"先行先試"新突破！首個基于樂城真實世界研究數(shù)據(jù)的血液腫瘤新藥Isatuximab在華上市許可申請獲受理

上海2023年12月12日 /美通社/ -- 今天，賽諾菲旗下新一代CD38單抗Isatuximab注射液的上市許可申請正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理，擬用于聯(lián)合泊馬度胺和地塞米松治療既往接受過至少 2種治療（包括來那度胺和一種蛋白酶體抑制劑）的多發(fā)性骨髓瘤（MM）成人患者。

作為首批獲準(zhǔn)在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)開展臨床真實世界數(shù)據(jù)研究的三個試點藥品之一，Isatuximab注射液成為了首個利用樂城真實世界數(shù)據(jù)獲國家藥監(jiān)局受理上市許可申請的血液腫瘤治療藥物。Isatuximab注射液是一種單克隆抗體，靶向多發(fā)性骨髓瘤細胞上CD38受體的特異性表位，可觸發(fā)多種不同的作用機制，包括程序性腫瘤細胞死亡（凋亡）和機體免疫反應(yīng)調(diào)節(jié)，有望為復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者打開治療新局面。

樂城先行區(qū)管理局黨委書記、局長賈寧表示："Isatuximab注射液的上市許可申請受理，是血液腫瘤領(lǐng)域真實世界研究的一大重要突破。作為我國唯一的‘醫(yī)療特區(qū)'， 樂城先行區(qū)借助‘先行先試'等特許政策，開展國際前沿的真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用研究，為全國藥械審評審批制度改革積累經(jīng)驗、探索方法，為提速全球創(chuàng)新藥械產(chǎn)品在中國的可及性提供新途徑、新方案。未來，樂城將以特許政策優(yōu)勢和醫(yī)療資源集聚優(yōu)勢，吸引更多創(chuàng)新、優(yōu)質(zhì)的藥械產(chǎn)品落地樂城，全力助推真實世界研究工作向前發(fā)展，讓更多醫(yī)療科技創(chuàng)新成果加快惠及中國患者。"

2019年6月，國家藥監(jiān)局與海南省政府聯(lián)合啟動海南臨床真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點工作，樂城先行區(qū)成為我國首個開展臨床真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點的區(qū)域。2020年以來，《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導(dǎo)原則（試行）》《真實世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等相繼發(fā)布，明確規(guī)定真實世界證據(jù)可以作為藥品和醫(yī)療器械審評審批的相關(guān)證據(jù)。目前，已有13個試點產(chǎn)品利用樂城真實世界數(shù)據(jù)輔助臨床評價獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，正在不斷為全國患者帶來"海南福音"。

賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺表示："中國持續(xù)深化藥品審批審評制度改革，海南博鰲樂城真實世界研究等創(chuàng)新探索舉措成為了突破性創(chuàng)新藥物惠及中國患者的加速器，我們倍感鼓舞振奮。借力政策東風(fēng)，賽諾菲積極響應(yīng)健康老齡化規(guī)劃和健康中國癌癥防治號召，高度重視血液腫瘤患者的未盡之需，希望通過真實世界研究實踐將多發(fā)性骨髓瘤創(chuàng)新藥物加速引入中國。今年，賽諾菲已在華獲批十個創(chuàng)新藥及疫苗新產(chǎn)品和適應(yīng)癥，我們正以前所未有的發(fā)展速度推進創(chuàng)新產(chǎn)品上市，也將積極探索多元的創(chuàng)新模式，為患者煥發(fā)生命光彩而努力。"

多發(fā)性骨髓瘤是老年人群高發(fā)腫瘤，也是第二大最常見的血液腫瘤。在中國，每10萬人中就有約1.6個多發(fā)性骨髓瘤患者，發(fā)病年齡多為60歲以上，發(fā)病率也呈上升趨勢^[1]。在我國即將進入中度老齡化社會并且快速向重度老齡化社會邁進背景下，多發(fā)性骨髓瘤可能造成更大的疾病負擔(dān)。從我國提出"實施積極應(yīng)對人口老齡化國家戰(zhàn)略"到今年不斷被提及的健康老齡化議題都反映出破解"老齡"健康課題的迫切需求，多發(fā)性骨髓的創(chuàng)新治療可成為助力健康老齡化的重要一環(huán)。

同時，多發(fā)性骨髓瘤目前仍然是一種不可治愈的惡性血液腫瘤，患者終將面臨復(fù)發(fā)困境^[2]。臨床上患者復(fù)發(fā)的次數(shù)越多，治療難度也隨之增加，患者無進展生存和復(fù)發(fā)后的生存時間越短^[3],[4]?；颊呒毙韪鄤?chuàng)新藥物來拓展治療可能性。據(jù)中國首部《多發(fā)性骨髓瘤患者生存質(zhì)量調(diào)查報告》調(diào)研顯示，接近50%的患者表示當(dāng)前治療無法滿足其對整體治療效果和生存獲益方面的要求，并對新治療方式報以巨大期待。

目前，Isatuximab注射液已在美國、歐盟、亞太等全球多個國家和地區(qū)獲批。同時，賽諾菲正在進行的III期臨床試驗，將繼續(xù)評估Isatuximab注射液聯(lián)合現(xiàn)行標(biāo)準(zhǔn)方案治療多發(fā)性骨髓瘤。Isatuximab注射液用于治療其他血液惡性腫瘤和實體瘤的研究也在進行中。