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蘇州和上海2020年4月14日 /美通社/ -- 臨床開發(fā)階段免疫細胞與基因治療企業(yè)亙喜生物科技有限公司（Gracell Biotechnologies Co., Ltd.，簡稱亙喜生物）今日宣布，他們將在美國癌癥研究協(xié)會(AACR)年會上做大會發(fā)言，報告其通用型TruUCARTM GC027產品的一項1期臨床試驗數(shù)據(jù)。該首次人體（first-in-human）試驗旨在驗證其治療復發(fā)或難治(R/R)急性T淋巴細胞白血病(T-ALL)的可行性。
報告摘要 #9564
Safety and efficacy clinical study of TruUCARTTM GC027: the first-in-human, universal CAR-T therapy for relapsed/refractory T-cell acute lymphoblastic leukemia
討論時間：4月27-28日，美東部時間
今年的AACR年會將改為虛擬會議，以便及時共享數(shù)據(jù)。會議組委將開展一系列在線會議和討論。亙喜生物將報告基于其獨有專利TruUCARTM通用型CAR-T平臺開發(fā)的GC027的臨床安全性和有效性，用于治療復發(fā)或難治T-ALL患者。
亙喜生物創(chuàng)始人及首席執(zhí)行官曹衛(wèi)博士表示：“非常高興 AACR 能夠接受我們對TruUCARTMGC027第一階段試驗的結果并邀請亙喜做大會發(fā)言。這是通用型TruUCARTM產品的首次人體研究。亙喜生物已對該技術平臺以及多個候選產品申請多項全球專利來保護其創(chuàng)新的結構和獨特的功能。值得注意的是，以TruUCARTM技術為基礎的產品，GC027 來源于無需HLA匹配的健康供者細胞，是一種單一療法，不需與其他免疫抑制藥物，譬如Anti-CD52聯(lián)合使用，是通用型CAR-T技術的新的突破。我們很高興與科學界以及同行分享這些令人振奮的臨床數(shù)據(jù)。”
關于TruUCARTM
TruUCARTM是亙喜生物獨有的專利平臺技術，對T細胞上選定的基因進行編輯，在不使用免疫抑制藥物的情況下降低移植物抗宿主病（GvHD）和免疫排斥的風險。TruUCARTM技術使得同種異體CAR-T細胞可在人類白細胞組織相容性抗原(HLA)不匹配的患者（受者）體內增殖并持續(xù)存在，同時控制 GvHD的風險。TruUCARTM產品的目標病人，包括但不限于那些已接受自體CAR-T治療但無法獲益，或因感染原因導致無法提供合規(guī)的細胞，或自體CAR-T細胞生產失敗的患者；更重要的是，TruUCARTM產品是即用型的，使得患者能夠得到及時救治；很低的制造成本使得重復給藥的方案成為可能。除了T-ALL抗原以外，該平臺技術還可用于其它血液腫瘤的靶點。
關于GC027
GC027使用了亙喜獨有的TruUCARTM專利技術，利用了無需進行HLA匹配的健康供者T細胞，是一種即用型CAR-T細胞療法，用于治療T細胞惡性腫瘤。
關于T-ALL
急性T淋巴細胞白血病(T-ALL)是一種侵襲性極強的急性T細胞惡性腫瘤，伴有骨髓和髓外組織的浸潤。數(shù)據(jù)統(tǒng)計，2015年全球共有約87.6萬人患有ALL，有11萬人因其死亡，其中兒童和成人T-ALL患者約占 15%-20%[1]。40%-50%的患者預計會在一線治療后2年內復發(fā)，而其它可選擇的治療十分有限[2][3]。對于復發(fā)性和難治性T-ALL，仍有亟待滿足的治療需求。
[1] Pediatric hematologic Malignancies: T-cell acute lymphoblastic Leukemia, Hematology 2016
[2] Progress and innovations in the management – JAMA Oncol 2018
[3] Defining the course and prognosis of adults with acute lymphoblastic leukemia, Cancer 2010
