?？?/span>2023年5月29日 /美通社/ -- 地中海貧血（以下簡稱“地貧”）是一種由珠蛋白肽鏈基因突變或缺失引起的遺傳性血液疾病，β-地中海貧血是臨床上最為常見的類型之一。在中國，廣東、廣西、福建、云南、貴州、四川、海南等地是β-地貧的高發(fā)地區(qū)。地貧患者在治療手段、治療依從性、經(jīng)濟負擔、生命質(zhì)量等維度面臨嚴重挑戰(zhàn)，究其原因，對疾病認知水平低，創(chuàng)新治療有限、血源緊張是主要原因，這些問題不僅會對患者的治療效果和生活質(zhì)量產(chǎn)生影響，同時也會給整個社會帶來巨大挑戰(zhàn)。
要應(yīng)對這些挑戰(zhàn)，需要社會各界共同攜手。為此，由北京新陽光慈善基金會主辦，海南省血液中心、海南省人民醫(yī)院及海南省地中海貧血病防治關(guān)愛協(xié)會協(xié)辦，百時美施貴寶支持的“手”護地貧“紅”線活動于5月27日在海口正式啟動，項目旨在為地貧患者提供全方位關(guān)愛與支持，通過開展疾病科普、獻血倡導、志愿者賦能等活動，全面提升患者知識儲備，提高全社會獻血意識，助力患者改善治療現(xiàn)狀及生存質(zhì)量。
活動現(xiàn)場，與會各方就地貧患者生存現(xiàn)狀及痛點、規(guī)范化及創(chuàng)新治療、提高獻血意識等話題展開討論，并傾聽了來自地貧患者組織海南八福公益基金會，以及獻血志愿組織代表的反饋和建議，就患者組織賦能，獻血志愿者激勵等內(nèi)容進行深入探討。會議中，主辦方向熱心志愿者頒發(fā)了獻血愛心大使的榮譽稱號，并通過在現(xiàn)場設(shè)置的地貧疾病科普和無償獻血知識展板，為大家講解地貧防治和獻血知識，吸引了大量愛心人士與社會團體參與。
血源緊張亟待改善
對于地貧患者而言，造血干細胞移植是唯一可根治的治療手段，但存在配型成功率低、費用高、年齡限制等問題，對于無法接受移植的患者，則需要長期接受規(guī)范化的輸血和祛鐵治療。遺憾的是，受限于血源緊張等因素，部分患者無法保證規(guī)律性足量輸血，加上對鐵過載危害認知不足等原因，地中海貧血患者往往未能堅持規(guī)范化治療，導致并發(fā)癥的發(fā)生和預(yù)期壽命的減少。
“患者輸血前血紅蛋白水平達到95-105g/L，才能基本保證其正常的生長發(fā)育和日?；顒?，抑制骨髓及髓外造血，最大限度減少輸血性鐵沉積，提高患者生存質(zhì)量?！?/span>海南省人民醫(yī)院血液科主任醫(yī)師、海南省地中海貧血病防治關(guān)愛協(xié)會會長姚紅霞表示，“遺憾的是，在我國一些血源緊張的地貧高發(fā)地區(qū)，很多患者無法保證規(guī)律性足量輸血，患者處于長期嚴重貧血狀態(tài)，繼而影響治療效果及生活狀態(tài)。希望全社會能夠共同努力，積極開展無償獻血，以緩解臨床用血緊張的局面?！?
熱血接力為愛“手”護
重型β-地貧患者需要定期規(guī)律性輸血才能保障其正常生活和治療所需。海南省血液中心馮增強副主任介紹，海南省每月向重型地貧患者提供紅細胞1500單位才能基本保障治療。為解決地貧患者用血難題，保障臨床輸血安全，海南省血液中心通過大力開展無償獻血宣傳、加強血源招募、號召中心職工為地貧患者獻血等方式，一定程度上緩解了廣大地貧患者用血難的問題。
海南省血液中心宣傳招募科鄭日大科長指出，“整體而言，我國血液資源供需處于‘緊平衡’狀態(tài)，并且呈現(xiàn)季節(jié)性、區(qū)域性缺血情況。目前海南省平均每天至少需要500人的愛心獻血才能基本滿足臨床用血需求。因此，期待更多滿足獻血條件的社會愛心人士能夠積極加入到無償獻血的隊伍中來，用熱血傳遞生命希望，緩解臨床用血緊張的問題?！?/span>
活動中，來自海南省農(nóng)墾投資控股集團有限公司、海南順豐速運有限公司和海南大學的熱血志愿者在血液中心工作人員的組織下，有序開展獻血。海南省農(nóng)墾投資控股集團有限公司相關(guān)負責人表示：“一人獻血百次，不如百人獻血一次。每一次無償獻血活動的開展都展現(xiàn)了海墾人勇于奉獻的大愛精神，彰顯了新時代企業(yè)履行社會責任的初心與擔當。海墾集團非常榮幸能夠參與到這項有意義的活動中來，為海南省無償獻血工作貢獻一份綿薄之力。未來，我們也將繼續(xù)發(fā)揚公益精神，積極組織、參與公益活動，為生命接力，傳遞熱血希望?！?/span>
就獻血是否會影響身體健康的問題，海南省人民醫(yī)院血液內(nèi)科王谷云副主任反饋道：“血液本身具有旺盛的新陳代謝能力，人體每時每刻都有大量的血細胞在衰老、死亡，同時又有相當數(shù)量的血細胞得到新生、補充。一般成人的血液總體為4000-5000毫升，根據(jù)醫(yī)學建議，獻血200-400毫升并不會對健康產(chǎn)生影響。科學獻血是對造血系統(tǒng)的一種良性刺激，可促進人體新陳代謝，提高人體造血功能，降低患癌幾率，對于預(yù)防高粘血癥，增強免疫力和抗病能力也有一定的助益。
創(chuàng)新治療緩解難題
為緩解社會血源緊張，降低因鐵過載而造成的臟器損傷和死亡風險，創(chuàng)新治療藥物的使用迫在眉睫。得益于國家創(chuàng)新藥物審評審批制度和醫(yī)保政策的不斷深化及改革，創(chuàng)新性藥物的臨床可及性得到大幅提高。以促紅細胞成熟治療為例，其作為創(chuàng)新治療方式為緩解社會血源緊張、改善患者生存質(zhì)量、節(jié)約關(guān)鍵醫(yī)療資源起到了積極作用。
王谷云副主任說到：“輸血是重要的支持性治療手段，滿足患者的輸血需求是全社會共同的目標。然而，從長遠來看，減少輸血頻次，甚至是擺脫輸血，患者才有可能實現(xiàn)高質(zhì)量的生活，降低反復輸血引起的潛在風險。希望能夠有更多像促紅細胞成熟治療這樣的創(chuàng)新治療方式進入中國，為臨床醫(yī)生提供更多治療選擇，為患者帶來新的希望?！?/span>
“手”護地貧“紅”線
作為長期致力于血液領(lǐng)域的患者組織，北京新陽光慈善基金會始終聚焦患者診療困境與實際需求，無論是改善認知水平還是提高創(chuàng)新藥物可及性，無論是緩解血源緊張還是提升規(guī)范化治療意識，新陽光都在不遺余力地積極“手”護地貧患者的生命“紅”線。
“提升患者對疾病的整體認知水平、加強規(guī)范性治療意識、緩解血源緊張困境是一項長期的工作，需要各方持之以恒地努力?！?b>北京新陽光慈善基金會秘書長劉正琛提到，“去年，我們在百時美施貴寶的支持下啟動了‘關(guān)愛地貧患者，益起向未來’的主題活動，通過發(fā)布疾病報告、開展疾病教育、賦能患者組織等方式來改善地貧患者的認知水平及規(guī)范化治療意識。作為該活動的延續(xù)，雙方今年啟動了第二階段的合作，通過‘手’護地貧‘紅’線系列主題活動，在更廣泛的群體中開展疾病科普、獻血倡導、志愿者賦能等活動，以改善患者治療現(xiàn)狀及生存質(zhì)量。”
“手護，我們從未止步。”百時美施貴寶中國血液學業(yè)務(wù)負責人楊瑤表示，“作為一家以‘研發(fā)并提供創(chuàng)新藥物，幫助患者戰(zhàn)勝嚴重疾病’為使命的公司，百時美施貴寶始終聚焦于臨床亟需且未被滿足的嚴重疾病領(lǐng)域，通過科學，改變患者生命。為此，我們將不斷尋求新的突破，在加速研發(fā)并引入更多創(chuàng)新藥物的同時，繼續(xù)與社會各界攜手，合力改善地貧患者的認知水平和治療現(xiàn)狀，助力更多患者實現(xiàn)更高質(zhì)量的生活。”
