上海2024年1月12日 /美通社/ -- 丹納赫與Jennifer Doudna及其創(chuàng)辦的創(chuàng)新基因組學研究所（IGI）合作啟動Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures項目，致力于開發(fā)CRISPR基因編輯解決方案，旨在利用基因編輯療法治療數百種疾病。
華盛頓當地時間2024年1月9日，丹納赫集團和創(chuàng)新基因組研究所（Innovative Genomics Institute, IGI）宣布成立聯(lián)合研發(fā)中心，共同開發(fā)治療罕見病和其他疾病的基因編輯療法，為未來開發(fā)各類基因藥物打造新模式。該研發(fā)中心名為Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures，旨在通過一體化的研究、開發(fā)和監(jiān)管，利用基于CRISPR的基因編輯技術永久性地治療數百種疾病。
諾貝爾獎獲得者、CRISPR先驅、IGI創(chuàng)始人Jennifer Doudna將與IGI技術與轉化董事兼新Beacon項目總監(jiān)Fyodor Urnov一起在IGI總部負責研發(fā)工作的開展。兩人均為加州大學伯克利分校的教授。IGI執(zhí)行董事Brad Ringeisen也將在新研發(fā)中心發(fā)揮關鍵作用。作為全球生命科學和醫(yī)學診斷的創(chuàng)新者，丹納赫將為CRISPR療法的生產制造提供豐富的技術支持和解決方案，同時開發(fā)新的技術和方法，簡化并標準化臨床前和臨床開發(fā)。
這項合作是迄今為止丹納赫規(guī)模最大的Beacon項目，將使IGI開展實質性的新研究項目。Danaher Beacon項目旨在資助科研院所開展前沿性的科學研究，開發(fā)改善人類健康的創(chuàng)新技術和應用。該項目專注的領域包括基因組藥物、精準診斷、下一代生物制品制造、人類系統(tǒng)和數據科學。
丹納赫集團總裁、首席執(zhí)行官畢睿寧表示，“CRISPR在疾病治療方面擁有巨大的前景，但目前還沒有標準的學界的或監(jiān)管領域的框架來指導我們如何將其應用于患者。要應對如此巨大的挑戰(zhàn)，我們需要聯(lián)合學術界、產業(yè)界和政府共同協(xié)作。我們很激動能與來自IGI的基因編輯領域最為優(yōu)秀的科研人員聯(lián)手，將丹納赫旗下多家運營公司在研發(fā)生產中的人才、技術和專業(yè)知識匯聚在一起，攜手為極其重要但尚未得到充分服務的患者們開創(chuàng)革命性的解決方案。”
Doudna表示，“新的聯(lián)合研發(fā)中心結合了IGI和丹納赫各自的優(yōu)勢，是實現(xiàn)CRISPR治療承諾的獨特而有力的方式。我們知道如何將CRISPR分子輸送到目標組織中。我們了解患者群體。我們的團隊擁有研究這些疾病的世界級專家。我們需要共同繪制一個藍圖，描繪使用CRISPR治療所需的所有科學和技術。一旦實現(xiàn)了這一點，我堅信CRISPR將成為許多疾病臨床治療的標準?！?/p>
作為第一步，Danaher-IGI Beacon項目將為兩種先天性免疫缺陷（IEIs）疾病——嗜血細胞淋巴組織細胞增多癥（HLH）和Artemis缺陷型重癥聯(lián)合免疫缺陷（Artemis-SCID）——開發(fā)基因編輯療法。雙方認為，IEIs的幾大特性使其適合丹納赫/IGI聯(lián)合方法，包括廣泛的患者記錄和基于移植的給藥途徑，從而克服了將CRISPR分子遞送至目標組織的一些關鍵挑戰(zhàn)。
總的來說，IEI包含約500種不同的疾病，影響著全球數十萬人。然而，它們目前還不是任何重大基因編輯試驗的重點對象，很大程度上是由于為每個非常小的 IEI 患者群體設計和測試療法都頗具挑戰(zhàn)，進程緩慢且成本高昂。由于CRISPR可以很容易地重新編程以處理任何基因突變的獨特能力，因此Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures的目標是開發(fā)一種可擴展的平臺型方法，從而能夠快速構建新的藥物，甚至用于治療IEIs以外的疾病。Beacon項目的目標是讓聯(lián)合研發(fā)中心開發(fā)出的平臺型方法能夠擴展應用于更多IEIs和其他罕見疾病，以及更多通過編輯單個特定基因就能治療的常見疾病。
Urnov表示，“CRISPR對公共衛(wèi)生的影響必須迅速擴大，而不是僅限于生物技術行業(yè)目前正在推進的最初規(guī)模有限的疾病。CRISPR的獨特性使其成為開發(fā)和部署CRISPR按需治療平臺型方式的理想選擇。結合丹納赫和IGI各自的優(yōu)勢，我們可以建立這樣的平臺，并首創(chuàng)CRISPR治療方法，供希望治療更多疾病的其他團隊使用?！?/p>
與來自加州大學舊金山分校和加州大學洛杉磯分校的IEI頂尖臨床醫(yī)生合作，IGI將提供獨特的專業(yè)知識，支持CRISPR工程、先天性免疫缺陷的非臨床模型、基因編輯細胞產品的制造、監(jiān)管部門在這一疾病領域的工作，以及為患有這些嚴重疾病的患者設計和執(zhí)行臨床試驗。
丹納赫旗下的運營公司將提供儀器、試劑、資源和專業(yè)知識，簡化臨床前和臨床開發(fā)，并制定新的安全性和有效性標準。其中，IDT將利用其新啟用的治療性寡核苷酸生產設施，在CRISPR核酸酶和向導RNA的合成、修飾、純化和質量控制方面提供業(yè)界領先的能力。Aldevron此前與IGI合作推進基于CRISPR的基因編輯技術在大腦中的應用。Cytiva、貝克曼庫爾特生命科學、徠卡生物系統(tǒng)和徠卡顯微系統(tǒng)等丹納赫旗下運營公司將一同在此次合作中發(fā)揮關鍵作用。
