IRBM擴展基因組學平臺推動藥物發(fā)現(xiàn)

-IRBM擴展功能基因組學平臺以推動早期藥物發(fā)現(xiàn)

使用數(shù)據(jù)驅動的基因組洞察來降低靶點驗證的風險

羅馬2025年4月4日 /美通社/ -- 作為一家專注于臨床前藥物發(fā)現(xiàn)的綜合合同研究組織（CRO），IRBM建立了一個全面的功能基因組學平臺，以支持遺傳靶點識別和驗證，并生成與疾病相關的細胞模型。 該平臺融合了基于CRISPR的技術、篩選功能、細胞工程及先進的分子與細胞分析，旨在推動靶點的發(fā)現(xiàn)與驗證。

基于CRISPR的基因組編輯分步工作流程，包括堿基編輯和先導編輯，這是IRBM擴展功能基因組學平臺的核心重點。

為了進一步強化靶點驗證，IRBM正在擴展其基因組編輯工具包，引入CRISPR平鋪篩查技術，系統(tǒng)地繪制編碼區(qū)和調控區(qū)內(nèi)的功能域，同時利用堿基編輯和先導編輯精確引入核苷酸修飾。 這些下一代方法與平臺的高通量CRISPR篩查（包括干細胞工程）相結合，為構建穩(wěn)健的疾病模型和提升靶點驗證的可靠性提供了關鍵支持。

IRBM功能基因組學負責人Sara Tomaselli博士說：“了解哪些靶點真正適用于藥物開發(fā)是一項復雜的挑戰(zhàn)。 借助這個內(nèi)部平臺，我們將進一步增強系統(tǒng)評估基因功能的能力，降低早期發(fā)現(xiàn)的風險，并幫助我們的合作伙伴做出更加明智的決策。”

該平臺的篩選功能包括全基因組和靶向CRISPR文庫，支持基因敲除（CRISPR KO）、抑制（CRISPRi）和激活（CRISPRa），能夠深入挖掘基因功能及其相關通路。 同時，IRBM在細胞工程方面的專業(yè)技術，包括患者相關模型和iPSC衍生系統(tǒng)，支持腫瘤學、神經(jīng)退行性疾病以及罕見病的疾病建模。 多組學集成技術，包括高含量成像、單細胞轉錄組學和蛋白質組學，為藥物靶點提供了更深入的功能表征。

IRBM的功能基因組學平臺是一個更廣泛、完全集成的藥物發(fā)現(xiàn)生態(tài)系統(tǒng)的一部分，確保將基因層面的洞察轉化為具有意義的臨床前模型和藥物開發(fā)策略。 IRBM通過將功能基因組學與藥物化學、生物標志物發(fā)現(xiàn)及臨床前藥理學的專業(yè)知識相結合，幫助生物制藥創(chuàng)新者更有信心地進行靶點驗證。

IRBM首席科學官、醫(yī)學博士Carlo Toniatti表示：“我們對功能基因組學采取謹慎且有條不紊的方法，這種方法與藥物發(fā)現(xiàn)的復雜性緊密結合。 我們的目標是幫助合作伙伴發(fā)現(xiàn)高質量的靶點，并生成數(shù)據(jù)，以便在整個藥物發(fā)現(xiàn)過程中為決策提供指導和支持?！?/i>