北?？党砂l(fā)布截至2022年6月30日止六個月中期業(yè)績公告

中國北京和美國馬薩諸塞州伯靈頓市2022年8月25日 /美通社/ -- 北?？党芍扑幱邢薰荆ㄒ韵潞喎Q"北海康成"，股票代碼"1228.HK"），是一家全球化的生物制藥公司，作為全球罕見疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，北海康成致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日發(fā)布了截至2022年6月30日的財務(wù)情況和公司動態(tài)。

北?？党蓜?chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示："我們已成功建立高價值的資產(chǎn)渠道，并采取有效的行動機制。我們認(rèn)為此舉可減少這些存在尚未滿足巨大市場需求藥物的開發(fā)風(fēng)險，從而提高商業(yè)化的成功率。截止年內(nèi)，我們在中國已開展了三項針對CAN008、CAN108和CAN103的II期臨床試驗，公布了CAN106的I期陽性結(jié)果，并在享有盛譽的美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會（ASGCT）年會上分享了新型第二代scAAV9基因療法的初步數(shù)據(jù)。我們還在繼續(xù)完善組織架構(gòu)，包括近期有新的成員加入了董事會及管理團隊，以及成立由專家組成的科學(xué)顧問委員會，以幫助我們最大化實現(xiàn)CAN106的開發(fā)及商業(yè)化。我們期待下半年取得更為豐碩的成果，北?？党衫^續(xù)在中國開展新興的罕見病基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)，為全球患者提供全面的解決方案。"

業(yè)績摘要

Hunterase® (CAN101)：Hunterase® (CAN101)是一種酶替代療法也是中國唯一獲批用于治療MPS II（亨特綜合征）的靶向療法。

• 本集團的商業(yè)團隊于2021年5月在中國內(nèi)地推出的海芮思®取得了良好進展。
• 隨著商業(yè)保險覆蓋范圍擴大，新患者的識別速度也正在加快。自推出以來，截至2022年6月30日，我們已經(jīng)診斷識別了539名患者，并在中國大陸的5個省份及42個城市進入了有政府支持的商業(yè)保險計劃（"惠民保"）。

CAN108 (maralixibat)：CAN108(Maralixibat)是一款用于治療罕見膽汁淤積性肝病的口服液藥物，是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運蛋白(IBAT)抑制劑。CAN108在美國已被批準(zhǔn)用于治療阿拉杰里綜合征( ALGS)（注冊藥物名為LIVMARLI®)，并正在研用于治療進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥( PFIC)和膽道閉鎖(BA)。北海康成擁有在大中華區(qū)開發(fā)、商業(yè)化以及生產(chǎn)CAN108的獨家權(quán)利。

• 目前已在北京首都兒科研究所開展的CAN108 治療膽道閉鎖的II期EMBARK研究中完成了首例患者給藥，在中國進行的臨床試驗是全球EMBARK研究的一部分。該研究是一項多中心、隨機對照的II期研究，旨在評估在肝門空腸吻合術(shù)后，CAN108對膽道閉鎖治療的有效性和安全性。該研究預(yù)期將在全球招募72例患者，其中包括在中國招募20例患者。
• 作為阿拉杰里綜合征的治療藥物，CAN108目前已通過審批，允許作為臨床急需藥品，在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)使用。
• 目前中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)和臺灣食品藥品監(jiān)管機構(gòu)(TFDA)已受理CAN108用于治療1歲及以上Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢的上市申請。CAN108也已在2021年被美國食品藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)用于治療1歲及以上Alagille綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢。CAN108目前獲得了中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)的優(yōu)先審評資格，并有望2023年上半年獲批。

CAN106：CAN106是一種人源化單克隆抗體，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH)及其它C5介導(dǎo)的補體系統(tǒng)相關(guān)疾病。

• 2022年2月，于新加坡進行的試驗臨床1期顯示積極頂線數(shù)據(jù)，表明CAN106能對補體C5進行有效阻斷，以及安全且耐受性良好。
• 目前CAN106注射液在中國進行的Ib/II期臨床試驗已完成首例PNH患者給藥。本研究是一項多中心、開放的Ib/II期臨床試驗，評價CAN106注射液在既往未接受過補體抑制劑治療的PNH患者中的耐受性、有效性和安全性、藥代動力學(xué)和藥效學(xué)特征。北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師韓冰教授為該項研究的首席研究員。CAN106注射液已在新加坡開展一項針對健康受試者的臨床試驗，結(jié)果顯示CAN106注射液安全、耐受性良好，且具有良好的劑量依賴性和藥代動力學(xué)特性，游離C5和CH50均能得到有效抑制。中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)了CAN106 Ib/II期臨床試驗，用于治療PNH患者。該試驗由三個隊列組成，第1組和第2組的參與者招募將在2022年第三季度完成。根據(jù)第1組和第2組的結(jié)果，第3組研究有望于2022年年底啟動，并可能于 2022 年第四季度或 2023 年第一季度獲得分析數(shù)據(jù)。

CAN008：CAN008是一款用于治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(GBM)的藥物，是一種CD95-Fc糖基化融合蛋白。

• 報告期間，CAN008II期臨床試驗繼續(xù)于中國招募新確診患者。這項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗將評估CAN008的療效，并探索不同生物標(biāo)志物與治療結(jié)果之間的相關(guān)性。公司預(yù)計在2022年底前完成臨床試驗參與者的招募，并可能于 2023 年下半年公布期間分析數(shù)據(jù)。
• 北海康成計劃在中國將CAN008商業(yè)化，作為膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的標(biāo)準(zhǔn)治療（放療加化療）的聯(lián)合治療。

CAN103：CAN103是一種用于治療戈謝病(GD)的酶替代療法( ERT)。

• 報告期間，針對戈謝病I型和III型患者開展的CAN103注射液I/II期臨床試驗完成首例患者給藥。本研究是一項多中心I/II期臨床試驗，包括兩個部分：A部分（I期）為開放研究，旨在評估CAN103酶替代療法在不同劑量下，在少數(shù)I型戈謝病初治受試者中的安全性、耐受性和藥代動力學(xué)特征。B部分（II期）主要在較多數(shù)的I型和III型戈謝病受試者中進行隨機雙盲，平行對照，劑量比較的研究，以評估CAN103的安全性、有效性。
• 根據(jù)弗若斯特沙利文的報告數(shù)據(jù)顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。

基因治療：打造領(lǐng)先的基因治療平臺，專注于腺相關(guān)病毒(AAV)作為基因遞送載體，有望成為多種基因遺傳疾病一次性持久治療方案。

• 本集團展示的新型第二代scAAV9基因治療初步數(shù)據(jù)顯示，與基準(zhǔn)載體scAAV9-CMVen/CB-hSMN1相比，從內(nèi)源性hSMN1啟動子表達co-hSMN1的新型第二代scAAV9基因治療在脊髓性肌萎縮癥(SMA)小鼠模型中顯示了更強的效力、有效性和安全性。此基準(zhǔn)載體和目前美國獲批用于治療SMA基因療法的載體類似。這是北?？党膳cHorae基因治療中心Gao Lab合作進行基因治療研究取得的首次數(shù)據(jù)。

組織更新

• 報告期內(nèi)，本集團組建了世界一流的補體疾病科學(xué)顧問委員會，專注于CAN106的全球開發(fā)，CAN106是一種針對C5補體的新型長效單克隆抗體。北海康成正在開發(fā)的CAN106，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)和其他補體介導(dǎo)的疾病。CAN106目前正在中國進行Ib/II期臨床試驗。該科學(xué)顧問委員會將就CAN106臨床開發(fā)計劃提供指導(dǎo)，并探索CAN106在其他適應(yīng)癥中的潛力。
• 報告期內(nèi)，本集團委任胡正國(Edward Hu)先生（胡先生），取代樂霄先生，成為非執(zhí)行董事及薪酬委員會成員，胡先生的加入為公司帶來了深度及多元的生物制藥行業(yè)高級管理層的經(jīng)驗。胡先生現(xiàn)任藥明康德副董事長、全球首席投資官、執(zhí)行董事、戰(zhàn)略委員會成員，在此之前，胡先生還曾擔(dān)任藥明康德的聯(lián)席首席執(zhí)行官和首席財務(wù)官。
• 報告期內(nèi)，本集團任命李萍女士（李女士）擔(dān)任臨床開發(fā)和運營高級副總裁一職。李萍女士在小分子和生物產(chǎn)品領(lǐng)域擁有豐富的國際臨床開發(fā)經(jīng)驗，跨越多個適應(yīng)癥和市場。此前，她在康乃德生物擔(dān)任臨床開發(fā)副總裁一職，負(fù)責(zé)制定和實施臨床開發(fā)戰(zhàn)略。
• 自2022年2月16日起，本集團任命胡瀾博士（胡博士）作為獨立非執(zhí)行董事和薪酬委員會委員，胡博士在醫(yī)療保健投資、運營和行政管理方面背景豐富，同時還是經(jīng)驗豐富的企業(yè)家，她于2004年創(chuàng)辦了北京美中宜和婦兒醫(yī)院有限公司，擔(dān)任該公司的董事長和總經(jīng)理。

下一步里程碑

• CAN106 - 在中國開展陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者1b/II期臨床試驗的期間分析數(shù)據(jù)計劃于2022年第四季度或2023年第一季度獲得。
• CAN008 - 預(yù)計在2022年完成招募患者參加針對GBM的CAN008之期臨床試驗，并可能于 2023 年下半年公布期間分析數(shù)據(jù)。
• CAN108 - 預(yù)計針對阿拉杰里綜合征（ALGS）的新藥申請有望于2023年上半年獲得批準(zhǔn)，并繼續(xù)招募患者參加2a期EMBARK臨床試驗以治療膽道閉鎖(BA)。
• 基因治療 - 計劃在 2022 年下半年展示更多針對脊髓性肌萎縮癥（SMA）的數(shù)據(jù)。

財務(wù)要點

• 截至2022年6月30日，銀行結(jié)余及現(xiàn)金約為人民幣604.6百萬元?，F(xiàn)金結(jié)余反映了2021年5月首次公開募股前融資所籌集共人民幣332.3百萬元的收益，以及2021年12月減去開支后首次公開發(fā)行所籌集共人民幣562.3百萬元的收益。
• 收入由截至2021年6月30日止六個月的人民幣12.2百萬元增加人民幣22.5百萬元至截至2022年6月30日止六個月的人民幣34.7百萬元，主要是由于Hunterase®及Nerlynx®的銷售額增加。
• 研發(fā)開支由截至2021年6月30日止六個月的人民幣274.8百萬元減少約人民幣116.5百萬元至截至2022年6月30日止六個月的人民幣158.3百萬元，主要歸因于我們向許可伙伴作出的預(yù)付款及里程碑付款減少，部分被我們增加的檢測及臨床試驗開支以及研發(fā)雇員成本所抵消。
• 報告期間內(nèi)虧損由截至2021年6月30日止六個月的人民幣344.2百萬元減少約人民幣95.2百萬元至截至2022年6月30日止六個月的人民幣249.0百萬元，主要由于研發(fā)成本減少。
• 期內(nèi)經(jīng)調(diào)整虧損由截至2020年6月30日止六個月的人民幣342.6百萬元減少人民幣113.7百萬元至截至2022年6月30日止六個月的人民幣228.9百萬元。期內(nèi)經(jīng)調(diào)整虧損乃通過調(diào)整報告期間內(nèi)國際財務(wù)報告準(zhǔn)則虧損人民幣249.0百萬元（截至2021年6月30日止六個月：人民幣344.2百萬元）得出，不包括(i)首次公開發(fā)售前可轉(zhuǎn)換可贖回優(yōu)先股及衍生金融工具的一次性、非現(xiàn)金、國際財務(wù)報告準(zhǔn)則公平值變動；(ii)以股份為基礎(chǔ)的付款開支；及(iii)上市開支的影響。詳情請參閱有關(guān)公告"非國際財務(wù)報告準(zhǔn)則計量"一節(jié)。

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