成都2019年3月4日電 /美通社/ -- 2019年3月2日，自國家“重大新藥創(chuàng)制”科技專項2008年啟動以來，已促成了一批療效好、副作用小、價格合理的藥品研發(fā)和上市，推動了我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)實現(xiàn)由仿制為主向自主創(chuàng)新為主的跨越發(fā)展。3月2日，“國家重大新藥創(chuàng)制專項”階段性成果匯報會暨首屆再鼎醫(yī)藥科學(xué)日活動在成都召開。國家衛(wèi)健委醫(yī)藥衛(wèi)生科技發(fā)展研究中心副主任代濤出席了本次活動，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院婦瘤科主任吳令英以及復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院婦瘤科主任吳小華等全國百余位婦科腫瘤專家，對以再鼎醫(yī)藥為代表的本土創(chuàng)新藥企在重大新藥創(chuàng)制的支持下，努力提升自身研發(fā)實力，加速國產(chǎn)創(chuàng)新藥上市惠及患者予以了充分肯定，專家呼吁進一步支持本土創(chuàng)新藥早日惠及更多患者。
科技重大專項成果顯著 卵巢癌等治療領(lǐng)域喜獲新突破
“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項自2008年開始實施，旨在鼓勵針對包括癌癥在內(nèi)的嚴重威脅我國人民健康的十類重大疾病研制重大藥物。國家衛(wèi)健委醫(yī)藥衛(wèi)生科技發(fā)展研究中心副主任代濤表示：“‘重大新藥創(chuàng)制’科技重大專項實施以來，已經(jīng)產(chǎn)生了重大的社會和經(jīng)濟效益，填補了我國的科研空白，使我國的新藥研發(fā)能力有了較大的提升。再鼎醫(yī)藥尼拉帕利用于鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌治療的研究很有意義，希望能在臨床專家的支持下，盡快完成尼拉帕利的相關(guān)研究并最終通過審批，為復(fù)發(fā)卵巢癌患者治療做出更多貢獻。”
“健康中國2030”規(guī)劃綱要中提出，到2030年癌癥患者的總體5年生存率提高15%。卵巢癌是全球死亡率最高的婦科惡性腫瘤，在中國每年新發(fā)患者約51,000例，死亡23,000例。[i]根據(jù)國家癌癥中心數(shù)據(jù)，2003至2015年我國整體癌癥患者5年生存率提高了3%，而卵巢癌的五年生存率僅提高0.4%，是唯一無明顯改善的婦科腫瘤，[ii]急需創(chuàng)新療法解決臨床需求。
2018年11月，再鼎醫(yī)藥用于鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌治療的臨床亟需的創(chuàng)新藥尼拉帕利（ZL-2306）獲得國家 “十三五”“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項立項支持，這不僅體現(xiàn)了國家對于本土創(chuàng)新的支持，更體現(xiàn)了攻克卵巢癌這一女性癌癥第一殺手的決心。
尼拉帕利是一種高效、高選擇性的每日一次口服小分子聚（ADP-核糖）PARP 1/2抑制劑。基于國際III期臨床試驗 ENGOT-OV16/NOVA 的研究結(jié)果顯示，無論是否存在BRCA突變，尼拉帕利均有顯著療效。其中g(shù)BRCA突變陽性患者，疾病進展風(fēng)險下降73%，PFS延長至4倍（21個月對比5.5個月），在gBRCA突變陰性患者中，疾病進展風(fēng)險降低了55%，PFS延長到2倍以上（9.3個月對比3.9個月）。作為同類最優(yōu)PARP抑制劑，尼拉帕利擁有卓越的臨床療效、一天一次的給藥方案以及優(yōu)越的藥代動力學(xué)特質(zhì)，并具有能夠穿越血腦屏障等優(yōu)勢。
作為此次獲支持項目的主要研究者，復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院婦瘤科主任吳小華教授表示：“非常高興尼拉帕利用于鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌治療的臨床研究獲得‘重大新藥創(chuàng)制’科技重大專項的支持。而且今年2月2日已經(jīng)完成了項目支持研究在中國265例患者的入組，期待明年的研究結(jié)果，希望能惠及更多中國卵巢癌患者。同時也希望未來有更多國內(nèi)創(chuàng)新藥企可以積極推進創(chuàng)新產(chǎn)品開發(fā)，在國家政策的支持下，為臨床醫(yī)生提供更多的治療選擇?！?/p>
專家呼吁多措并舉 促進創(chuàng)新藥惠及患者
自新藥專項實施以來，國家藥監(jiān)部門、國家發(fā)展改革委以及醫(yī)保部門等多部門協(xié)調(diào)，為新藥專項支持產(chǎn)品快速上市疏通渠道。政策協(xié)調(diào)在新藥研發(fā)后盡快惠及患者的作用也不可忽視。[iii]項目負責人、再鼎醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官黑永疆博士表示：“非常感謝尼拉帕利作為國內(nèi)首個1類新藥PARP抑制劑能夠獲得‘重大新藥創(chuàng)制’科技重大專項的支持，以滿足更多卵巢癌患者的臨床需求。我們也將繼續(xù)努力，不辜負國家對于再鼎醫(yī)藥的支持和信任，讓本土創(chuàng)新的藥品可以盡早惠及中國的患者?！?/p>
中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院婦瘤科主任、中國臨床腫瘤學(xué)會(CSCO)婦科腫瘤專家委員會主任委員吳令英教授表示：“我們相信尼拉帕利能夠為中國的卵巢癌患者帶來一個重要的、全新的治療選擇。我們也期盼，國家能進一步加速重大專項支持的新藥審評審批工作。讓更多患者切實享受到國家鼓勵創(chuàng)新帶來的‘福利’?！?/p>
[i] Qingchen Wang, et al. Cancer incidence and mortality in China, 2014Chin J Cancer Res 2018;30(1):1-12
[ii] Zeng H, et al. Lancet Glob Health. 2018 May;6(5):e555-e567
[iii]《中國醫(yī)藥報》：“重大新藥創(chuàng)制”進入沖刺階段：2018年將奏響創(chuàng)新激勵“較強音”
