缙趶?fù)發(fā)風(fēng)險高，無進(jìn)展生存期、總生存期較短，被認(rèn)為是最難治療的多發(fā)性骨髓瘤患者，通常預(yù)后較差。
關(guān)于GC012F
GC012F是基于FasTCAR平臺開發(fā)的雙靶向自體CAR-T療法候選產(chǎn)品。目前，該候選產(chǎn)品正在一項由研究者發(fā)起的多中心、I期臨床試驗中評估其治療多發(fā)性骨髓瘤的安全性和有效性，覆蓋國內(nèi)多個研究中心。GC012F通過同時靶向表達(dá)BCMA的惡性漿細(xì)胞位點和表達(dá)CD19的早期祖細(xì)胞位點，為多發(fā)性骨髓瘤患者帶來快速、深入且持久的治療效果。
關(guān)于FasTCAR
FasTCAR是亙喜生物具有知識產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺，旨在開發(fā)高質(zhì)量的自體CAR-T細(xì)胞療法。臨床前研究顯示，通過FasTCAR技術(shù)平臺生產(chǎn)的CAR-T細(xì)胞表型更年輕、耗竭程度更低，并且擴增能力、持久性、骨髓遷移能力以及腫瘤細(xì)胞清除活性均得到增強。憑借“次日完成生產(chǎn)”的優(yōu)勢，F(xiàn)asTCAR平臺技術(shù)能大幅提高細(xì)胞生產(chǎn)效率，從而顯著降低生產(chǎn)成本，使細(xì)胞療法能夠惠及更多的癌癥患者。
關(guān)于亙喜生物
亙喜生物科技集團(tuán)（簡稱“亙喜生物”）是一家致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)突破性細(xì)胞療法的全球臨床階段生物制藥公司。利用其開創(chuàng)性FasTCAR和TruUCAR技術(shù)平臺，亙喜生物正在開發(fā)多項自體和同種異體的豐富臨床階段癌癥治療產(chǎn)品管線。這些產(chǎn)品有望攻克傳統(tǒng)CAR-T療法持續(xù)存在的重大行業(yè)挑戰(zhàn)，包括生產(chǎn)時間長、生產(chǎn)質(zhì)量欠佳、治療成本高和對實體瘤缺乏有效治療等。如需進(jìn)一步了解亙喜生物，請訪問www.gracellbio.com/關(guān)注領(lǐng)英賬號@GracellBio。
關(guān)于前瞻性陳述的警戒性聲明
該新聞稿中針對未來預(yù)期、計劃、前景以及其他非歷史事實的聲明可能包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定義的“前瞻性聲明”。這些聲明包括但不限于與本次發(fā)行的預(yù)計交易及完成時間相關(guān)的聲明。這些聲明可能但不一定包含下列詞匯以及相對應(yīng)的否定形式或相似的詞匯：目的為、預(yù)期、相信、 估計、預(yù)計、預(yù)測、打算、可能、前景、計劃、潛在、推想、擬定、尋求、可能、應(yīng)該、將。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異，也無法確保任何前瞻性聲明會實現(xiàn)。這些重要因素包括亙喜生物最近在年度報告20-F表單中的《風(fēng)險因素》章節(jié)所提及的因素，以及亙喜生物后續(xù)向美國證監(jiān)會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。任何本聲明中的前瞻性聲明僅反應(yīng)當(dāng)前的預(yù)期，亙喜生物并無責(zé)任公開更新或回顧任一前瞻性聲明，無論是基于新信息、未來事件或是其他原因。請讀者不要在本新聞稿出版日之后依賴前瞻性聲明。
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