中國杭州2016年4月25日電 /美通社/ -- 2016年4月22至24日，2016血液免疫高峰論壇在杭州召開。浙江大學醫(yī)學院附屬第一醫(yī)院黃河教授首次報告了10例 CAR-T 臨床試驗的完整數(shù)據(jù)。這項臨床研究是浙江大學醫(yī)學院附屬第一醫(yī)院與上海斯丹賽生物技術有限公司合作開展的。從2015年6月獲得臨床倫理批件并開始入組第1例病人，到2016年4月第10例病人實現(xiàn)完全緩解，歷時10個月，完成了計劃的10例復發(fā)難治B淋巴細胞白血病病人的入組、CAR-T 細胞回輸和初步評估工作。
該臨床研究嚴格按照臨床倫理實施，并在第三方 CRO 公司獨立監(jiān)查下進行。病人因參與臨床試驗發(fā)生的相關費用由上海斯丹賽公司承擔。10例病人中有9例病人達到完全緩解，8例病人達到微小疾病殘留陰性（即MRD-），完全緩解率90%，MRD-率80%，達到國際先進水平。
10個病人的年齡從17歲到57歲不等，都身患復發(fā)難治B淋巴細胞白血病，預計生存期只有幾個月。其中第10個病人是一名17歲的花季女孩，因身患急性淋巴細胞白血病，于今年3月份入組參加 CAR-T 臨床試驗。研究者首先采集了她的血液，通過基因工程對T細胞進行改造，使其表達一種被稱為嵌合抗原的受體 (CAR) 的分子，這種受體可以像 GPS 一樣特異性地追蹤，識別和引導T細胞殺傷腫瘤細胞。普通T細胞就搖身一變成為了 CAR-T 細胞。2016年4月初，將改造過的 CAR-T 細胞回輸?shù)讲∪梭w內，隨后病人出現(xiàn)了預料中的細胞因子風暴。CAR-T 細胞回輸?shù)讲∪梭w內會迅速擴增，釋放大量的細胞因子。因此，病人會出現(xiàn)發(fā)燒、肌肉疼痛和低血氧癥等各種反應，這也說明 CAR-T 細胞開始起作用了。隨后的檢查結果表明，她已經完全緩解，并達到了 MRD-。
上海斯丹賽生物技術有限公司聯(lián)合浙江大學醫(yī)學院附屬第一醫(yī)院在 CAR-T 治療領域取得了階段性的巨大成功。除此之外，公司還在全國另外7家醫(yī)院同時開展復發(fā)難治白血病的臨床試驗。包括浙大一院在內，共完成了22例復發(fā)難治白血病的臨床研究病人的入組和初步數(shù)據(jù)的收集工作，其中19例病人達到完全緩解，完全緩解率達86.4%。
目前全球 CAR-T 治療白血病達到同等水平的公司只有美國的 Novartis 公司、Juno 公司、Kite Pharma 公司以及中國的斯丹賽公司。斯丹賽公司已經成為全球 CAR-T 治療領域的領軍企業(yè)之一。
除此之外，上海斯丹賽公司已經開始了淋巴瘤的臨床研究。同時，直腸癌、乳腺癌、胃癌、食道癌等實體瘤已成為斯丹賽公司研發(fā)工作的推進重點。
CAR-T 細胞治療技術作為當下最具希望的腫瘤精準療法而受到全球矚目，相信不久之后會有越來越多的腫瘤患者將因此受益。
