科濟(jì)藥業(yè)BCMA CAR-T澤沃基奧侖賽注射液（CT053）新藥上市申請(qǐng)獲國家藥監(jiān)局受理

上海2022年10月18日 /美通社/ -- 科濟(jì)藥業(yè)（股票代碼：2171.HK），一家主要專注于治療血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤的創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法公司宣布， 中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理澤沃基奧侖賽注射液（zevorcabtagene autoleucel，研發(fā)代號(hào)：CT053）的新藥上市申請(qǐng)（NDA）。澤沃基奧侖賽注射液是一種用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤的全人抗自體BCMA CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品。

此NDA被受理是基于在中國進(jìn)行的開放、單臂I/II期臨床試驗(yàn)（LUMMICAR STUDY 1（方案編號(hào)：CT053-MM-01））的數(shù)據(jù)。研究結(jié)果顯示，澤沃基奧侖賽注射液具有良好的安全性和療效。澤沃基奧侖賽注射液對(duì)伴隨細(xì)胞遺傳學(xué)高危的患者同樣呈現(xiàn)出良好的治療效果。

多發(fā)性骨髓瘤是一種致命性的血液惡性腫瘤，骨髓中的漿細(xì)胞失去控制的增長，并產(chǎn)生異常蛋白，從而導(dǎo)致包括心臟和腎臟等重要器官受損。^[1]根據(jù)世界衛(wèi)生組織的資料，在2020年，中國有超過21,000例新病例和近16,200例由于多發(fā)性骨髓瘤導(dǎo)致的死亡病例。^[2]雖然患者平均生存期超過5年，但多發(fā)性骨髓瘤疾病目前尚無法治愈，中國在同期估計(jì)有113,000名多發(fā)性骨髓瘤患病患者（包括新確診的和難治/復(fù)發(fā)者）。Frost and Sullivan預(yù)測(cè)，在本世紀(jì)20年代，多發(fā)性骨髓瘤的患病人數(shù)將保持每年8-10%的增長率。^[3]盡管患者可以通過傳統(tǒng)療法獲得緩解，但他們中的大多數(shù)都會(huì)經(jīng)歷反復(fù)的疾病進(jìn)展。^[4]在傳統(tǒng)療法下復(fù)發(fā)的患者，包括蛋白酶抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和/或抗CD38單抗，預(yù)后較差，且治療選項(xiàng)很少。^[5-6]因此，這些患者存在巨大的未被滿足的臨床需求，亟需一種有效、安全和方便的治療方法。

CT053-MM-01研究的主要研究者、北京朝陽醫(yī)院血液科主任醫(yī)師陳文明教授表示："LUMMICAR-1研究結(jié)果表明，全人抗自體BCMA CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品即澤沃基奧侖賽注射液（zevor-cel）在復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤患者中顯示出了深度且持久的療效，總體耐受性良好。我們欣喜地看到這款擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的CAR-T產(chǎn)品的新藥上市申請(qǐng)獲得受理，也非常期待它能夠早日上市，為中國的復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤患者帶來臨床獲益。"

同為CT053-MM-01研究的主要研究者、蘇州大學(xué)第一醫(yī)附屬醫(yī)院血液科主任醫(yī)師傅琤琤教授表示："澤沃基奧侖賽注射液（zevor-cel）在復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤患者的確證性臨床試驗(yàn)中，顯示出良好的安全性，已經(jīng)無可選擇治療的患者獲得了深度且持久的緩解，良好的患者體驗(yàn)和充分的科學(xué)依據(jù)為產(chǎn)品上市申請(qǐng)獲得受理奠定了良好的基礎(chǔ)。期待產(chǎn)品能早日上市，讓更多的患者能夠有機(jī)會(huì)使用安全且療效優(yōu)異的產(chǎn)品。"

科濟(jì)藥業(yè)創(chuàng)始人、董事會(huì)主席、首席執(zhí)行官、首席科學(xué)官李宗海博士表示："很高興科濟(jì)藥業(yè)自主研發(fā)的澤沃基奧侖賽注射液（zevor-cel）新藥上市申請(qǐng)（NDA）獲得國家藥品監(jiān)督管理局的受理，zevor-cel這個(gè)重要里程碑的達(dá)成，是科濟(jì)團(tuán)隊(duì)、臨床專家多年努力的成果，也離不開患者、家屬和其他外部合作伙伴的大力支持，我謹(jǐn)代表科濟(jì)藥業(yè)團(tuán)隊(duì)表達(dá)衷心的感謝。我們期待zevor-cel能在中國早日獲批上市，惠及多發(fā)性骨髓瘤患者?？茲?jì)藥業(yè)將牢記‘科創(chuàng)濟(jì)世'的初心，堅(jiān)持自主創(chuàng)新，為腫瘤患者開發(fā)更多創(chuàng)新細(xì)胞療法。"

關(guān)于澤沃基奧侖賽注射液

澤沃基奧侖賽注射液是一種用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤的全人抗自體BCMA CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品。科濟(jì)藥業(yè)正在北美開展1b/2期臨床試驗(yàn)（LUMMICAR STUDY 2），以評(píng)估澤沃基奧侖賽注射液用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤的安全性及療效。公司也計(jì)劃進(jìn)行其他臨床試驗(yàn)以開發(fā)澤沃基奧侖賽注射液作為多發(fā)性骨髓瘤的早線治療方法。

澤沃基奧侖賽注射液于2019年獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）及孤兒藥稱號(hào)，以及先后于2019年及2020年獲得歐洲藥品管理局（EMA）的優(yōu)先藥物（PRIME）及孤兒藥產(chǎn)品稱號(hào)。澤沃基奧侖賽注射液也于2020年獲得國家藥監(jiān)局的突破性治療藥物品種認(rèn)定。

公司認(rèn)為，澤沃基奧侖賽注射液有可能重塑多發(fā)性骨髓瘤的治療范式，并成為多發(fā)性骨髓瘤患者的基礎(chǔ)性治療方法。

關(guān)于科濟(jì)藥業(yè)

科濟(jì)藥業(yè)（股票代碼：2171.HK）是一家在中國及美國擁有業(yè)務(wù)的生物制藥公司，主要專注于治療血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤的創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法。我們建立了一個(gè)綜合細(xì)胞治療平臺(tái)，其內(nèi)部能力涵蓋從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、抗體開發(fā)、臨床試驗(yàn)到商業(yè)規(guī)模生產(chǎn)。我們通過自主研發(fā)新技術(shù)以及擁有全球權(quán)益的產(chǎn)品管線，以解決CAR-T細(xì)胞療法的重大挑戰(zhàn)，比如提高安全性，提高治療實(shí)體瘤的療效和降低治療成本。我們的使命是成為能為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新和差異化的細(xì)胞療法，并使癌癥可治愈的全球生物制藥領(lǐng)導(dǎo)者。

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