和黃醫(yī)藥自主研發(fā)腫瘤藥蘇泰達(dá)(R)正式上市

北京、上海和廣州2021年1月23日 /美通社/ -- 今天，和黃醫(yī)藥自主研發(fā)的創(chuàng)新腫瘤藥蘇泰達(dá)^®（索凡替尼膠囊）上市會(huì)在北京、上海和廣州三地隆重舉行，眾多專家學(xué)者以“線下+線上”聯(lián)動(dòng)的方式，共同見證了蘇泰達(dá)^®上市。

蘇泰達(dá)^®是一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑，目前已獲國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)用于治療非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。蘇泰達(dá)^®具有雙重抗腫瘤機(jī)制，包括抑制腫瘤血管生成，同時(shí)也可調(diào)控腫瘤微環(huán)境免疫應(yīng)答，激活機(jī)體免疫功能。

中國科學(xué)院院士陳凱先表示，“蘇泰達(dá)^®的上市，對(duì)神經(jīng)內(nèi)分泌瘤治療乃至中國創(chuàng)新藥的發(fā)展歷程都具有重大意義，不僅為我國非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤靶向治療提供藥物解決方案，而且也在向全球醫(yī)學(xué)界證明，中國創(chuàng)新藥正以前沿創(chuàng)新的研究理念、規(guī)范嚴(yán)謹(jǐn)?shù)难邪l(fā)流程和高標(biāo)準(zhǔn)的藥物品質(zhì)，加速惠及我國患者，甚至走向世界?！?/p>

神經(jīng)內(nèi)分泌瘤發(fā)病率呈上升趨勢(shì)，患者存在用藥難題

神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（NET）是一類起源于神經(jīng)內(nèi)分泌細(xì)胞的腫瘤，可發(fā)生于人體諸多器官和部位，其中以胃、腸、胰腺和肺部最為常見^[1]。根據(jù)原發(fā)部位的不同，神經(jīng)內(nèi)分泌瘤可分為胰腺NET和非胰腺NET兩大類，其中后者最為常見，約占比90%^[2]。

目前，NET的發(fā)病機(jī)制和病因尚不明確，但由于原發(fā)部位廣泛和腫瘤分化程度各異，疾病癥狀隱匿，患者可能沒有明顯癥狀，或僅出現(xiàn)面部潮紅、腹痛、腹瀉或氣喘等非特異性癥狀，因此NET常易與胃炎、腸潰瘍和哮喘等常見疾病混淆，患者可能輾轉(zhuǎn)多個(gè)科室，都未能確診。NET診斷尤為困難，有研究數(shù)據(jù)顯示，患者從發(fā)病到確診的中位時(shí)間長達(dá)9年^[3]，到確診時(shí)約50%的患者已為晚期，腫瘤出現(xiàn)局部擴(kuò)散或遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移，無法手術(shù)根治^[1]。

近年來，隨著檢測(cè)手段的日益豐富以及臨床對(duì)NET分子病理的認(rèn)識(shí)不斷提升，我國NET發(fā)病率呈日益上升的趨勢(shì)。據(jù)估計(jì)，2018年約有67,600例NET新診斷病例。按照發(fā)病率與流行率比例估算，我國NET患者總數(shù)或高達(dá)30萬名^[4]。

靶向藥物的出現(xiàn)，在一定程度上提高了NET的治療水平，但NET的靶向治療選擇仍舊相對(duì)匱乏。過往靶向藥物未能完全覆蓋所有來源的非胰腺NET，許多患者往往面臨用藥困境。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院腫瘤科王理偉教授表示，“與其他腫瘤相比，NET患者的生存期相對(duì)較長，若能及時(shí)確診并得到有效的治療，有望實(shí)現(xiàn)長期生存，甚至改善生活質(zhì)量。NET患者的治療選擇十分有限，臨床亟待一種更創(chuàng)新的療法，以滿足患者未盡之需。”

憑借創(chuàng)新的雙重抗腫瘤機(jī)制，蘇泰達(dá)^®助力實(shí)現(xiàn)中國“智”造惠及患者

抗血管生成已日漸成為一種廣泛認(rèn)可的抗腫瘤治療手段。通俗的來說，是通過阻斷腫瘤的養(yǎng)分供應(yīng)，達(dá)到“餓死”腫瘤的目的。隨著科學(xué)對(duì)腫瘤的認(rèn)識(shí)逐漸深入，一種名為集落刺激因子（CSF-1）的細(xì)胞因子也被發(fā)現(xiàn)與腫瘤的生長密切相關(guān)，它可通過激活相應(yīng)受體（CSF-1R），繼而調(diào)節(jié)腫瘤微環(huán)境至“免疫抑制”狀態(tài)，使腫瘤成功“逃脫”免疫系統(tǒng)的攻擊。

蘇泰達(dá)^®是一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑，兼有“抗血管生成”和“免疫調(diào)節(jié)”雙重活性，不僅抑制腫瘤新生血管生成，同時(shí)也可通過抑制CSF-1R來調(diào)控腫瘤微環(huán)境免疫應(yīng)答，激活人體自身的免疫系統(tǒng)來發(fā)揮抗瘤作用。

憑借創(chuàng)新的雙重抗腫瘤機(jī)制，蘇泰達(dá)^®在中國患者中的臨床研究數(shù)據(jù)令人矚目。索凡替尼治療晚期非胰腺NET患者的關(guān)鍵性III期臨床研究（SANET-ep）中^[5]，蘇泰達(dá)^®治療組患者的中位無進(jìn)展生存期（PFS）顯著延長為9.2個(gè)月，相較于安慰劑組患者的3.8個(gè)月，提升了2.4倍。此外，蘇泰達(dá)^®降低非胰腺NET患者的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)達(dá)67%，并具有良好的安全性。該研究也在中期分析中達(dá)到主要療效終點(diǎn)而提前終止。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院腫瘤科王理偉教授表示，“SANET-ep是首個(gè)針對(duì)我國非胰腺NET患者人群開展的III期臨床研究，很高興看到蘇泰達(dá)^®展現(xiàn)出了良好的安全性和有效性。該藥物上市的重要意義在于：一方面，蘇泰達(dá)^®有望成為首個(gè)針對(duì)中國非胰腺NET患者的抗血管生成類靶向藥，帶動(dòng)中國NET臨床實(shí)踐指南的變革；另一方面，蘇泰達(dá)^®的到來，對(duì)我國創(chuàng)新藥的蓬勃發(fā)展更是起到了推動(dòng)作用，助力實(shí)現(xiàn)中國“智”造惠及廣大老百姓。與此同時(shí)，海外監(jiān)管機(jī)構(gòu)也認(rèn)可索凡替尼以中國III期臨床數(shù)據(jù)來支持新藥上市申請(qǐng)，未來以索凡替尼為代表之一的中國創(chuàng)新藥有望邁向全球，為大量海外患者帶去更多選擇和福音?！?/p>

除了非胰腺NET，蘇泰達(dá)^®在胰腺NET患者開展的III期臨床研究（SANET-p）也已在中期分析中達(dá)到預(yù)設(shè)終點(diǎn)，并提前完成^[6]。蘇泰達(dá)^®用于治療胰腺NET的新藥上市申請(qǐng)已于2020年9月獲國家藥監(jiān)局受理。和黃醫(yī)藥首席科學(xué)官蘇慰國表示：“我們對(duì)胰腺NET的新藥上市申請(qǐng)結(jié)果充滿了期待，希望蘇泰達(dá)^®能夠成為國內(nèi)首個(gè)有望覆蓋所有部位來源的NET創(chuàng)新血管生成抑制劑類靶向藥物。”

慈善援助項(xiàng)目同期啟動(dòng) 創(chuàng)新藥助力非胰腺NET患者延續(xù)生命希望

為了助推我國醫(yī)藥創(chuàng)新成果落地，讓更多非胰腺NET患者能夠“用得上”、“用得起”國產(chǎn)創(chuàng)新藥，中國初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)在本次大會(huì)正式啟動(dòng)“蘇達(dá)新生患者援助項(xiàng)目”，和黃醫(yī)藥將無償提供蘇泰達(dá)^®，并由中國初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)獨(dú)立負(fù)責(zé)項(xiàng)目管理、監(jiān)督、審核和實(shí)施。

根據(jù)項(xiàng)目方案，低?；颊呓?jīng)基金會(huì)審核通過，并根據(jù)醫(yī)生的診療結(jié)果，最多可獲得不超過 12 周期的蘇泰達(dá)^®治療援助，直至病情進(jìn)展或不再符合醫(yī)學(xué)用藥條件；而非低?；颊呓?jīng)醫(yī)生評(píng)估符合適應(yīng)癥，且在使用 2 周期蘇泰達(dá)^®治療后，若醫(yī)生評(píng)估認(rèn)為繼續(xù)治療的必要，經(jīng)基金會(huì)審核通過后可為其援助 2 周期的藥物，患者在完成首次 2 個(gè)周期藥品援助階段后，如仍需要接受蘇泰達(dá)^®治療，可按照首次援助申請(qǐng)流程循環(huán)申請(qǐng)兩輪。

“對(duì)于患者而言，提升創(chuàng)新藥的可及性是頭等大事。如何降低患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，實(shí)現(xiàn)患者的獲益是我們的主要目的?！敝袊跫?jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)生命綠洲患者援助公益基金秘書長劉曉鵬表示，“為了使更多的非胰腺NET患者能獲得藥物的治療，初?；饡?huì)與和黃醫(yī)藥通過探索多方共付機(jī)制，力爭讓每一位符合項(xiàng)目條件的患者獲得完整的、前沿的創(chuàng)新治療，提高生活質(zhì)量?！?/p>

和黃醫(yī)藥中國首席商務(wù)官陳洪表示：“從立項(xiàng)到上市歷時(shí)14年，蘇泰達(dá)^®的面世充分展示了中國醫(yī)藥研究者的創(chuàng)新實(shí)力，也展示了和黃醫(yī)藥的魄力和堅(jiān)守，以及作為醫(yī)藥企業(yè)的社會(huì)責(zé)任和擔(dān)當(dāng)。作為此次項(xiàng)目的捐贈(zèng)方，我們很榮幸與中國初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)合作，共同為廣大的非胰腺NET患者提升創(chuàng)新藥的可及性和可負(fù)擔(dān)性，希望這一項(xiàng)目能夠降低患者的用藥負(fù)擔(dān)，讓更多患者能夠獲得更好的治療機(jī)會(huì)?！?/p>

根植于高質(zhì)量的創(chuàng)新，和黃醫(yī)藥立足中國，邁向全球商業(yè)化征程

蘇泰達(dá)^®（索凡替尼膠囊）是繼愛優(yōu)特^®（呋喹替尼膠囊）之后，和黃醫(yī)藥第二個(gè)在中國獲批上市的創(chuàng)新腫瘤藥，也是和黃醫(yī)藥首個(gè)通過自有的腫瘤?？粕虡I(yè)化團(tuán)隊(duì)獨(dú)立推出市場(chǎng)的產(chǎn)品。

和黃醫(yī)藥首席科學(xué)官蘇慰國介紹，“和黃醫(yī)藥一直專注于國際水平的創(chuàng)新，我們的所有候選藥物均是自主研發(fā)并具備全球注冊(cè)潛力。索凡替尼在研究設(shè)計(jì)、主要終點(diǎn)的選擇等方面都是按照國際臨床研究的最高標(biāo)準(zhǔn)推進(jìn)。我們的目標(biāo)不僅僅是讓中國患者能夠享受到我國醫(yī)藥創(chuàng)新的成果，同樣也要讓全球患者看到中國創(chuàng)新藥的可能性?！?/p>

在中國上市的同時(shí)，和黃醫(yī)藥在索凡替尼的國際化進(jìn)程中也邁出了重要步伐。索凡替尼獲FDA先后授予“孤兒藥”及兩項(xiàng)“快速通道”資格。2020年12月，和黃醫(yī)藥以滾動(dòng)提交的方式開始提交索凡替尼的首個(gè)美國新藥上市申請(qǐng)，并且計(jì)劃其后在歐洲提交上市許可申請(qǐng)。

和黃醫(yī)藥首席執(zhí)行官賀雋表示：“作為一家創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，和黃醫(yī)藥始終堅(jiān)持以科學(xué)為導(dǎo)向，在過去20年間一直致力于發(fā)現(xiàn)和全球開發(fā)治療癌癥和免疫性疾病的靶向藥物和免疫療法。目前和黃醫(yī)藥共有9個(gè)抗癌類候選藥物正在全球開發(fā)中，我們有信心將更多的中國創(chuàng)新藥帶向國際舞臺(tái)?！?br />