上海2025年3月4日 /美通社/ -- 由生成式人工智能（AI）驅(qū)動(dòng)的臨床階段生物醫(yī)藥公司英矽智能，和專注于中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物開發(fā)和商業(yè)化的生物醫(yī)藥公司元羿生物于近期宣布達(dá)成戰(zhàn)略研發(fā)合作。雙方將在新型中樞神經(jīng)系統(tǒng)（Central nervous system, CNS）疾病療法的早期研發(fā)階段開展合作，重點(diǎn)針對指定潛在靶點(diǎn)，從零開始開發(fā)小分子抑制劑，直至推進(jìn)至臨床前候選藥物提名。
此次合作中，雙方將結(jié)合英矽智能前沿生成式人工智能藥物發(fā)現(xiàn)平臺Pharma.AI及廣泛藥物研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，與元羿生物專業(yè)科學(xué)研究成果及積累的專有數(shù)據(jù)資產(chǎn)，關(guān)注具有穿透血腦屏障（Blood-brain barrier, BBB）潛力的小分子抑制劑的開發(fā)，共同為CNS疾病領(lǐng)域帶來變革性的創(chuàng)新治療方案。通過利用先進(jìn)的人工智能技術(shù)，雙方的合作旨在拓展全球患者的治療選擇、并優(yōu)化臨床獲益。
元羿生物是一家以CNS藥物開發(fā)為專場的生物醫(yī)藥公司，憑借對復(fù)雜生物通路的深入理解和對靶點(diǎn)生物學(xué)的重視，該公司專注提供變革性解決方案?；谶^去的研究合作與科研成果轉(zhuǎn)化，元羿生物已成功研發(fā)多款創(chuàng)新療法。
英矽智能于2016年在同行評議期刊中首次描述了使用生成式人工智能設(shè)計(jì)新分子的概念，隨后成功開發(fā)商業(yè)化Pharma.AI平臺。自2021年來，該平臺支持了英矽智能自主搭建的30余條自有管線，其中10個(gè)藥物分子已獲得臨床試驗(yàn)批件，為人工智能驅(qū)動(dòng)的藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)樹立了標(biāo)桿。CNS是英矽智能關(guān)注的關(guān)鍵疾病領(lǐng)域之一。
元羿生物創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官陳小祥博士表示，"隨著多條管線進(jìn)入臨床階段，我們期待進(jìn)一步擴(kuò)大針對CNS疾病的治療組合，此次與英矽智能的合作有望助力這一愿景。在英矽智能創(chuàng)新人工智能平臺的支持下，元羿生物在CNS生物學(xué)和臨床開發(fā)方面的專業(yè)知識有望為治療范式的轉(zhuǎn)變做出更大貢獻(xiàn)。"
英矽智能創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Alex Zhavoronkov博士表示，"我很高興看到此次合作的達(dá)成，它標(biāo)志著人工智能在藥物發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域邁出展現(xiàn)變革性潛能的又一步。通過此次合作，我們將進(jìn)一步驗(yàn)證生成式人工智能技術(shù)與細(xì)分領(lǐng)域?qū)I(yè)知識的結(jié)合，如何為CNS疾病治療帶來新的解決方案，尤其是克服血腦屏障穿透性挑戰(zhàn)。"
近期，英矽智能宣布提名可穿透血腦屏障的NLRP3抑制劑ISM8969，用于治療包括阿爾茨海默病和癲癇在內(nèi)的炎癥相關(guān)疾病，進(jìn)一步豐富了英矽智能針對CNS疾病和衰老相關(guān)疾病的產(chǎn)品組合。通過整合先進(jìn)的AI和自動(dòng)化技術(shù)，英矽智能在實(shí)際應(yīng)用案例中展現(xiàn)出效率提升，為AI驅(qū)動(dòng)的藥物研發(fā)樹立了標(biāo)桿。與傳統(tǒng)藥物研發(fā)通常需要2.5-4年的時(shí)間周期相比，英矽智能在2021至2024年間的自研項(xiàng)目，從立項(xiàng)到提名臨床前候選藥物（PCC）的平均耗時(shí)為12-18個(gè)月之間，每個(gè)項(xiàng)目僅需合成和測試約60-200個(gè)分子，從PCC到IND-enabling階段的成功率達(dá)到100%。
2024年初，英矽智能在Nature Biotechnology發(fā)布論文，介紹了領(lǐng)先自研AI藥物ISM001-055從人工智能算法到II期臨床試驗(yàn)的整個(gè)研發(fā)歷程。該候選藥物具有人工智能發(fā)現(xiàn)的靶點(diǎn)和人工智能設(shè)計(jì)的結(jié)構(gòu)，針對其進(jìn)行評估的一項(xiàng)IIa期臨床試驗(yàn)（NCT05938920）于近期發(fā)布積極初步結(jié)果。數(shù)據(jù)表明，ISM001-055在用藥12周后顯示出全劑量組中的良好安全性和用力肺活量（FVC）的劑量依賴性藥效趨勢。
