有望全球首個(gè)
中山2023年10月27日 /美通社/ -- 近日，由廣東瑞順生物技術(shù)有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)"瑞順生物"）在研免疫細(xì)胞產(chǎn)品RJMty19注射液用于治療復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）的新藥注冊(cè)臨床研究申請(qǐng)獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）正式受理（受理號(hào)：CXSL2300725）。
RJMty19注射液的主要活性成分為CD19-CAR-DNT細(xì)胞， 是由瑞順生物基于人源化CD19-CAR結(jié)構(gòu)域全球?qū)＠_(kāi)發(fā)的一款具有全球創(chuàng)新性的現(xiàn)貨通用型雙陰性T細(xì)胞 （DNT）細(xì)胞治療產(chǎn)品。
靶向CD19的CAR-T（嵌合抗原受體T細(xì)胞）細(xì)胞是當(dāng)前最熱門(mén)的一種治療B細(xì)胞淋巴瘤的免疫細(xì)胞療法。在過(guò)去6年間，全球共有9款CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品上市獲批治療血液腫瘤，其中有6款靶向CD19。
但當(dāng)前在市場(chǎng)上的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品必須1對(duì)1制備，即一個(gè)患者一個(gè)CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品, 無(wú)法通用，因而導(dǎo)致目前的CAR-T細(xì)胞療法價(jià)格昂貴，高達(dá)100多萬(wàn)人民幣，多數(shù)患者用不起，而CAR-DNT細(xì)胞在這方面則具有天然優(yōu)勢(shì)。
DNT細(xì)胞是一種天然存在于人外周血的T細(xì)胞亞群，占T細(xì)胞總數(shù)1-10%。 大量研究結(jié)果顯示，異體DNT細(xì)胞不會(huì)引發(fā)移植物抗宿主病和宿主抗移植物反應(yīng)，所以從健康供體外周血提取并在體外大批量擴(kuò)增的DNT細(xì)胞可用于所有患者，具備通用性。
早在2020年，中國(guó)科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液內(nèi)科朱小玉教授團(tuán)隊(duì)在全球就首次完成了研究者發(fā)起的臨床研究，探索利用從健康捐贈(zèng)者外周血提取并在體外擴(kuò)增獲得的DNT細(xì)胞治療在移植后復(fù)發(fā)的急性髓系白血?。ˋML）患者的安全性和有效性。研究結(jié)果發(fā)現(xiàn)給與患者多次回輸DNT細(xì)胞后的安全性良好，臨床上沒(méi)有發(fā)現(xiàn)移植物抗宿主病等其它嚴(yán)重不良反應(yīng)。
今年8月，由浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院血液科錢(qián)文斌教授發(fā)起的全球首個(gè)研究者發(fā)起的RJMty19注射液（CD19-CAR-DNT細(xì)胞）治療復(fù)發(fā)難治性B細(xì)胞非霍金斯淋巴瘤（r/r B-NHL）的臨床研究取得了突破性成果，在12名完成劑量限制性毒性評(píng)估的患者中，均未觀(guān)察到≥3級(jí)細(xì)胞因子釋放綜合征、移植物抗宿主病、免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)的神經(jīng)毒性綜合征及嚴(yán)重不良事件，臨床安全性良好。
據(jù)瑞順生物董事長(zhǎng)兼首席科學(xué)家楊黎明博士介紹，目前公司已成功開(kāi)發(fā)了現(xiàn)貨通用型DNT細(xì)胞產(chǎn)品，即從健康捐贈(zèng)者來(lái)源制備的DNT細(xì)胞可被提前制備好后存儲(chǔ)于-196℃液氮中，需要使用復(fù)融后仍保持與凍存前相似的生物活性，滿(mǎn)足了作為藥物屬性即時(shí)使用的要求，讓昂貴的細(xì)胞療法有可能成為價(jià)格更"親民"的細(xì)胞藥。
瑞順生物是全球DNT細(xì)胞免疫療法的開(kāi)創(chuàng)者，也是目前全球唯一一個(gè)DNT/CAR-DNT細(xì)胞產(chǎn)品進(jìn)入注冊(cè)臨床研究的生物制藥企業(yè)。
楊黎明博士指出，DNT細(xì)胞的天然優(yōu)勢(shì)以及瑞順生物在制備現(xiàn)貨通用型DNT細(xì)胞上的領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)不但能讓中國(guó)在該領(lǐng)域站在前列，引領(lǐng)世界，而且可以讓中國(guó)患者率先從更安全，更可及、更方便使用的細(xì)胞藥治療中得到巨大的生存獲益。
DNT/CAR-DNT細(xì)胞療法的抗腫瘤療效也已在多個(gè)臨床研究中 "初入鋒芒 "。
瑞順生物與朱小玉教授團(tuán)隊(duì)合作開(kāi)展的臨床研究發(fā)現(xiàn)，在10例完成三次回輸DNT細(xì)胞的急性髓系白血病患者中，5例顯示治療有效性，其中4例獲得持久的腫瘤完全緩解，生存最長(zhǎng)患者時(shí)長(zhǎng)已逾4年。
瑞順生物與錢(qián)文斌教授團(tuán)隊(duì)合作開(kāi)展的CD19-CAR-DNT治療復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤的臨床研究結(jié)果顯示，隨著細(xì)胞劑量增加，臨床療效顯著提升；第4劑量組3例受試者在單次給藥后都獲得不同程度的臨床緩解，1例患者獲完全緩解。
"我們期望已獲CDE受理的CD19-CAR-DNT細(xì)胞注冊(cè)臨床研究盡早獲批，加速開(kāi)展后續(xù)的臨床試驗(yàn)，為該全球首創(chuàng)細(xì)胞產(chǎn)品成為首款現(xiàn)貨通用型免疫細(xì)胞藥帶來(lái)希望"， 楊黎明博士充滿(mǎn)期待。
