南京2019年12月9日 /美通社/ -- 金斯瑞生物科技今日宣布，正在召開的第61屆美國血液學會（ASH）年會上，其子公司傳奇生物首次公布了研究性BCMA CAR-T細胞療法在美國進行的JNJ-68284528（JNJ-4528）有效性及安全性的Ib/II期CARTITUTE -1研究的最新臨床試驗數(shù)據(jù)。結果表明，該針對復發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）的細胞療法，總緩解率（ORR）達到100%。而就在日前，該CAR-T細胞療法剛剛獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的“突破性療法”認定。
該療法為傳奇生物自主研發(fā)的靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的抗嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法。2017年6月，傳奇生物受邀參加美國臨床腫瘤學會年會（ASCO），并憑借100%的客觀緩解率驚艷全場后，在國際上引起巨大反響，并于2018年獲得國家藥品監(jiān)督管理局首個CAR-T臨床試驗申請（IND）批件。該療法是一種結構新穎的CAR-T細胞療法，含有4-1BB共刺激結構域和兩個BCMA靶向單域抗體，旨在增加抗體親和力，用于接受過既往包括蛋白酶體抑制劑，免疫調節(jié)劑和抗CD38抗體的治療方案和在末次治療期間或之后出現(xiàn)疾病進展的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）成年患者。
傳奇生物研究性BCMA CAR-T細胞療法的臨床試驗自2018年起在中美兩地同時開展，其在治療中國復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者的LEGEND-2臨床試驗中已經表現(xiàn)出卓越的療效。此次，是傳奇生物首次公布在美國進行的CARTITUTE -1研究的最新臨床試驗數(shù)據(jù)。其結果于美國血液學會（ASH）年會上的口頭匯報中進行報告，并在官方ASH新聞節(jié)目（577號摘要）中進行了強調。試驗結果表明，JNJ-4528在治療29名R/R MM患者時表現(xiàn)出優(yōu)異的療效，在中位隨訪時間為6個月時，達到100%的總緩解率。這些患者平均接受過5種前期療法，68%的患者對蛋白酶體抑制劑（PI），免疫調節(jié)藥物（IMiD），和抗CD38抗體三重耐藥，72%的患者接受過5種治療，31%的患者對5種療法耐藥。69%的患者達到完全緩解（CR）或更佳，86%的患者達到非常好的部分緩解（VGPR）或更佳，14%的患者達到部分緩解。此外，66%的患者為嚴格意義上的完全緩解，這意味著靈敏的實驗室檢查和顯微鏡檢查均未發(fā)現(xiàn)血液、尿液和骨髓中有骨髓瘤蛋白或細胞的證據(jù)。
值得注意的是，所有達到完全緩解或更佳療效的患者中，所有可評估的骨髓微小殘留檢測在10的負5次方檢測敏感度水平上都顯示陰性結果。中位隨訪6個月后，在29例患者中有27例患者保持無疾病進展。
傳奇生物也在ASH年會上公布了在中國進行的LEGEND-2（NCT03090659）I/II期、開放性、首次用于人體研究的更新數(shù)據(jù)。這些更新的數(shù)據(jù)進一步顯示了晚期復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的長期緩解、安全性特征和完全緩解率。
2017年12月，金斯瑞子公司傳奇生物與楊森公司簽訂了一項全球合作和許可協(xié)議，共同開發(fā)和商業(yè)化治療多發(fā)性骨髓瘤的LCAR-B38M/JNJ-4828。楊森向金斯瑞支付3.5億美元首期款及后續(xù)里程碑付款，創(chuàng)下了其時中國藥企對外專利授權首付款最大金額記錄及合作最優(yōu)條件。
傳奇生物CEO許遠博士表示，“在和楊森的合作下，我們致力于LCAR-B38M/JNJ-4528的臨床開發(fā)，并努力將這一試驗性治療方法應用于多發(fā)性骨髓瘤患者，為其提供一種新的治療方法。”
金斯瑞創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官章方良博士表示：“我們很高興看到美國CARTITUDE-1研究的初步數(shù)據(jù)和中國Legend -2研究的長期隨訪數(shù)據(jù)。我們也深知，這僅是生物醫(yī)藥創(chuàng)新道路上的里程碑，我們還是要不斷與時間賽跑、與困難斗爭，為中國乃至全球的患者帶來更多希望。我們會不斷通過本土創(chuàng)新和國際合作加速新藥研發(fā)，在生命面前，這是所有生物醫(yī)藥人義不容辭的使命。”
美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已于近日正式授予Janssen Research&Development，LLC（Janssen）的JNJ-68284528（JNJ-4528）突破性療法認定（BTD）。這也是該產品繼今年2月和4月先后獲得美國FDA孤兒藥認證和歐洲藥品管理局優(yōu)先藥物認定（PRIME）資格后，收獲的又一個國際權威認可。這也成為了近期繼百濟神州的一款中國藥物正式在美國獲批上市后，中國生物醫(yī)藥企業(yè)連續(xù)向世界展現(xiàn)重要創(chuàng)新力的又一例證。未來會有越來越多的中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新力量在世界舞臺上嶄露頭角，為行業(yè)發(fā)展注入新的活力，為全球患者帶來更多希望。
*LCAR-B38M為在中國研究的試驗用藥品的代號，JNJ-68284528（JNJ-4528）為在美國/歐盟正在研究的試驗用藥品的代號，兩者均代表了相同的CAR-T細胞療法。
傳奇生物研究性BCMACAR-T細胞療法所獲國際認可概覽
關于LEGEND-2
LEGEND-2 (NCT03090659)是一項正在進行的單臂、開放性1/2期研究，在中國參與研究的4家中心共入組74名受試者，評估LCAR-B38M治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的療效和安全性。
關于CARTITUDE-1
在美國， 1 b/2期 CARTITUDE-1 (MMY2001，NCT03548207)注冊研究正在研究JNJ - 4528用于治療至少已經接受過3線治療或對PI和IMiD®雙重耐藥，且接受過一種PI、一種IMiD和抗-CD38單抗治療，并且在接受最近一次治療后12個月內存在有檢查資料證明的疾病進展的多發(fā)性骨髓瘤患者。
關于傳奇生物科技
傳奇生物科技是一家進入臨床階段的生物制藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)血液/腫瘤、感染性疾病和自身免疫疾病的新型細胞治療。傳奇是金斯瑞生物科技（香港交易所：1548）的子公司，后者運營實體遍布美國、中國大陸、中國香港及愛爾蘭地區(qū)。2017年12月，傳奇和楊森達成全球合作和授權協(xié)議，共同開發(fā)和商業(yè)化JNJ-4528/ LCAR-B38M治療多發(fā)性骨髓瘤。詳情請訪問www.LegendBiotech.com。
關于金斯瑞生物科技股份有限公司
金斯瑞生物科技股份有限公司（股票代碼：HK01548）是全球化的生物科技集團公司。集團植根于領先的基因合成技術，業(yè)務范圍涵蓋生物藥CDMO、細胞治療、生命科學服務及產品、工業(yè)合成生物產品四大領域。
金斯瑞成立于2002年，并于2015年在港交所主板掛牌上市，運營實體遍布大中華區(qū)、北美區(qū)、歐洲區(qū)及亞太區(qū)，并以此為依托，為全球160多個國家和地區(qū)的30多萬客戶提供優(yōu)質、便捷、可靠的服務與產品。
目前，金斯瑞在全球擁有超過3000多名員工，其中34%以上的員工擁有碩士或博士學位。金斯瑞擁有多項知識產權及技術機密，其中包含100多項授權專利及270多項專利申請。截至2019年6月30日，有超過40,300篇經國際同業(yè)審閱的學術期刊文獻引述了金斯瑞的服務及產品。
秉承“用生物技術使人和自然更健康”的企業(yè)使命，金斯瑞將一如既往地致力于成為最受信賴的生物科技公司。
更多信息，請訪問金斯瑞官網 https://www.genscript.com.cn/。
關于前瞻性聲明的注意事項
該信息構成與美國傳奇生物科技有限公司、南京傳奇生物科技有限公司和愛爾蘭傳奇生物科技有限公司(“傳奇”)業(yè)務有關的前瞻性聲明，包括關于源自任何此類產品的潛在新產品、潛在新適應癥或潛在未來收入的明示或默示的討論。這些前瞻性聲明反映了傳奇管理層當前對于未來事件的看法，并涉及已知和未知的風險、不確定性和其他可能導致實際結果與該聲明所表達的或暗示的任何和未來結果、業(yè)績或成就存在重大差異的因素。
研究藥物本身和使用的安全性和有效性尚未確定。不能保證這些制劑肯定能獲得衛(wèi)生當局的批準，或這些被研究的用途能在任何國家獲批商業(yè)應用，也不能保證這些制劑作為產品能達到任何特定的收益水平。
這一信息在發(fā)表之日是真實準確的。傳奇沒有責任更新反映后續(xù)發(fā)展的信息。讀者不應依據(jù)本頁上的信息，認為它在發(fā)表日期之后也是最新或準確的。
特別指出，傳奇的預期可能會受到下述因素影響：新藥品開發(fā)的不確定性；非預期的臨床試驗結果，包括對現(xiàn)有或非預期的新的臨床數(shù)據(jù)的附加分析；非預期的監(jiān)管行為或延遲或政府總體調控；傳奇獲得或維持專利或其他專有知識產權保護的能力，包括美國訴訟程序中的不確定性；一般競爭；政府、行業(yè)、公眾定價和其他政治壓力。如果這些風險或不確定性中的一個或多個成為現(xiàn)實，或潛在的假定被證明是錯誤的，則實際結果可能與本文中描述的預期、信心、估計或設想的結果有重大差異。
