上海2019年10月26日 /美通社/ -- 專注于內(nèi)分泌相關(guān)疾病治療的維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）今日宣布其TransCon人生長激素向中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）遞交的III期臨床試驗申請已經(jīng)獲得批準(zhǔn)，即將在中國開展治療兒童生長激素缺乏癥的臨床研究。TransCon人生長激素將成為中國首個未經(jīng)修飾的長效人生長激素，每周一次使用，可持續(xù)釋放與每日一次制劑同樣的人生長激素。近期，TransCon人生長激素被歐盟委員會授予治療兒童生長激素缺乏癥的孤兒藥認證[1] 。目前在美國及歐洲尚無長效生長激素可應(yīng)用。
TransCon人生長激素，是全球唯一采用 “暫時連接 （Transient Conjugation）”專利技術(shù)設(shè)計的人生長激素前藥。該藥物的作用機制有別于其它技術(shù)的長效生長激素類似物。其可以保證在人體內(nèi)持續(xù) 7天釋放未經(jīng)修飾的、具有活性的人生長激素，確保具有活性的人生長激素在體內(nèi)的組織分布和每日一次的重組生長激素（rhGH）保持一致 。目前該藥物已經(jīng)在歐美完成生長激素缺乏癥兒童的關(guān)鍵性III期臨床研究（heiGHt研究），一線數(shù)據(jù)在今年3月的美國內(nèi)分泌年會（ENDO 2019）以及近期維也納歐洲兒科內(nèi)分泌年會上公布。TransCon人生長激素在治療52周后的年化生長速率顯著優(yōu)于每日一次的重組人生長激素（兩組差值=0.86cm/年，p=0.0088）。該結(jié)果也證明了利用TransCon技術(shù)的TransCon 人生長激素的與眾不同。
生長激素缺乏癥（GHD）指生長激素分泌功能障礙所致的生長遲緩，是一種嚴重影響兒童青少年身心健康的疾病，發(fā)病率約為1/10000～1/1000[2]。兒童單純性GHD表現(xiàn)為身材矮小，生長速度緩慢以及低血糖傾向。未治療者成年時男性平均身高143厘米，女性130厘米。GHD兒童身材比例正常，但是手腳小，面中部小，皮下脂肪增厚，肌肉量降低，發(fā)須稀疏，聲音尖銳，青春期及整體骨骼牙齒成熟延遲。5%的兒科GHD患者有低血糖但在生長激素治療后改善[3]。GHD也會影響兒童智力及整體的幸福感。
GHD治療是一個長期過程，往往需要治療數(shù)年，累計數(shù)千次的每日一次皮下注射治療，導(dǎo)致患者依從性差、治療負擔(dān)重，無法實現(xiàn)預(yù)期的治療目標(biāo)。據(jù)文獻報道，多達70%的GHD兒童對每日注射依從性不佳。而患者對治療依從性的差異可能造成臨床診療實踐中治療效果的差異[4][5][6]。此次III期臨床試驗的牽頭單位華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬同濟醫(yī)院羅小平教授表示：“注射頻率低，治療負擔(dān)輕，療效優(yōu)于傳統(tǒng)每日一次的重組人生長激素，且不增加安全性顧慮的藥物正是臨床及患者真正所需?！?/p>
根據(jù)國務(wù)院近日印發(fā)了關(guān)于實施健康中國行動（2019-2030）的意見，到2022年和2030年，5歲以下兒童生長遲緩率分別要低于7%和5%[7]。維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官盧安邦指出：“滿足目前GHD臨床治療未被滿足的需求與實施健康中國行動以降低兒童生長遲緩率的總體目標(biāo)密切相關(guān)。TransCon人生長激素獲批在中國開展III期臨床試驗，維昇藥業(yè)作為TransCon人生長激素在大中華區(qū)的獨家授權(quán)研發(fā)及銷售企業(yè)，將以此為起點與中國兒科內(nèi)分泌專家一起，全力推進TransCon 人生長激素在中國的上市計劃，為中國罹患GHD的兒童帶來全球領(lǐng)先的治療方案，幫助實現(xiàn)預(yù)期治療目標(biāo)，造福更多患兒獲得健康的未來。”
[1] https://ascendispharma.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-receives-orphan-designation-transcontm-hgh
[2] 林果為，王吉耀，葛均波，等，實用內(nèi)科學(xué)第15版
[3] Pediatric Growth Hormone Deficiency. (Accessed 8-March, 2019, at https://emedicine.medscape.com/article/923688-overview.)
[4] Rosenfeld RG, Bakker B. Compliance and persistence in pediatric and adult patients receiving growth hormone therapy. Endocr Pract 2008;14:143-54.(https://doi.org/10.4158/ep.14.2.143)
[5] Bang P, Bjerknes R, Dahlgren J, et al. A comparison of different definitions of growth response in short prepubertal children treated with growth hormone. Horm Res Paediatr 2011;75:335-45.(https://doi.org/10.1159/000322878)
[6] Cutfield WS, Derraik JGB, Gunn AJ, et al. Non-compliance with growth hormone treatment in children is common and impairs linear growth. PLoS ONE 2011, 6(1): e16223
[7] 健康中國行動（2019—2030年）（http://www.gov.cn/xinwen/2019-07/15/content_5409694.htm）
