蘇州2023年3月31日 /美通社/ -- 2023年3月30日，基因與細(xì)胞治療藥物研發(fā)生產(chǎn)及注冊申報(bào)一體化服務(wù)全國巡講沙龍-蘇州站成功舉辦。此次主題沙龍由博騰生物聯(lián)合戰(zhàn)略合作伙伴賽賦醫(yī)藥、三卿生物、軍科正源、昆拓主辦，由BioBAY、杭州科百特、火石數(shù)鏈戰(zhàn)略支持，旨在結(jié)合實(shí)踐案例和行業(yè)經(jīng)驗(yàn)，共同探討當(dāng)前基因與細(xì)胞治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)及注冊申報(bào)過程中所遇到的技術(shù)、規(guī)范等問題，推動CGT行業(yè)持續(xù)健康發(fā)展。
博騰生物營銷部副總經(jīng)理閻宇致歡迎辭，代表主辦方向所有參會者表示了熱烈的歡迎，衷心希望此次沙龍能夠促進(jìn)CGT創(chuàng)新藥企和行業(yè)專家們之間的交流，共同探討研發(fā)生產(chǎn)及注冊過程中的問題，分享最新進(jìn)展。
博騰生物細(xì)胞治療市場開發(fā)副總經(jīng)理孫啟鴻博士指出基因與細(xì)胞治療藥物在政策和患者需求的雙重驅(qū)動下獲得快速發(fā)展，科學(xué)的不斷進(jìn)步加速了靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)及臨床驗(yàn)證，也促進(jìn)了新藥的獲批及上市，從而讓廣大患者早日受益。隨著靶向治療的不斷發(fā)展，臨床痛點(diǎn)、未滿足臨床需求和疾病復(fù)發(fā)驅(qū)動了靶點(diǎn)藥物的不斷迭代。博騰生物利用自身的優(yōu)勢，積極為藥企賦能，提供專業(yè)、高效且一體化的申報(bào)和項(xiàng)目管理服務(wù)，包含CMC藥學(xué)研究、非臨床研究和臨床研究方案及臨床藥物生產(chǎn)，加速藥物獲批與上市。
賽賦醫(yī)藥集團(tuán)副總裁、藥理病毒專家戴學(xué)棟博士介紹了當(dāng)前全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)對基因治療產(chǎn)品非臨床研究的一般要求，并結(jié)合基因治療產(chǎn)品的特點(diǎn)概述了基因治療產(chǎn)品非臨床研究的需要特殊考慮和面臨的挑戰(zhàn)。分別以CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品和AAV基因治療產(chǎn)品為例，詳細(xì)介紹了離體基因治療產(chǎn)品和在體基因治療產(chǎn)品非臨床研究的關(guān)注重點(diǎn)，以及賽賦醫(yī)藥在CGT領(lǐng)域的服務(wù)能力和相關(guān)經(jīng)驗(yàn)。
博騰生物細(xì)胞治療工藝開發(fā)助理副總經(jīng)理胡迪超博士表示早期的CAR-T細(xì)胞藥物開發(fā)是基于貼壁HEK293T細(xì)胞生產(chǎn)慢病毒，隨著工藝技術(shù)地不斷發(fā)展，基于無血清的懸浮HEK293或HEK293T細(xì)胞生產(chǎn)慢病毒的工藝已日趨成熟。慢病毒載體生產(chǎn)系統(tǒng)的選擇以及純化方法的開發(fā)需要綜合考慮病毒滴度、雜質(zhì)去除、病毒轉(zhuǎn)導(dǎo)活性、生產(chǎn)成本、生產(chǎn)工藝的可放大型以及工藝的穩(wěn)定性和一致性。此外，慢病毒載體的分子設(shè)計(jì)不僅對病毒滴度有影響，也與臨床安全性高度相關(guān)。
三卿生物聯(lián)合創(chuàng)始人李丹博士指出近年來細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)飛速發(fā)展，隨著相關(guān)監(jiān)管政策及指導(dǎo)原則不斷發(fā)布，按照藥品理念進(jìn)行細(xì)胞產(chǎn)品開發(fā)的路徑也逐漸完善，但藥品注冊申報(bào)的合規(guī)性依然是行業(yè)內(nèi)關(guān)注的焦點(diǎn)。她分享了在申報(bào)過程中立項(xiàng)、藥學(xué)、非臨床、臨床、注冊申報(bào)等不同環(huán)節(jié)中經(jīng)常遇到的典型問題，對問題和一般要求進(jìn)行了詳細(xì)講解，為大家在注冊申報(bào)過程中規(guī)避風(fēng)險提供了寶貴的參考意見。她還重點(diǎn)強(qiáng)調(diào)了要用以終為始、全流程管理的理念進(jìn)行產(chǎn)品開發(fā)，將注冊和項(xiàng)目管理工作融入到產(chǎn)品開發(fā)的各個環(huán)節(jié)，加快藥品開發(fā)和上市進(jìn)程。
博騰生物分析檢測&基因治療工藝與生產(chǎn)副總經(jīng)理陳慧博士指出基因細(xì)胞治療產(chǎn)品種類多樣，特性和生產(chǎn)工藝的復(fù)雜性對生產(chǎn)和質(zhì)量控制提出了非常高的要求。陳博士從基因與細(xì)胞治療產(chǎn)品的特性、應(yīng)用及法規(guī)層面對CGT產(chǎn)品做了整體性的介紹，同時分享了細(xì)胞治療產(chǎn)品原材料的質(zhì)量控策略和要點(diǎn)。通過展示博騰生物CAR-T工藝平臺數(shù)據(jù)，陳博士詳細(xì)分享了CAR-T產(chǎn)品在工藝過程和制劑產(chǎn)品中細(xì)胞表型的變化趨勢，以及工藝雜質(zhì)的質(zhì)量研究要點(diǎn)和質(zhì)量控制策略，從展示的多批次數(shù)據(jù)來看，博騰生物的細(xì)胞生產(chǎn)工藝具有非常好的批間一致性，且質(zhì)量可控。對CGT產(chǎn)品和工藝的持續(xù)理解和優(yōu)化離不開靈敏和穩(wěn)定的分析方法，博騰生物借助內(nèi)部全面的分析檢測平臺對CGT產(chǎn)品的分析方法持續(xù)開發(fā)迭代，為客戶項(xiàng)目保駕護(hù)航。
軍科正源生物標(biāo)志物分析部門總監(jiān)孫云娟指出細(xì)胞治療產(chǎn)品具有多樣性、技術(shù)更新迭代快等特點(diǎn)，從早期不同來源、不同分化功能的干細(xì)胞，到體內(nèi)免疫細(xì)胞的體外擴(kuò)大培養(yǎng)、特異性免疫細(xì)胞的修飾改造等等，這些產(chǎn)品的研發(fā)態(tài)勢是積極令人鼓舞的，但是也為研發(fā)中臨床的評價工作帶來很大的挑戰(zhàn)。細(xì)胞治療產(chǎn)品由于成分的復(fù)雜性，作用機(jī)制未充分描述，多種生物活性、分析方法技術(shù)限制等因素決定了每一個研究目的中會有多種分析需求，比如PK研究涉及多技術(shù)、多組分，PD/biomarker研究設(shè)及多指標(biāo)、多平臺，免疫原性研究涉及多結(jié)構(gòu)、多機(jī)制等。本次分享就近年來細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床評價中生物分析中上述方向檢測方法選擇、影響因素、可能遇到的挑戰(zhàn)及注意問題等申辦者關(guān)注的問題進(jìn)行討論。
昆拓臨床項(xiàng)目管理助理總監(jiān)李文婷指出自體細(xì)胞產(chǎn)品多中心注冊臨床運(yùn)營管理是挑戰(zhàn)和機(jī)遇共存的。從IIT/POC走向注冊進(jìn)一步走向多中心試驗(yàn)，面臨著多中心標(biāo)準(zhǔn)化、質(zhì)量控制與監(jiān)管、臨床資源競爭、數(shù)據(jù)管理與分析這些挑戰(zhàn)。臨床CRO公司，是很好的臨床研究策略和管理服務(wù)的解決途徑，可以助力和輔導(dǎo)細(xì)胞研究的申辦方探索和形成自己品種定制化、可市場化的臨床應(yīng)用管理。進(jìn)一步與多中心注冊試驗(yàn)的機(jī)遇"有效輔導(dǎo)醫(yī)生執(zhí)行醫(yī)學(xué)轉(zhuǎn)化計(jì)劃、基于臨床試驗(yàn)參與者利益的市場布局、競爭與共贏帶來的行業(yè)快速發(fā)展"實(shí)現(xiàn)握手。
后續(xù)，我們將走進(jìn)北京、杭州、廣州、上海等城市，為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)企業(yè)分享"基因與細(xì)胞治療藥物研發(fā)生產(chǎn)及注冊申報(bào)一體化服務(wù)主題沙龍"，共同探討當(dāng)前基因與細(xì)胞治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)及注冊申報(bào)相關(guān)問題，促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。
關(guān)于博騰生物
蘇州博騰生物制藥有限公司成立于2018年12月，立足于蘇州工業(yè)園區(qū)，以上市公司-重慶博騰制藥科技股份有限公司（股票代碼：300363）為依托，搭建了質(zhì)粒、細(xì)胞治療、基因治療、溶瘤病毒、核酸治療及活菌療法等CDMO平臺，提供從建庫，工藝方法及分析方法開發(fā)，cGMP生產(chǎn)到制劑灌裝的端到端服務(wù)，貫穿藥物不同研發(fā)階段，幫助客戶加快藥物研發(fā)與上市進(jìn)程。
博騰生物聚焦基因與細(xì)胞治療，在博騰股份的成功經(jīng)驗(yàn)之上，以國際一流的專業(yè)人才為核心，秉承"客戶第一"的服務(wù)宗旨，以"合規(guī)、專業(yè)、專注、開放協(xié)作"為品牌理念，延續(xù)母公司強(qiáng)大的IP保護(hù)和項(xiàng)目管理機(jī)制以及完善的質(zhì)量管理體系，充分利用核心團(tuán)隊(duì)將基因和細(xì)胞治療產(chǎn)品推向臨床直至上市的成功經(jīng)驗(yàn)，為全球客戶提供優(yōu)質(zhì)和高效的服務(wù)，讓好藥更早惠及大眾。
