上海2024年5月8日 /美通社/ -- 云頂新耀（HKEX 1952.HK）是一家專注于創(chuàng)新藥及疫苗研發(fā)、臨床開發(fā)、制造和商業(yè)化的生物制藥公司，今日宣布中國澳門特別行政區(qū)藥物監(jiān)督管理局已正式批準(zhǔn)伊曲莫德（VELSIPITY®, etrasimod）用于治療中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎成人患者的新藥上市許可申請(qǐng)。澳門成為伊曲莫德在云頂新耀亞洲授權(quán)區(qū)內(nèi)第一個(gè)獲得批準(zhǔn)的地區(qū)。伊曲莫德是一款每日一次口服的一線先進(jìn)療法不僅使用方便、療效佳，而且具有良好的安全性特征。伊曲莫德已于去年10月和今年2月先后在美國和歐盟獲得新藥上市批準(zhǔn)，并成為歐盟首個(gè)且唯一獲批用于16歲及以上患者的新一代口服治療潰瘍性結(jié)腸炎藥物。
云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶表示："我們非常高興的看到伊曲莫德的新藥上市申請(qǐng)?jiān)谥袊拈T獲得批準(zhǔn)。自身免疫性疾病是我們的重點(diǎn)關(guān)注領(lǐng)域和重要價(jià)值的潛在增長動(dòng)力。到2030年，中國的潰瘍性結(jié)腸炎患者人數(shù)預(yù)計(jì)將達(dá)到約100萬人，超過2019年患者人數(shù)的一倍以上，存在迫切且巨大的未被滿足的臨床需求。我們將依托粵港澳大灣區(qū)"港澳藥械通"等利好政策，加快這款自體免疫的重磅藥物在中國大陸患者的可及性。公司計(jì)劃今年在中國大陸遞交伊曲莫德的新藥上市申請(qǐng)，惠及更多中國患者。"
伊曲莫德亞太臨床試驗(yàn)牽頭研究者、世界胃腸病學(xué)會(huì)常務(wù)理事、中華醫(yī)學(xué)會(huì)消化病學(xué)分會(huì)副主任委員、中國人民解放軍第四軍醫(yī)大學(xué)附屬西京醫(yī)院吳開春教授表示："伊曲莫德在澳門獲批是一個(gè)非常重要的里程碑，造福亞洲尤其是大中華地區(qū)的患者。該藥物具有良好的獲益-風(fēng)險(xiǎn)特征。這種新一代S1P調(diào)節(jié)劑通過口服、每日一次的治療方案，可快速起效，并達(dá)到無激素緩解、黏膜愈合，可為中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎成人患者提供先進(jìn)的治療選擇。截至目前，亞太臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，12周誘導(dǎo)期取得積極頂線結(jié)果。我們期待伊曲莫德在大中華區(qū)及其他亞洲國家早日獲批，為患者帶來福音。"
伊曲莫德的批準(zhǔn)是基于ELEVATE UC III期注冊(cè)研究（ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12）的結(jié)果，該研究旨在評(píng)價(jià)既往對(duì)至少一種常規(guī)治療、生物制劑或Janus激酶（JAK）抑制劑治療失敗或不耐受的中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎患者，每日一次服用2mg 伊曲莫德的安全性和療效。在ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12中，分別有近三分之一患者接受過生物制劑或JAK抑制劑治療。伊曲莫德的UC研究也是迄今唯一納入了孤立性直腸炎患者的UC研究。這兩項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照研究均達(dá)到了所有主要和關(guān)鍵次要終點(diǎn)，安全性特征與既往研究一致。
在ELEVATE UC 52研究中，第12周時(shí)，接受伊曲莫德治療的患者臨床緩解率為27.0%，而安慰劑對(duì)照組的臨床緩解率為7.0%（差異為20.0%，P<0.001）；第52周時(shí)，接受伊曲莫德治療的患者臨床緩解率為32.0%，而安慰劑對(duì)照組的臨床緩解率為7.0%（差異為26.0%，P<0.001）。在ELEVATE UC 12研究中，接受伊曲莫德治療的患者臨床緩解率為26.0%，而安慰劑對(duì)照組的臨床緩解率為15.0%（差異為11.0%，P<0.05）。在這兩項(xiàng)研究中，伊曲莫德治療組所有關(guān)鍵性次要終點(diǎn)均有臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善，包括第12周和52周的內(nèi)鏡、癥狀和組織學(xué)終點(diǎn)以及第52周的無激素緩解和持續(xù)臨床緩解。伊曲莫德的安全性與之前的研究一致，最常見的不良反應(yīng)是頭痛和頭暈（發(fā)生率≥5%）。
云頂新耀正在亞洲地區(qū)（包括中國大陸、中國臺(tái)灣和韓國）開展伊曲莫德的多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照III期研究。研究納入既往對(duì)至少一種常規(guī)治療、生物制劑或Janus激酶（JAK）抑制劑治療失敗或不耐受的中重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎患者，每日一次服用2mg 伊曲莫德或安慰劑治療，經(jīng)過12周的誘導(dǎo)治療期之后，伊曲莫德組在主要終點(diǎn)、所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)以及其他次要終點(diǎn)（包括粘膜愈合、癥狀緩解和內(nèi)鏡改善）均達(dá)到了具有臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的改善?？傮w上，伊曲莫德2 mg治療耐受性良好，安全性特征與既往伊曲莫德研究一致，未觀察到新的安全性信號(hào)。在誘導(dǎo)期對(duì)伊曲莫德治療有應(yīng)答的患者再次隨機(jī)分入每日一次服用伊曲莫德2 mg組或安慰劑組，繼續(xù)接受為期40周的維持期治療。該亞洲維持期數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將于2024年下半年公布。
关于伊曲莫德（VELSIPITY®, etrasimod）
伊曲莫德（VELSIPITY®，etrasimod）是一种每日一次口服的选择性鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂，采用优化的药理学设计，与S1P受体1、4和5结合。
关于ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12
ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12是ELEVATE UC III 期注册研究中的关键性研究。
ELEVATE UC 52是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，研究采用持续治疗设计，包括12周的诱导期和40周的维持期。从第12周开始，所有患者无论是否达到应答均可继续接受随机治疗；与基线时相比，疾病无改善或疾病恶化的患者则停止治疗，符合条件的患者可入组开放扩展研究。该试验的主要目的是评估每日一次服用2mg 伊曲莫德（etrasimod）在12周和52周治疗后的安全性和达到临床缓解的疗效。主要终点临床缓解的定义是基于3个子项的改良梅奥评分，包括排便次数评分为0（或为1且较基线降低至少为1分），便血评分为0和内镜评分≤1 (排除易脆）。在ELEVATE UC 52中，第12周时，接受伊曲莫德（etrasimod）治疗的患者和接受安慰剂的患者的临床缓解率分别为27.0%和7.0%（20.0%差异，P˂0.001），第52周时分别为32.0%和7.0%（26.0%差异，P˂0.001）。所有关键次要终点（包括第12周和第 52 周时的内镜改善和粘膜愈合情况以及第52周时的无激素缓解和持续临床缓解）均达到统计学显著性改善。
ELEVATE UC 12是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估中重度活动性溃疡性结肠炎患者每日一次服用2mg 伊曲莫德（etrasimod）的疗效和安全性。该试验的主要目的是评估伊曲莫德（etrasimod）在12周治疗后的安全性和达到临床缓解的疗效，评估基于FDA要求的3个子项的改良梅奥评分。在ELEVATE UC 12中，26.0%接受伊曲莫德（etrasimod）治疗的患者和15%接受安慰剂的患者临床症状得到缓解（11.0%差异，P <0.05）。第12周时达到了试验的所有关键次要终点，包括内镜改善和粘膜愈合。
在ELEVATE UC 12中，伊曲莫德（etrasimod）2mg治疗组和安慰剂治疗组发生治疗中出现的不良事件（AE）的患者比例相似，而在ELEVATE UC 52中，etrasimod 2 mg组的这一比例高于安慰剂组。两项试验中各治疗组之间发生严重不良事件的患者比例均相似。在两项试验中，截至第52周，伊曲莫德（etrasimod）治疗组中发生率为3%及以上且高于安慰剂组的最常见的治疗中出现的不良事件为头痛、UC加重、COVID-19感染、头晕、发热、关节痛、腹痛和恶心。没有报告心动过缓或房室阻滞的严重不良事件。试验数据支持 etrasimod治疗不需要进行剂量滴定。
关于云顶新耀
云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量研发、临床开发、药政事务、化学制造与控制（CMC）、业务发展和商业化运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款疾病首创或者同类最佳的药物组合，公司的治疗领域包括肾科疾病、感染性和传染性疾病、自身免疫性疾病。有关更多信息，请访问公司网站：www.everestmedicines.com。
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