 |
賓夕法尼亞州普利茅斯會議2019年1月8日電 /美通社/ -- 通過與威斯達研究所和賓夕法尼亞大學合作，Inovio Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: INO)今天宣布啟動其DNA編碼單克隆抗體(dMAb?)技術預防寨卡病毒感染的首項人體研究。除了證明安全性和耐受性外，在這項關于INO-A002的1期劑量遞增研究中，治療從低劑量開始，然后增加劑量。當直接輸送到體內時，由設計的合成dMAb提供的遺傳指令可使人體細胞成為制造治療性抗體產(chǎn)品的工廠，從而實現(xiàn)抗體技術的重大飛躍。
Inovio總裁兼首席執(zhí)行官J. Joseph Kim博士表示：“啟動首項人體試驗是Inovio的一個里程碑，也是通過Inovio及其合作者開創(chuàng)的dMAb技術直接在人體內生產(chǎn)的一類潛在突破性藥物（DNA編碼單克隆抗體）的重大潛在進展。雖然這項試驗針對的是寨卡病毒感染，但我們將從這項研究中獲得重要數(shù)據(jù)，用于制定各種針對傳染病、癌癥免疫治療、炎癥以及心血管疾病治療的dMAb計劃。我們的目標是打造一種更好的單克隆抗體技術新途徑，來研發(fā)大量高效的dMAb產(chǎn)品，這些產(chǎn)品可通過企業(yè)合作、外部融資和協(xié)作來開發(fā)。”
威斯達研究所獲得比爾及梅琳達-蓋茨基金會(Bill & Melinda Gates Foundation)的資助，以支持和推進這項創(chuàng)新研究。威斯達研究所執(zhí)行副總裁、疫苗與免疫治療中心主任兼W.W. Smith慈善信托基金會癌癥研究教授David B. Weiner博士牽頭開展研究工作，并且正在與合作伙伴聯(lián)手推進這些新一代DNA技術。該開放標簽試驗是一項單中心、劑量遞增試驗，將招募最多24名健康的志愿者，他們將接受最多四劑INO-A002。這項試驗將由賓夕法尼亞大學醫(yī)院醫(yī)學教授及醫(yī)學博士Pablo Tebas領導。
Weiner表示：“通過開發(fā)這個新平臺的詳細臨床前研究，該團隊證明可利用CELLECTRA®輸送系統(tǒng)通過合成DNA技術在體內生產(chǎn)dMAb。這些（在體內生產(chǎn)的）抗體憑借簡單穩(wěn)定的配方，表現(xiàn)出更好的動力學，在動物挑戰(zhàn)模型中提供疾病保護。我們很高興能為這項技術的構想和發(fā)展做出貢獻，并參與合成DNA編碼單克隆抗體的首項人體試驗。這種方法相比傳統(tǒng)的MAb方法有望取得重大進步，可能會拓寬治療思路，并打開新的患者市場，促進抗體療法在疾病防治領域的應用?！?/p>
傳統(tǒng)的單克隆抗體占據(jù)當今醫(yī)藥市場的較大份額，每年藥品銷售額超過1000億美元，用于治療癌癥、傳染病、炎癥和心血管疾病。憑借其合成設計和患者體內生產(chǎn)，dMAb產(chǎn)品是這類重要藥物的一個顛覆性新成員。過去幾年里，Inovio及其合作者已獲得逾6000萬美元的非稀釋性資助，用于推進其dMAb平臺的發(fā)展。作為具有高價值的單克隆抗體市場的顛覆性新成員，dMAb引起了廣泛的關注，而且dMAb具有獨特的適用性，能夠快速響應新出現(xiàn)的全球傳染病威脅，并解決關鍵的疫苗限制問題。
在過去幾年里，Inovio及其合作者發(fā)表了多篇影響深遠的論文，不斷證明來自dMAb平臺的有效臨床前數(shù)據(jù)，治療范圍包括預防致命感染、消除癌癥和降低危及生命的膽固醇水平。在這方面，dMAb具有快速生產(chǎn)、部署和改進新型MAb生物制劑的特點，且效率顯著提高。此外，在體內構建的dMAb可能具有表達譜和糖基化等更多優(yōu)勢，和傳統(tǒng)MAb方法不同的是，它們無需依賴體內組織培養(yǎng)和昂貴或耗時的生產(chǎn)系統(tǒng)。諸如INO-002之類的研究對于提供初始數(shù)據(jù)來擴展這個有價值的平臺很重要。此外，Inovio的合作研究最近公布了幾種dMAb檢測點抑制劑的發(fā)展，這些抑制劑在動物研究中完美復制了生物分子的抗癌作用。Inovio直接并通過其贊助的研究在該領域獲得了諸多專利。
關于Inovio的DNA單克隆抗體平臺
傳統(tǒng)的單克隆抗體在體外生物反應器內制造，通常需要昂貴的大規(guī)模制造設施開發(fā)和費力的生產(chǎn)。此外，生產(chǎn)后的儲存和配方穩(wěn)定性也限制了其中一些產(chǎn)品的使用范圍。憑借其簡化的設計，Inovio的顛覆性dMAb技術具有克服這些限制的潛力，使用新型質粒載體和獨特配方，可實現(xiàn)快速開發(fā)、提高產(chǎn)品穩(wěn)定性、易于制造和部署，最終提高成本效益和覆蓋范圍，為治療一系列疾病提供潛在的新途徑。dMAb直接輸送到人體細胞中，然后局部轉染細胞會產(chǎn)生編碼的單克隆抗體。此前發(fā)表的研究顯示，以埃博拉病毒為目標且高度優(yōu)化的基于DNA的單克隆抗體的單次給藥在小鼠血液中產(chǎn)生了高水平的抗體表現(xiàn)，保護動物免受致命挑戰(zhàn)；其他研究公布的類似數(shù)據(jù)也顯示dMAb產(chǎn)品可以抵御流感、基孔肯亞、萊姆和登革熱，保護動物免受致命或致病挑戰(zhàn)。此外，研究團隊還發(fā)布報告稱，dMAb對動物前列腺癌以及乳腺癌和卵巢癌有影響。
關于Inovio Pharmaceuticals, Inc.
Inovio是一家專注于DNA免疫療法的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化，致力于改變癌癥和傳染病的治療方法的生物技術公司。Inovio的專有平臺技術應用了新一代的抗原測序和DNA遞送技術，用于激活針對目標疾病的強大免疫反應。該技術僅在體內發(fā)揮作用，并且已被證明能夠持續(xù)激活針對靶向癌癥和病原體的穩(wěn)健且功能完全的T細胞和抗體反應。Inovio是唯一一家報告產(chǎn)生T細胞（其殺傷能力與相關臨床結果有關）的免疫治療公司。Inovio先進的臨床項目VGX-3100是為三期HPV相關的宮頸癌前期提供治療。同時正在開發(fā)的還有針對頭頸癌、膀胱癌和膠質母細胞瘤的二期免疫腫瘤學計劃，以及乙型肝炎、寨卡病毒、埃博拉病毒、中東呼吸綜合征和艾滋病毒的平臺發(fā)展計劃。合作伙伴及合作者包括：MedImmune、Regeneron、Roche/Genentech、ApolloBio Corporation、比爾及梅琳達-蓋茨基金會、威斯達研究所、賓夕法尼亞大學，帕克癌癥免疫療法研究所、CEPI、DARPA、GeneOne Life Science、Plumbline Life Sciences、德雷塞爾大學、美國國立衛(wèi)生研究院、艾滋病疫苗試驗網(wǎng)絡、美國國家癌癥研究所、美國軍事艾滋病研究計劃和拉瓦爾大學。詳情請訪問：www.inovio.com。
本新聞稿含有與該公司業(yè)務相關的某些前瞻性陳述，其中包括該公司開發(fā)基于電穿孔技術的藥物和基因傳遞技術以及DNA疫苗的計劃；對研發(fā)計劃的預期，例如計劃啟動和展開臨床試驗，以及這些試驗數(shù)據(jù)的可用性和時間安排。由于諸多因素的存在，實際事件或結果可能與文中所述的預期不同，包括臨床前研究、臨床試驗和產(chǎn)品開發(fā)計劃本身存在的不確定性；為證明電穿孔技術可安全有效地用作傳遞機制或開發(fā)可行的DNA疫苗，持續(xù)進行研究所需資金的可用性；該公司能否支持SynCon®主動免疫療法和疫苗產(chǎn)品研發(fā)管線；該公司合作者在公司所授權產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)化，以及產(chǎn)品銷售上能否取得里程碑式成就，從而使該公司能收到未來款項和特許權使用費；該公司資本資源的充足性；替代療法或者該公司或合作者所側重的病癥療法的可用性或潛在可用性，包括可能比該公司與合作者希望開發(fā)出的任何療法或治療方案更有效或更具成本效益的替代方案；涉及產(chǎn)品責任的問題、涉及專利的問題，以及它們或對它們的授權能否有效保護該公司不受使用相關技術的他人的侵害；這些所有權是否可強制實施、正當可靠，或者侵犯或涉嫌侵犯他人的權利，或可以承受無效索賠；以及該公司是否可以為起訴、保護或捍衛(wèi)這些權利提供所需的資金或其他重要資源；企業(yè)支出水平；潛在的企業(yè)或其他合作伙伴或合作者對該公司技術的評估；資本市場條件；政府對醫(yī)療保健行業(yè)的提案的影響；以及該公司截至2017年12月31日的10-K表年度報告、截至2018年9月30日的10-Q表季度報告，以及該公司不時提交的其他監(jiān)管文件所闡述的因素的影響。無法保證該公司研發(fā)管線中任何候選產(chǎn)品能夠成功開發(fā)、生產(chǎn)或商業(yè)化；臨床試驗的結果將支持銷售授權產(chǎn)品所需的監(jiān)管批準，或者文中任何前瞻性信息將被證明是準確的。前瞻性陳述僅代表本新聞稿發(fā)布之日的情況，除非法律要求，否則該公司概不承擔更新或修訂這些陳述的義務。
