創(chuàng)新藥臨床前研究與注冊申報，這些要點值得關注
上海2023年8月18日 /美通社/ -- 臨床前研究是新藥開發(fā)的重要階段，也是決定藥物能否進入臨床試驗階段的依據。近日，由泰格醫(yī)藥、方達醫(yī)藥聯(lián)合舉辦的創(chuàng)新藥臨床前一站式解決方案研討會在上海張江舉行，會議邀請了海內外企業(yè)和CRO專家，聚焦創(chuàng)新藥臨床前研發(fā)，分享中美兩地申報策略。
方達醫(yī)藥大中華區(qū)總裁戚亦寧先生為會議致辭，他介紹了泰格醫(yī)藥的一體化新藥研發(fā)服務平臺以及方達醫(yī)藥一站式的臨床前研發(fā)服務能力，并期待與更多合作伙伴一起，加速創(chuàng)新藥的臨床前和臨床合作與開發(fā)。
方達全球安評高級副總裁John Kapeghian 博士分享了CRO在臨床前藥物開發(fā)中的關鍵作用。他介紹了毒理學、臨床前安全性評價和臨床前開發(fā)的相關定義，并強調了安全性評價在藥物開發(fā)過程中的重要地位。同時，他還分享了ICH 關于藥物安全性研究方面的指導原則。Kapeghian博士還表示，在2010年代以前，大型制藥公司主要自己開展毒理學研究，而在2010年代后，包括大型制藥公司和中小型生物技術公司都選擇將包括毒理學在內的大量臨床前研究工作外包給CRO進行。
方達醫(yī)藥DMPK、安全和毒理學高級總監(jiān)Javed Bhalli博士分享了基因毒理研究方面不斷變化的監(jiān)管范式。他表示，基因毒理是對可能改變DNA序列或結構的化學、物理或生物因子的研究，并詳細介紹了基因損傷的類型以及研究、檢測方法，ICH相關指南。
北京君科華元醫(yī)藥科技有限公司創(chuàng)始人、董事長仲伯華教授從鎮(zhèn)痛藥物最新的熱點和進展出發(fā)，介紹了阿片μ/NOP雙重激動劑的研究與開發(fā)經驗。他表示，疼痛患者人數超過糖尿病、心血管和腫瘤病人之和，針對神經病理性疼痛，至今無理想治療藥物。阿片受體是最成熟的鎮(zhèn)痛藥物靶點，研發(fā)新作用機制的阿片類鎮(zhèn)痛藥一直是鎮(zhèn)痛藥物研發(fā)的重要方向 。君科華元自主研發(fā)的創(chuàng)新鎮(zhèn)痛藥物，最大鎮(zhèn)痛效能與嗎啡相當，靈長類動物猴進行的評價發(fā)現其無成癮性、呼吸抑制、瘙癢及心血管副作用。
方達中國商務拓展副總裁王萍女士介紹了方達醫(yī)藥全球統(tǒng)一質量體系的一站式解決方案。方達醫(yī)藥致力于成為客戶首選的研發(fā)外包團隊，提供最優(yōu)質的服務與技術，幫助客戶不斷創(chuàng)新或改良產品。方達醫(yī)藥的一體化研發(fā)平臺包括早期藥物研究平臺、IND申報研究平臺、新藥/仿制藥臨床研究平臺。她詳細介紹了三個平臺的具體服務內容，以及包括藥物化學、藥物篩選、臨床前安評、生物分析等在內的八大服務領域。
方達醫(yī)藥安評中心副總裁兼機構負責人王和枚博士介紹了毒性病理學規(guī)范及其在藥物臨床前安全性評價中的關鍵作用。他介紹，毒性病理學是以病理學研究手段為基礎，綜合運用多學科知識解決毒理學相關問題的醫(yī)學學科，規(guī)范化是毒性病理學檢查質量的根本保證。毒性病理學在藥物非臨床研究中有著重要作用，包括準確描述與解讀藥物非臨床研究中發(fā)現的各種病變，盡可能闡釋重要的病理學發(fā)現的潛在病理機制，以便充分認識藥物在機體內引起變化的本質，為SD確立藥物的NOAEL提供關鍵數據，與其他學科協(xié)作，對新藥潛在的毒性與風險進行合理的評價，對臨床試驗中人體可能出現的毒副反應做出預測或解釋。毒性病理學檢查結果是藥物毒性評價的金標準。
方達中國副總裁，合研常務副總石榴女士解析了細胞治療產品在IND申報中的關鍵問題。細胞治療產品包括免疫細胞治療、干細胞治療，目前已有多款細胞治療產品在國內外獲批上市。她詳細介紹了細胞治療產品非臨床研究的一般原則，包括GLP符合性問題，研究內容的選擇依據，藥效學及概念驗證、藥代動力學研究等過程中需要注意的關鍵問題，以及非臨床研究的策略。她最后表示，細胞治療產品的非臨床研究沒有適用于所有產品的標準非臨床方案，應當基于風險和收益進行綜合評估，充分評估脫靶毒性、致癌/致瘤風險及分泌因子的促瘤風險等問題。
泰格醫(yī)藥注冊部總監(jiān)劉金艷女士介紹了中美IND注冊的經驗和案例。她分別介紹了在中國和美國遞交IND申請的流程，詳細分析了中美遞交流程中的異同點，比如審評時限、是否收費以及審評關注點方面的差異，以及NMPA和FDA在溝通交流會、藥學、非臨床、臨床等方面要求和關注點的差別，并重點分析了FDA申報質控要點。泰格醫(yī)藥注冊部團隊在中國和海外的新藥注冊方面有著非常豐富的經驗，團隊成員有著不同的專業(yè)背景，對全球監(jiān)管法規(guī)和政策有著深入理解，并能夠與申辦方進行高效溝通，從而提供一站式的新藥注冊申報和研發(fā)服務。
在圓桌討論環(huán)節(jié)，應世生物臨床前研發(fā)高級副總裁劉學彬博士與仲伯華教授、John Kapeghian 博士、王和枚博士、石榴女士、劉金艷女士共同就創(chuàng)新藥臨床前研發(fā)，進行中美注冊申報的相關經驗、關注點進行了進一步的探討和交流。
中國創(chuàng)新藥研發(fā)力量正不斷在國際上嶄露頭角，突破性研究碩果累累，研發(fā)實力不斷增強。結合方達醫(yī)藥的一站式臨床前服務能力，泰格集團將繼續(xù)致力于為醫(yī)藥創(chuàng)新和研發(fā)企業(yè)提供從臨床前到上市后的端到端的全方位新藥研發(fā)服務，提高研發(fā)質量和效率，共同推動國內外醫(yī)藥創(chuàng)新，造福于更多病患。
