上海2021年8月27日 /美通社/ -- 每周給藥一次注射用隆培促生長(zhǎng)素（當(dāng)?shù)厣唐访篠KYTROFA®，國內(nèi)商品名正在注冊(cè)中）于美國當(dāng)?shù)貢r(shí)間8月25日宣布獲得美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，用于治療一歲以上，體重至少11.5公斤，因內(nèi)源性生長(zhǎng)激素（endogenous growth hormone）分泌不足而導(dǎo)致生長(zhǎng)障礙的兒童患者。隆培促生長(zhǎng)素是首個(gè)美國FDA批準(zhǔn)的通過一次注射，可于一周內(nèi)持續(xù)釋放，遞送生長(zhǎng)激素的產(chǎn)品。致力于成為內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域?qū)＜业木S昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）為隆培促生長(zhǎng)素在大中華區(qū)的獨(dú)家授權(quán)研發(fā)、銷售及生產(chǎn)企業(yè)，目前正在開展該藥的國內(nèi)III期臨床試驗(yàn)。[1]
此次獲批的還包括隆培促生長(zhǎng)素新的自動(dòng)注射器和藥筒，該裝置可以使藥物在首次從冰箱取出后，在室溫下儲(chǔ)存的時(shí)間長(zhǎng)達(dá)六個(gè)月。與每天注射相比，每周注射的患者每年可以減少86%的注射天數(shù)。[1]
美國FDA的批準(zhǔn)是基于國際III期臨床試驗(yàn)heiGHt的結(jié)果，該試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、開放標(biāo)簽、陽性對(duì)照試驗(yàn)，在161例生長(zhǎng)激素缺乏癥初治兒童中比較了每周一次隆培促生長(zhǎng)素與每日一次生長(zhǎng)激素治療的效果。在本試驗(yàn)中，隆培促生長(zhǎng)素達(dá)到了非劣效性的主要終點(diǎn)，并且在52周時(shí)顯示了相較于每日生長(zhǎng)激素更高的年化生長(zhǎng)速率（隆培促生長(zhǎng)素為11.2 厘米/年，每日生長(zhǎng)激素為10.3 厘米/年，組間差異為0.9 厘米/年），且安全性相似。
中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)副主任委員、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)院兒科學(xué)系主任羅小平教授介紹，兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥是一種因腺垂體無法產(chǎn)生足夠生長(zhǎng)激素而引發(fā)的疾患，通常表現(xiàn)為比例正常的身材矮小、無法達(dá)成理想終身高?；颊唧w脂增加且分布比例異常、血脂異常、骨密度下降，甚至伴有社會(huì)心理障礙、認(rèn)知缺陷和總體生活質(zhì)量下降等。相關(guān)統(tǒng)計(jì)顯示，兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥患病率約為1/5,000。[2]
兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥患者生長(zhǎng)激素治療的主要目的是加快生長(zhǎng)速度，促進(jìn)兒童時(shí)期的生長(zhǎng)和身材正常化，達(dá)到符合兒童遺傳潛能的正常成年身高。[3]
“生長(zhǎng)激素治療是一個(gè)長(zhǎng)期過程?！绷_小平教授表示，“近幾十年以來，常規(guī)治療方法是每日一次生長(zhǎng)激素皮下注射，用于改善身高和代謝異常。然而，每日注射的沉重負(fù)擔(dān)通常會(huì)導(dǎo)致依從性不佳，從而難以實(shí)現(xiàn)預(yù)期的治療目標(biāo)?！迸R床研究顯示，隨著病患每周缺失注射次數(shù)的增加，日制劑生長(zhǎng)改善的效果亦隨之降低。[4]
隆培促生長(zhǎng)素利用“暫時(shí)性連接”技術(shù)，以可控方式釋放未經(jīng)修飾的人生長(zhǎng)激素，保持人生長(zhǎng)激素原有的藥理作用。早在2019年10月及2020年4月，隆培促生長(zhǎng)素就分別獲得歐洲委員會(huì)（EC）和美國FDA的孤兒藥認(rèn)定。
維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官盧安邦先生表示：“此次獲批為患有生長(zhǎng)激素缺乏癥的兒童及其家庭提供了全新的診療選擇，這種每周一次的治療方式有望改善患兒依從性、延長(zhǎng)治療時(shí)間從而獲得更好的治療結(jié)果。我們非常高興看到隆培促生長(zhǎng)素在美國獲批上市，也非常期待中國III期臨床試驗(yàn)研究的結(jié)果。維昇藥業(yè)始終秉持以患者為先的理念，致力于通過更具人性關(guān)懷的創(chuàng)新療法，讓內(nèi)分泌患者享有更好的治療過程與療效，以實(shí)現(xiàn)向往的生活。”
參考文獻(xiàn) |
[1] Ascendis Pharma A/S Announces U.S. Food and Drug Administration Approval of SKYTROFA® (lonapegsomatropin-tcgd), the First Once-weekly Treatment for Pediatric Growth Hormone Deficiency. Retrieved August 25, 2021, from https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-announces-us-food-and-drug-administration |
[2] Ranke MB, et al. Nat Rev Endocrinol. 2018;14(5):285-300. |
[3] Grimberg A, et al. Horm Res Paediatr. 2016;86(6):361-397. |
[4] Cutfield WS,et al. PLoS One. 2011;6(1):e16223. |
